ChiCTR2200063970尚未招募2 期
扑米酮对杜氏肌营养不良症患者的疗效及安全性评估
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 72 人开始时间: 2022年12月25日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 72
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 肌酸激酶
研究概览
简要总结
1、评价扑米酮给药 3 个月对 DMD 患者高 CK 水平的影响。 2、评价扑米酮给药 3 个月对 DMD 患者 6 分钟步行试验距离、NSAA 评分变化的影响，以及外周血 RIPK1/3、MLKL、IL-6、IL-8、AST、ALT、LDH、TNF-α水平的影响。 3、探索口服扑米酮药物前后，血液及尿液差异性表达的蛋白质水平。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 7 至 13（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •1.年龄在 7~13 岁之间；
- •2.已签署知情同意书并能够遵守相关研究要求的；
- •3.参与者应已经过遗传或肌肉活检确诊为 DMD，并有经检查确认的血清肌酸激酶升高超过正常上限（ULN）15~30 倍甚至更高，并显示出 DMD 的表型迹象；
- •4.能够遵守预定回访计划、服药计划及实验室相关检查项目；
- •5.能够接受口服药物片剂的；
- •6.参与者应有能力完成基线测试中的相关项目。
排除标准
- •1.在参与该项目前 6 个月内参与过其他干预性临床试验或暴露于另一种试验药品，观察性队列研究或非干预性研究除外；
- •2.参与者在开始给药前接受了 12 周或更长时间稳定剂量的连续皮质类固醇治疗；
- •3.根据研究者判断，参与者在筛选时具有可能影响安全性的显著实验室异常检查指标；
- •4.根据研究者的判断，参与者有可能影响安全的病史或当前医疗状况，包括但不限于：肌酐清除率＜50ml/min、患有卟啉症及对苯巴比妥过敏、具有抑郁症病史、患有精神疾病或脑功能障碍、患有哮喘或其他可能加重呼吸困难或气道不畅等呼吸系统疾病、心脏疾病患者；
- •5.参与者在第一次用药前 14 天接受过包括处方 / 非处方药物且已知是细胞色素 P3A4（CYP3A4）酶抑制剂或诱导剂的治疗；
- •7.蛋白尿++及以上者；
- •8.任何可能影响功能测试的伤害，例如上肢或下肢骨折：
- •9.具有研究治疗开始前 12 周内的重大手术史或计划在该研究期间行重大手术（如脊柱侧凸术）的受试者。
研究组 & 干预措施
低剂量组
扑米酮 25mg/天
高剂量组
扑米酮 50mg/天
安慰剂组
口服安慰剂
结局指标
主要结局
肌酸激酶
扑米酮血药浓度
次要结局
- 6 分钟步行试验距离
- 北极星移动功能量表
- 受体相互作用蛋白激酶 1
- 受体相互作用蛋白激酶 3
- 白细胞介素 6
- 白细胞介素 8
- 谷草转氨酶
- 谷丙转氨酶
- 乳酸脱氢酶
- 肿瘤坏死因子阿尔法
- 人混合谱系激酶域样蛋白
研究者
研究点 (1)
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