ChiCTR2600121625进行中（未招募）早期 1 期
评估 RG001 注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、单臂、开放性临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 6 人开始时间: 2026年4月1日最近更新:
适应症
干预措施
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 6
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件和严重不良事件的发生率及严重程度
研究概览
简要总结
主要目的： 评估 RG001 注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的安全性及耐受性。 次要目的： 评估 RG001 注射液治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的初步有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 4 至 8（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •1.接受研究药物输注时 4-8 岁，临床及基因诊断为 DMD 的男性； 2.能独立行走的受试者，6 分钟步行测试（300-450 米）；3.能配合肌肉活检和运动功能测试；4.使用研究药物前至少 3 个月使用稳定剂量的糖皮质激素（glucocorticoids，GC）； 5.预存中和抗体检测＜1:400。
排除标准
- •1.存在活动性感染（临床符合即可）；
- •2.存在 DMD 相关心肌病表现，包括：
- •（1）心功能下降的临床症状或体征：如劳累性呼吸困难，足部水肿，平卧位气短，肺底湿啰音等；
- •（2）存在心脏受累的影像学证据：心脏磁共振（cardiac magnetic resonance ，CMR）、经胸超声心动图（transthoracic echocardiography，TTE）测量的左室射血分数（left ventricular ejection fraction，LVEF）<55%；CMR 提示严重的心肌纤维化、心功能不全者；
- •3.呼吸功能不全，需要进行有创或无创通气；
- •4.年龄别身体质量指数（body mass index-for-age，BMI-for-age）超过第 95 百分位数；
- •5.体重超过 30 公斤；
- •6.血清学检测提示既往或现症的 HIV、乙肝病毒或丙肝病毒感染；
- •7.既往诊断或正在治疗的自身免疫性疾病；
- •8.存在显著的实验室指标异常：γ-谷氨酰转移酶（GGT）和 / 或碱性磷酸酶（ALP）>=3 倍正常值上限（upper limit of normal，ULN）；总胆红素>=1.5×ULN；肌酐>=159μmol/L；血红蛋白（Hb）<80g/L 或>180g/L；白细胞计数>10.0×10^9/L；
- •9.根据血肌酐值计算的肾小球滤过率（eGFR）<90ml/（min-1.73m^2）；
- •10.血清 AAV 结合抗体滴度>1:400；
- •11.存在合并症或需要长期药物治疗的医学情况，研究者认为增加了受试者参与试验的风险；
- •12.接受试验药物输注前 4 周以内存在严重感染，例如肺炎、肾盂肾炎或脑膜炎等；
- •13.筛选前 6 个月使用过任何研究性药物（GC 除外），或外显子跳跃药物（无论是否为研究性）；
- •14.既往接受过任何基因治疗或细胞治疗（例如干细胞移植）；
- •15.研究者认为可能危害受试者安全、影响研究依从性或干扰研究结果解读的其他情况。
研究组 & 干预措施
低剂量组（1.2×10^13 vg/kg）
RG001 注射液，单次静脉输注，剂量 1.2×10^13 vg/kg
干预措施: RG001 注射液，单次静脉输注，剂量 1.2×10^13 vg/kg
高剂量组（6×10^13 vg/kg）
RG001 注射液，单次静脉输注，剂量 6×10^13 vg/kg
干预措施: RG001 注射液，单次静脉输注，剂量 6×10^13 vg/kg
结局指标
主要结局
不良事件和严重不良事件的发生率及严重程度
次要结局
- 6 分钟步行测试
- NSAA 评分
- mini-utrophin 表达
研究者
研究点 (1)
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