ChiCTR2300075401尚未招募早期 1 期
探索泰它西普治疗全身型重症肌无力的疗效观察及生物标志物的真实世界研究
自筹2 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年8月30日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 第 24 周 QMG 评分及 MG-ADL 评分较基线变化
研究概览
简要总结
旨在进一步证实泰它西普在重症肌无力治疗中的有效性和安全性，并明确泰它西普治疗对 MG 患者免疫细胞亚群和 B 细胞因子的影响，分析及其与临床疗效的关系。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 75（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄 18 ~ 75 周岁，男女不限；
- •2.诊断为 MG 且 AchR-Ab 阳性的患者。MG 诊断标准为：具有典型的 MG 临床特征（波动性肌无力）基础上，满足以下 3 点中任意一点，包括药理学检查、电生理检查及 MG 血清学抗体检测；
- •3.美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分型Ⅱ~IVa 型；
- •4.重症肌无力日常活动评价量表（MG-ADL）>= 5 分，且> 50% 评分为非眼部症状引起；
- •5.标准治疗方案稳定的患者，胆碱酯酶抑制剂研究前 2 周保持稳定，要求剂量<=480mg/d，糖皮质激素研究前 1 个月保持稳定，泼尼松剂量<=40mg/d 或其他激素等效剂量，其他免疫抑制剂如硫唑嘌呤、甲氨蝶呤、他克莫司、吗替麦考酚酯研究开始前 3 个月保持稳定；
- •6.患者自愿签署知情同意书。
排除标准
- •1.合并其他自身免疫性疾病，如 SLE、类风湿关节炎、干燥综合征等；
- •2.活动性感染患者，如带状疱疹、HIV、活动性肺结核、活动性肝炎；
- •3.合并胸腺肿瘤，或近 6 个月内胸腺切除术后患者；
- •4.其他恶性肿瘤患者；
- •5.严重肝肾功能不全患者；
- •6.入组前 6 个月内使用过其他生物制剂靶向治疗，如利妥昔单抗等；
- •7.入组前 2 个月内使用静脉注射用免疫球蛋白或进行血浆置换治疗；
- •8.研究前 3 个月内接受过任何活疫苗或计划在研究期间接受任何疫苗；
- •9.正处于妊娠期或哺乳期的女性及试验期间有生育计划的患者；
- •10.对人源性生物制品过敏；
- •11.研究前 28 天参加过任何临床试验或在参加临床试验的研究药物 5 倍半衰期内（取时间较长者）；
- •12.其他研究者判定不适合入组患者（如严重精神障碍）。
研究组 & 干预措施
泰它西普组
结局指标
主要结局
第 24 周 QMG 评分及 MG-ADL 评分较基线变化
免疫学指标和淋巴细胞计数较基线变化情况；
次要结局
- 第 24 周达到最微的临床表现（MMS）的患者比例
- 治疗前后 AchR 抗体滴度水平的变化
- 第 24 周激素使用总量和其他免疫抑制剂使用较基线变化情况；
- 治疗前后免疫细胞亚群、免疫学指标变化；
研究者
研究点 (2)
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1. 国家自然科学基金（编号：82301527）；
2. 上海交通大学交大之星医工交叉项目（编号：YG2023LC04）；
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