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临床试验/ChiCTR2100047705
ChiCTR2100047705尚未招募早期 1 期

干细胞移植治疗脊髓小脑共济失调 3 型

自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 10 人开始时间: 2021年7月1日最近更新:

试验速览

阶段
早期 1 期
状态
尚未招募
发起方
入组人数
10
试验地点
1
主要终点
共济失调等级量表

研究概览

简要总结

主要目的:神经干细胞移植对遗传脊髓小脑共济失调 3 型的治疗作用。

研究设计

研究类型
干预性研究
主要目的
随机平行对照

入排标准

年龄范围
6 至 18(—)
性别
All

入选标准

  • 1.年龄 6-18 岁;
  • 2.有或无共济失调家族史;
  • 3.基因检测为 ATXN3 动态突变。

排除标准

  • 未提供

研究组 & 干预措施

试验组

干细胞治疗

对照组

常规治疗

结局指标

主要结局

共济失调等级量表

次要结局

未报告次要终点

研究者

发起方
自筹

研究点 (1)

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