CTR20212648已完成3 期
验证人凝血酶原复合物治疗血友病 B 的有效性和安全性的单臂、开放、多中心临床试验
未提供6 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 36 人开始时间: 2021年10月18日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 36
- 试验地点
- 6
- 主要终点
- 首次治疗及随访期所有出血事件止血评价：优良率、有效率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
验证人凝血酶原复合物治疗血友病 B 的有效性和安全性，为工艺变更的补充申请提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •12 岁≤年龄≤65 岁住院或门诊患者，男性；
- •临床确诊为血友病 B 且 FⅨ活性＜5%，伴有出血的临床表现（包括但不限于关节疼痛、肿胀、活动受限等临床表现）；
- •所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至试验完成后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •成年受试者自愿签署知情同意书，未成年受试者经其监护人同意并自愿签署知情同意书。
排除标准
- •对人凝血酶原复合物制剂任何成分或其他蛋白类血液制品过敏且不能耐受治疗的患者；
- •未接受过含凝血因子Ⅸ的制剂或血液制品进行替代治疗的患者；
- •患者有除血友病外的其他先天性或获得性凝血功能障碍的患者；
- •有脑卒中病史且需要治疗的患者（如脑出血、脑血栓、脑梗死）；
- •有静脉血栓、肺栓塞以及弥散性血管内凝血史的患者；已明确有血栓形成风险的患者；
- •有严重的伴随疾病，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全 3 级以上等）、严重的肝肾疾病；以及研究者认为不适宜的患者；
- •恶性肿瘤患者或预计生存期限小于 3 个月的患者；
- •试验期间需要抗凝治疗和抗血小板治疗的患者；
- •入组前 3 个月内施行过大手术的患者以及计划在试验期间进行中、大型手术的患者；
- •经研究者判断，出血症状严重（如中枢神经系统出血、喉和颈部出血、胃肠道出血、胸腹部出血、眼出血等）或危及生命的患者；
- •受试者曾经出现凝血因子Ⅸ抑制物阳性或者筛选期凝血因子Ⅸ抑制物检测结果为阳性（定义为大于实验室正常值上限，一般 Bethesda 法≥0.6 BU/ml，采用各中心的检测结果，不具备检测因子抑制物条件的中心，可以用 APTT 纠正试验代替）；
- •高血压且血压控制不佳者（受试者服用或未服用降压药，血压控制 SBP≥160mmHg 或 DBP≥100mmHg）；
- •肝脏疾病患者达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的 2 倍；b.转氨酶≥正常值上限 2 倍；肾脏疾病患者（血肌酐≥正常值上限 1.5 倍）；
- •筛选期感染性标志物乙肝表面抗原阳性、丙肝抗体阳性、HIV 抗体阳性、梅毒螺旋体抗体阳性或病毒核酸阳性；
- •入组前 7 天内使用过含凝血因子Ⅸ的制剂（如重组人凝血因子Ⅸ、血源性人凝血因子Ⅸ或人凝血酶原复合物），或者使用任何抗凝或抗血小板治疗（半衰期明确的按照 7 个半衰期计算）；
- •入组前 3 个月内输注全血、红细胞、血小板的患者以及计划试验期间输注全血、红细胞、血小板的患者；
- •入组前 30 天内参加过其他药物或医疗器械临床试验的受试者；
- •有明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；酗酒、吸毒者；
- •其他任何研究者认为不适合参加本临床试验者，包括无法或不愿意遵守试验方案的要求者。
结局指标
主要结局
首次治疗及随访期所有出血事件止血评价：优良率、有效率
时间窗: 首次输注结束后 72 小时至末次访视
次要结局
- FⅨ输注效率值（活性回收率）(首次用药输注结束后 15 分钟)
- 治疗期首次治疗止血评价：优良率、有效率(首次输注结束后 72 小时)
- 首次治疗及随访期所有出血事件止血评价：极好率、良好率、中等率、无效率(首次输注结束后 72 小时至末次访视)
- 治疗期首次治疗止血评价：极好率、良好率、中等率、无效率(首次输注结束后 72 小时)
- 凝血因子Ⅱ/Ⅶ/Ⅸ/Ⅹ四种因子首次输注前后变化值(首次用药输注结束后 15 分钟)
- 凝血指标（FIB，APTT，TT，PT）首次输注前后变化值(首次用药输注结束后 15 分钟)
- 每次出血事件使用试验用药品治疗的给药次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量）(首次输注结束后 72 小时至末次访视)
- 生命体征、体格检查、临床实验室参数、不良事件和特殊事件（包括过敏反应、输液反应、血管刺激反应、抑制物形成、血栓形成等）(首次用药至末次访视)
研究者
李雯俊
上海莱士血液制品股份有限公司
研究点 (6)
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