CTR20232173进行中（未招募）2 期
一项单臂、多中心评价 ACT001 联合放疗治疗初诊弥漫内生型桥脑胶质瘤患者安全性和有效性的 II 期临床研究
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 55 人开始时间: 2023年7月17日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 55
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- IRC 评估的 ORR（探索期和验证期）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估 ACT001 联合放疗治疗初诊 DIPG 受试者的肿瘤缓解情况和安全性（疗效探索期）、验证 ACT001 联合放疗对初诊 DIPG 受试者的肿瘤缓解情况和总生存时间的影响（疗效验证期）；次要目的：初诊 DIPG 受试者对 ACT001 联合放疗的疗效（疗效探索期）、验证 ACT001 联合放疗对初诊 DIPG 受试者的其他疗效验证 ACT001 联合放疗对初诊 DIPG 受试者的安全性（疗效验证期）；探索性目的：评估治疗对生物标志物的影响及其与疗效之间的关系、基于 PopPK 分析方法，表征 ACT001 及代谢产物的 PK 特征、探索 ACT001 的暴露与效应之间的关系
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估act001联合放疗治疗初诊dipg受试者的肿瘤缓解情况和安全性（疗效探索期）、验证act001联合放疗对初诊dipg受试者的肿瘤缓解情况和总生存时间的影响（疗效验证期）；
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 5岁(最小年龄) 至 15岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •所有患者和 / 或监护人必须自愿签署书面知情同意书。
- •在首次给药前 6 周内，经影像学，或者影像学加组织学（立体定向活检）证实的 DIPG 患者。
- •年龄≥5 周岁且≤15 周岁。
- •患者 LPS 评分≥70（不包括因脑肿瘤累及运动区或四肢不健全造成的运动功能障碍）。
- •至少存在一个符合 RAPNO 规定的可测量的 DIPG 病灶（T2/FLAIR 评估）。若可测量病灶进行了病理活检，需在病理活检 7 天后对该病灶进行重新评估，并以此作为影像学评估基线。
- •7.按下述实验室检查结果定义，有足够的血液学和终末器官功能，检查结果需在研究药物给药前 7 天内完成：
- •？血液学功能如下，中性粒细胞计数绝对值（Absolute Neutrophil Count，ANC）≥1.5×109/L；血小板计数≥75×109/L；血红蛋白（Hemoglobin，Hb）≥80 g/L；
- •？凝血酶原时间（Prothrombin Time，PT）或部分促凝血酶原激酶时间（Activated Partial Thromboplastin Time，APTT）≤1.5×正常值上限（Upper Limit of Normal，ULN）。
- •？总胆红素≤1.5×ULN 且丙氨酸氨基转移酶（Alanine Aminotransferase，ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（Aspartate Aminotransferase，AST）≤2.5×ULN。
- •血清肌酐≤1.5×ULN；或者根据不同年龄的血清肌酐计算肌酐清除率≥70 ml/min/1.73 m2。
- •8.心脏功能满足以下条件：
- •？心电图检测结果临床意义由研究者评估判断为正常或异常无临床意义者；
- •心脏舒张功能正常，筛选期的超声心动图显示左心室射血分数（Left Ventricular Ejection Fraction，LVEF）≥50%。
- •9.女性患者还需符合以下标准才可考虑入组：
- •？无生育能力的女性患者（青春期前女性，接受伴双侧输卵管卵巢切除或双侧卵巢切除的全子宫切除术）。
- •有生育能力的青春期女性患者在筛选时血清妊娠试验必须为阴性，必须同意从筛选期到最后一次给药后 6 个月内使用高效避孕方法。
- •根据病史和检查处于青春期前的男性患者或者处于青春期的男性患者同意从筛选期到最后一次给药后 6 个月内使用高效避孕方法。
排除标准
- •既往针对原发病灶接受过局部治疗（立体定性活检除外）。
- •筛选前 5 年内患有原发肿瘤外的其他恶性肿瘤。
- •影像学检查提示出现全脑或脊髓播散以及颅外转移病灶。
- •影像学检查显示为活动性脑出血。
- •中枢神经系统症状明显，在首次研究药物给药前 14 天内及在研究期间计划需要较长期使用糖皮质激素治疗（相当于成人每日接受 4 mg 地塞米松，且连续服用三天以上的激素用量）。
- •筛选时存在药物难以控制的癫痫和 / 或高颅压。
- •筛选时存在无法控制的活动性感染。
- •人类免疫缺陷病毒（Human Immunodeficiency Virus，HIV）抗体阳性、梅毒抗体阳性。
- •临床活动性甲、乙、丙型肝炎（对于乙型肝炎，如果 HBsAg 或 HBcAb 阳性，且 HBV DNA 阳性者需排除；对于丙型肝炎，如果 HCVAb 阳性，则 HCV RNA 阳性者需要排除）。
- •无法口服药物或存在胃肠道吸收功能障碍。
- •既往有同种异体器官移植或异体外周血干细胞或骨髓移植治疗史。
- •已知对研究药物及其类似化合物过敏者。
- •研究用药前参加过其他临床研究并使用过研究药物或相应治疗。
- •经研究者判断具有不适合参与本研究的其他原因。
结局指标
主要结局
IRC 评估的 ORR（探索期和验证期）
时间窗: 放疗结束后第 4 周、之后每 8 周一次、退出研究时
IRC 评估的 OS（验证期）
时间窗: 持续的生存随访，每 1 个月±7 天
AE 等不良事件（探索期）
时间窗: 整个研究周期
次要结局
- 研究者评估的 ORR（探索期和验证期）(放疗结束后第 4 周、之后每 8 周一次、退出研究时)
- IRC 和研究者评估的 PFS（验证期）(放疗结束后第 4 周、之后每 8 周一次、退出研究时)
- 一年生存率（探索期）(持续的生存随访，每 1 个月±7 天)
- AE、SAE 等发生情况（验证期）(整个研究过程中)
- 总生存期（探索期）(持续的生存随访，每 1 个月±7 天)
研究者
乔帝
天津辛夷尚德生物医药科技有限公司
研究点 (10)
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