CTR20190901已完成Ⅱ/ⅲ期合并临床试验
Y 型 PEG 化重组人生长激素注射液治疗儿童生长激素缺乏症的多中心、随机开放、阳性药对照的 Ⅱ/Ⅲ期合并临床试验
未提供23 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 40 人开始时间: 2019年7月24日
试验速览
- 阶段
- Ⅱ/ⅲ期合并临床试验
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 40
- 试验地点
- 23
- 主要终点
- 第一阶段主要疗效指标： 治疗 12 周时，各组受试者减去基线 IGF-1 的ΔIGF-1 AUC； 第二阶段主要疗效指标： 治疗 52 周时，受试者的生长速率（GV，厘米 / 年）。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
1、进行剂量探索，确定试验药物 Y 型 PEG 化重组人生长激素注射液治疗 GHD 患儿的最佳给药方案； 2、评价试验药物 Y 型 PEG 化重组人生长激素注射液与阳性对照药物治疗儿童生长激素缺乏症的安全性和有效性，为药物上市提供依据。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 女孩10岁，男孩11岁岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •根据病史、临床症状和体征、GH 激发试验和影像学检查等确诊为 GHD 的患儿，性别不限，需满足： ① 根据 2009 年，李辉等发表的《中国 0~18 岁儿童、青少年身高、体重的标准化生长曲线》的中国儿童、青少年身高数据，绝对身高低于同年龄、同性别正常儿童身高均值-2SD； ②生长速率（Growth velocity，GV）≤5.0 cm/yr（至少有一个在开始治疗前 3 个月时间点，由身高测量仪所测得的身高值）； ③ 一年内两项不同药物 GH 激发试验证实患儿 GH 峰值均＜10μg/L； ④ 骨龄 （BA）低于实际年龄，且女孩小于 10 岁，男孩小于 11 岁；
- •青春发育期前儿童（女孩≤10 岁、男孩≤11 岁），外生殖均处于 Tanner I 期，年龄＞3 岁（年龄以实际出生日期为依据）；
- •均匀性矮小、智力发育正常；
- •胰岛素样生长因子（IGF-1）水平低于同年龄儿童 IGF-1 水平的中位数；
- •监护人理解并签署知情同意书（若监护人为父母则需要父母双方共同签署）。如果受试者已经年满 8 岁也需签署知情同意书，不满 8 岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。
排除标准
- •既往曾接受系统性（治疗时间超过 1 个月）促生长治疗者，包括生长激素和性激素；
- •严重的过敏体质或对生长激素或其辅料如甘露醇、赖氨酸、氯化钠等成分过敏者；
- •其他类型的生长异常：如特发性矮小症、Turner 综合征、小于胎龄儿、Noonan 综合征、Prader-Willi 综合征、Russell-Silver 综合征等；
- •其他原因所致的矮身材，如甲状腺激素缺乏、肾上腺皮质激素缺乏、抗利尿激素缺乏等；
- •任何可能影响生长的临床异常情况；如肝肾功能不全（ALT>正常值上限 1.5 倍，Cr>正常值上限）、营养不良、糖尿病、严重心肺、血液系统等疾病或全身感染、免疫功能低下、精神异常及合并其他先天畸形的受试者；
- •患有慢性疾病：如慢性乙型肝炎、艾滋病或结核病；
- •正在接受非生理性肾上腺皮质激素治疗者；
- •一年内垂体 MRI 检查发现垂体\下丘脑肿瘤的患儿，既往有其他恶性肿瘤病史或活动性恶性肿瘤受试者；
- •股骨头骨骺滑脱（SCFE）者；
- •脊柱侧凸超过 15°者；
- •在以往 3 个月内参加过任何药物临床试验（作为受试者）；
- •研究者认为具有不适宜参加本试验的其他因素者。
结局指标
主要结局
第一阶段主要疗效指标： 治疗 12 周时，各组受试者减去基线 IGF-1 的ΔIGF-1 AUC； 第二阶段主要疗效指标： 治疗 52 周时，受试者的生长速率（GV，厘米 / 年）。
时间窗: 第一阶段主要疗效指标评价时间：治疗 12 周时； 第二阶段主要疗效指标评价时间：治疗 52 周时。
次要结局
- (1)第 52 周时实足年龄的身高标准差积分（Ht SDS CA）； (2)第 52 周时骨龄的身高标准差积分（Ht SDS BA）； (3)第 52 周时的血清 IGF-1 水平和 IGFBP-3 水平。 (4)安全性指标包括：生命体征、体格检查、不良事件、异常临床实验室参数、异常影像学检查结果、抗体产生、以及提前退出情况等。(治疗 52 周时； 治疗 52 周停药随访 5 周。)
- 治疗 52 周时，受试者的生长速率（Growth velocity，GV，厘米 / 年）的增长。(治疗 52 周时)
研究者
杨美花
厦门特宝生物工程股份有限公司 / 厦门伯赛基因转录技术有限公司
研究点 (23)
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