CTR20202613已完成1/2 期
评估马来酸噻吗洛尔凝胶在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患者中的安全耐受性、药代动力学特征及探索性临床试验的临床研究
未提供3 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 36 人开始时间: 2020年12月30日
试验速览
- 阶段
- 1/2 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 36
- 试验地点
- 3
- 主要终点
- AE、SAE 的发生率；心电图、体格检查、生命体征、实验室检查；皮肤外用药接触性皮炎类型及评分。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评价 0.5%马来酸噻吗洛尔凝胶不同涂抹剂量，在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患儿中的安全性、耐受性。 次要目的： 评价 0.5%马来酸噻吗洛尔凝胶外用在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患儿中的系统药代动力学特征。 探索性临床试验： 初步探索不同给药剂量的 0.5%马来酸噻吗洛尔凝胶，外用在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患儿中的疗效。
研究设计
- 研究类型
- 其他 其他说明:安全耐受性和药代动力学及有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价0.5%马来酸噻吗洛尔凝胶不同涂抹剂量，在增殖期浅表型婴幼儿血管瘤患儿中的安全性、耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 28天(最小年龄) 至 180天(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄范围为 28-180 天（包括临界值）；男女不限。
- •患儿监护人自愿参与本临床研究，且已签署知情同意书。
- •根据国际脉管异常研究协会（ISSVA）关于脉管性疾病的分类和命名标准（2014 版）确诊为浅表型婴幼儿血管瘤，且处于增殖期。
- •瘤体表面及周围无破溃出血和 / 或感染，且无其他局部皮肤病症（如湿疹、皮炎、体藓或其他皮肤真菌感染等）。
- •筛选期体格检查、生命体征、实验室及辅助检查研究者判定符合试验要求。
- •患儿之前未接受过任何抗血管瘤的治疗。
排除标准
- •出生体重低于 2.5kg，或孕龄少于 34 周且筛选时年龄不足 3 个月的早产儿；
- •皮肤多发型血管瘤合并肝血管瘤的患儿；
- •瘤体厚度大于等于 5mm 的患儿；
- •诊断为深在性、混合性（浅表＋深在）、网状性 / 顿挫性 / 微增生性等婴幼儿血管瘤的患儿；
- •合并其他病变的特殊类型婴幼儿血管瘤，如 PHACE 综合征和 LUMAR(SACRAL/ PELVIS)综合征；
- •发生在口腔黏膜、结膜的婴幼儿浅表型血管瘤的患儿；
- •筛选前 1 周内有发热（大于等于 38℃），且 / 或存在局部、全身感染的患儿；
- •对非选择性β受体阻滞剂过敏的患儿；
- •患有 II 度及 III 度房室传导阻滞、窦性心动过缓、窦房结综合症、明显心衰、心源性休克或其他严重先天性心脏病的患儿；
- •病史或家族史记载患有肺炎、支气管哮喘、气道过敏性疾病（如变应性哮喘）或其他严重肺部疾病的患儿；
- •病史记载有其他先天性遗传病（如血友病、唐氏综合征、进行性肌营养不良、地中海贫血等）的患儿；
- •病史记载患有自发性低血糖的的患儿；
- •病史记载有精神疾病或严重的肝脏、肾脏、消化道和神经等疾病的患儿；
- •在筛选前 4 周内接受过任何手术或计划在试验期间进行手术的患儿；
- •受试者（包括母乳喂养的患儿母亲）病毒学检查（包括 HIV、乙肝、丙肝、梅毒）反应阳性者；
- •筛选前患儿（包括母乳喂养的患儿母亲）因任何原因有用药史（包括局部用药）所用药物距离本试验开始给药的时间间隔＜20 个半衰期或小于 30 天。
- •筛选期正参加其他药物临床试验的患儿；
- •经研究者判断，不适合纳入本研究的患儿；
结局指标
主要结局
AE、SAE 的发生率；心电图、体格检查、生命体征、实验室检查；皮肤外用药接触性皮炎类型及评分。
时间窗: 从研究开始（首例受试者首次访视）到研究结束（末例受试者末次访视）
次要结局
未报告次要终点
研究者
李杰
北京梅尔森医药技术开发有限公司
研究点 (3)
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