ChiCTR2400094101尚未招募早期 1 期
脐带血单个核细胞治疗杜氏肌营养不良的安全性和有效性临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年12月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 下肢功能改善情况
研究概览
简要总结
探索脐带血单个核细胞在治疗杜氏肌营养不良中的潜在机制，从而评估该治疗方案的安全性及有效性
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 本研究将由独立于研究团队的第三方团队随机化专员采用spss软件（版本24.0）完成24个随机编码，并随机分配给制剂及安慰剂（形成盲底），制作相应标签标记于供试品外包装，制作并发放相对应的随机化抽签工具，供入组患者进行随机抽签以完成药物的分配
入排标准
- 年龄范围
- 7 至 16（—）
- 性别
- All
入选标准
- •（1）确诊为 DMD 的男性患儿
- •（2）年龄在 7 至 16 岁之间
- •（3）参与者能够独立行走，6 分钟步行距离为 250-400 米
- •（4）参与者能够配合运动评估测试、心脏磁共振检查、以及血液相关检查（5）稳定接受标准治疗（如糖皮质激素）至少 6 个月
- •（6）能够在麻醉下接受肌肉活检，没有活检禁忌症
- •（7）家长或法定监护人同意参与并能签署知情同意书
排除标准
- •（1）有严重心脏病、肝脏或肾脏功能不全
- •（2）对单个核细胞的已知成分存在过敏反应
- •（3）HIV+、TPPA+、诊断为 HBV 或 HCV 的患者
- •（5）重度精神病患者，认知功能障碍
- •（7）治疗后未控制的高血压，血压≥180mmHg/110mmHg
- •（8）其他严重的全身性或器质性疾病
- •（9）在过去 3 个月内参加过其他试验
- •（10）在过去 6 个月内接受过任何干细胞治疗
- •（11）研究者认为不适合纳入的其他标准
研究组 & 干预措施
对照组
试验组
结局指标
主要结局
下肢功能改善情况
6 分钟步行距离
次要结局
- 卧立位时间
- 10 米步行时间
- 上肢功能改善情况
- 心脏磁共振
- 超声心动图
- 肺功能检测
研究者
研究点 (1)
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