CTR20221405已完成4 期
重组人生长激素注射液治疗因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小的有效性和安全性的多中心、开放性、单臂 IV 期临床试验
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 长春金赛药业有限责任公司
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- 主要疗效终点为治疗 52 周后 AHV 相对基线变化。
研究概览
简要总结
评估重组人生长激素注射液治疗因软骨发育不全所引起的儿童身材矮小的有效性和安全性性
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 2岁 至 10岁（—）
- 性别
- All
入选标准
- •年龄 2-10 岁（含边界值），男女不限；
- •Tanner 分期为 I 期；
- •基因检查确诊为 ACH；
- •身材矮小：身高低于同种族、同性别和同年龄平均身高 2 个标准差者（-2 SD）；
- •可以在没有帮助的情况下独立行走或站立；
- •既往未接受过 GH 治疗；
- •患者和 / 或其法定监护人签署并注明签署日期的知情同意书；
- •患者及其法定监护人愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序。
排除标准
- •患有除 ACH 外其他可以引起身材矮小的疾病；
- •过去 6 个月内有脊柱或长骨的骨折史；
- •计划或预期在研究期间进行肢体延长手术；
- •患有长期影响骨代谢及体成分的慢性疾病者；
- •严重的枕骨大孔狭窄、腰椎狭窄，出现脊髓受压，或脊柱侧弯≥15°，或严重弓形腿，需要手术治疗者；
- •研究者认为不适合入选本研究的其他情况等。
结局指标
主要结局
主要疗效终点为治疗 52 周后 AHV 相对基线变化。
时间窗: 治疗 52 周时
次要结局
- 治疗 4 周、13 周、26 周、39 周后患者 AHV 相对基线的变化(治疗 4 周、13 周、26 周、39 周或提前终止时)
- 治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周后患者实际年龄的 Ht SDS 相对基线的变化(治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周、或提前终止时)
- 治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周后患者 BMI SDS 相对基线的变化(治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周、或提前终止时)
- 收集和监测不良事件、临床评估结果、实验室检查结果以及影像学检查结果、其他检查结果(治疗 52 周时或提前终止时)
- 治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周后患者 SH/LL 和 SH/LL SDS 相对基线的变化。(治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周、或提前终止时)
- 治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周后患者 IGF-1 SDS 相对基线的变化(治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周、或提前终止时)
- 治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周后患者 IGF-1/IGFBP-3 摩尔比相对基线的变化(治疗 4 周、13 周、26 周、39 周、52 周、或提前终止时)
- 治疗 52 周后患者 BA/CA 相对基线的变化(治疗 52 周时)
研究者
研究点 (11)
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