ChiCTR2200063867尚未招募1 期
神经节苷脂 GM1 冲击疗法对脊髓小脑共济失调 3 型的疾病改善作用：一项平行组设计、双盲、随机对照试验
国家自然科学基金、国家重点研发计划、河南省自然科学基金1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 60 人开始时间: 2022年9月19日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 共济失调等级量表评分
研究概览
简要总结
探索神经节苷脂 GM1 冲击疗法对脊髓小脑共济失调 3 型治疗的有效性和安全性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- Sca3患者随机分为3组:gm1高剂量组，患者第1天静脉滴注神经节苷脂gm1 400mg，随后静脉滴注神经节苷脂gm1 200mg/天，连续4周;gm1低剂量组，患者给予神经节苷脂gm1 40mg/天，连续静脉滴注4周;安慰剂组，患者均给予等体积的生理盐水，连续静脉滴注4周。患者和研究人员对随机分组双盲。
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.有共济失调症状和体征的受试者，年龄>=18 岁；
- •2.经基因诊断为 SCA3/MJD，或其谱系基因经鉴定为 SCA3/MJD 的受试者；
- •3.具有理解能力并签署书面知情同意、自愿同意参与研究的受试者。
排除标准
- •1.经隐性遗传、X 连锁和线粒体鉴定的遗传性共济失调患者；
- •2.经遗传诊断排除 SCA3/MJD 的患者。
研究组 & 干预措施
高剂量 GM1 组
患者在第一天接受 GM1 400 mg 静脉滴注，随后 200 mg/天，持续 4 周
低剂量 GM1 组
患者接受 GM1 40mg/天连续静脉滴注 4 周
安慰剂组
患者接受等体积的生理盐水静脉滴注 4 周
结局指标
主要结局
共济失调等级量表评分
次要结局
- 共济失调评定量表评分
- 脑脊液γ-氨基丁酸水平
- 血浆γ-氨基丁酸水平
研究者
研究点 (1)
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