ChiCTR2100045322招募中Unknown
脐带间充质干细胞联合标准免疫抑制剂治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血患者有效性和安全性随机、对照临床研究
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 招募中
- 入组人数
- 64
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 给药 6 个月时的完全应答率（CR）
研究概览
简要总结
主要研究目的： 评价脐带间充质干细胞联合标准免疫抑制治疗在儿童获得性重型再生障碍性贫血患者中的有效性。 次要研究目的： 评价脐带间充质干细胞联合标准免疫抑制治疗在儿童获得性重型再障患者中的安全性； 研究输注 MSC 后骨髓微环境细胞类别、比例及细胞内关键信号通路和关键基因的变化情况，探索 MSC 治疗儿童 SAA 的机制。
研究设计
- 研究类型
- Interventional
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 未说明
入排标准
- 年龄范围
- 1 至 16（—）
- 性别
- All
入选标准
- •患者必须满足以下所有入选标准才可入组本研究：
- •1.年龄<=16 周岁>1 岁，性别不限；
- •2.根据 Camitta 标准诊断为重型再障；
- •骨髓细胞增生程度<正常的 25%；如>=正常的 25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%；
- •血象需具体以下三项中的两项：
- •中性粒细胞绝对值<0.5x10^9/L；
- •血小板数<20x10^9/L；
- •网织红细胞绝对值<20x10^9/L。
- •3.不适合或不愿意直接进行造血干细胞移植（HSCT）；
- •4.监护人均自愿让受监护人参与，并签署知情同意书。
排除标准
- •具有以下任何一项的患者不能入组本研究：
- •1.既往有造血干细胞移植病史者；
- •2.入组前经规范治疗后仍无法控制的出血和 / 或感染患者；
- •3.既往或筛选时为 HIV 感染或携带者或丙肝抗体阳性；
- •4.既往有肝硬化病史或门脉高压症病史；
- •5.筛选前 5 年内受试者发生过任何器官系统的恶性实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发；既往或筛选时发现有血液肿瘤的受试者；
- •6.随机前 3 个月内参加过其他临床试验；
- •7.研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况；
- •8.先天性再生障碍性贫血患者。
研究组 & 干预措施
试验组
抗胸腺细胞球蛋白+环孢素 A+间充质干细胞
对照组
抗胸腺细胞球蛋白+环孢素 A
结局指标
主要结局
给药 6 个月时的完全应答率（CR）
次要结局
- 给药 6 个月时的部分血液学应答率（PR）和总血液学应答率（OR）
- 给药 6 个月内首次出现血液学应答（CR 或 PR）所需的时间
- 给药 3 个月和 6 个月时脱离红细胞输注的受试者比例
- 给药 3 个月和 6 个月时脱离血小板输注的受试者比例
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
脐带血造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血多中心研究ChiCTR1900021038中央高校基本科研业务费专项资金26
尚未招募
4 期
TPO-RA 联合免疫抑制疗法一线治疗儿童重型再生障碍性贫血的随机、开放标签的临床研究ChiCTR220005767560
Unknown
不适用
选择性供体造血干细胞移植作为儿童重型再生障碍性贫血一线治疗的临床研究ChiCTR-ONC-14004526上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心50
Unknown
不适用
使用脐带间充质干细胞治疗儿童特发性肺含铁血黄素沉着症的临床研究ChiCTR1800014907中山大学附属第三医院临床医学研究专项基金资助32
Unknown
不适用
此为补注册，需在 www.medresman.org 上建立项目、审核原始数据并公示后才能补注册 亲缘半相合造血干细胞一线移植治疗儿童重型 / 极重型再生障碍性贫血的多中心前瞻性临床研究ChiCTR2000032808上海交通大学医学院90