ChiCTR2500098197尚未招募不适用
海曲泊帕联合免疫抑制剂治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床研究方案
湖北省自然科学基金创新发展联合基金项目1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年3月5日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 白细胞计数
研究概览
简要总结
本研究的主要目的是评价海曲泊帕联合免疫抑制剂治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床安全性和有效性;探索海曲泊帕在重型再生障碍性贫血儿童中的作用机制、药物安全剂量、起效时间及免疫情况;明确海曲泊帕联合 CsA 的用药时机和用药时长。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 横断面
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 17（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.新诊断的初治重型再生障碍性贫血患者(参考中国儿童再生障碍性贫血共识);
- •2.3 岁≤年龄<18 岁(<3 岁患儿吞服药物可能存在困难)，性别不限;
- •3.治疗前 1 周内无血小板受体激动剂(TPO-RA)类药物治疗;
- •4.ECOG 评分≤2 分;
- •4.患者监护人对治疗内容知情同意参加本临床试验，签署知情同意;
- •5.排除海曲泊帕应用禁忌症，预计生存期>3 个月
排除标准
- •1.有原发骨髓增生异常综合征(MDS)、原发阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及白血病，以及先天性骨髓衰竭综合征(IBMFS)，如 Fanconi 贫血(FA)、先天性角化不良症(DC)等病史者;
- •2.筛选期间，丙氨酸转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST)均为正常值上限的 2.5 倍以上，总胆红素为正常值上限的 1.5 倍以上，血清肌酐为正常值上限的 1.5 倍以上;
- •3.伴有其他基础疾病患者(心肌缺血或 II 级以上心肌梗死，恶性心律失常;ⅢI 至 IV 级心功能不全或彩色多普勒超声检查提示左心射血分数(LVEF)<50%;有肝硬化病史或门脉高压症病史;需药物治疗的外周动静脉血栓形成，或入组前 3 个月内发生心肌梗死或脑梗塞;有遗传性血栓前综合征;重度营养不良)
- •4.研究者认为不适合纳入研究的其他条件。
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
白细胞计数
时间窗: 每天
中性粒细胞计数
时间窗: 每天
血小板计数
时间窗: 每天
血红蛋白计数
时间窗: 每天
次要结局
- 人促血小板生成素(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 血管内皮生长因子(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 白介素-2(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 白介素-4(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 白介素-6(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 白介素-10(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 肿瘤坏死因子α(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 干扰素-γ(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+CD4+ T 淋巴细胞百分比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+CD4+ T 淋巴细胞绝对值(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+CD8+ T 淋巴细胞百分比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+CD8+ T 淋巴细胞绝对值(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+CD4+CD8+T 淋巴细胞百分比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+CD4+CD8+T 淋巴细胞绝对值(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 自然杀伤细胞百分比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 自然杀伤细胞绝对值(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD19+B 淋巴细胞百分比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD19+B 淋巴细胞绝对值(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD4+/CD8+T 淋巴细胞比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- Treg 占 CD4+T 淋巴细胞百分比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD4+CD25+Treg 淋巴细胞绝对值(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+T 淋巴细胞绝对值(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- CD3+T 淋巴细胞百分比(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 免疫球蛋白 G(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 免疫球蛋白 A(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 补体 C4(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 补体 C3(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
- 免疫球蛋白 M(治疗第 15 天、29 天、43 天、57 天)
研究者
研究点 (1)
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