ChiCTR2500108528进行中（未招募）早期 1 期
阿利妥治疗常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病患者的安全性和初步有效性研究
达尔文起点（北京）生物制药有限责任公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 6 人开始时间: 2025年7月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 6
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件和严重不良事件发生率
研究概览
简要总结
评价常染色体显性遗传性脑动脉病伴皮质下梗死和白质脑病（CADASIL）患者接受 ALT001 治疗的安全性和初步疗效。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •1.18 周岁<=年龄<=75 周岁；
- •2.基因检测结果确认携带 NOTCH3 基因突变；
- •3.头 MRI 可见脑白质高信号，Fazekas 评分≥2，伴下列至少一项脑小血管病影像标志：
- •>=1 个新近皮质下小梗死
- •>=1 个基底节或脑干的微出血灶
- •基底节或半卵圆中心可见扩大的血管周围间隙
- •4.存在认知功能障碍（MoCA 评分：文盲<=13 分，受教育年限 1~6 年<=19 分，受教育年限 7 年及以上<=24 分）；
- •5.日常生活独立（mRS < 2 分）；
- •6.患者本人或其法定代理人清楚了解、自愿参加该项研究并签署知情同意书；
- •7.受试者（包括男性受试者）愿意在整个研究期间以及研究结束后 3 个月内无生育计划且自愿采取有效的避孕措施且无捐精、捐卵计划。
- •注：Fazekas 总分为 6 分，为皮质下及脑室周围白质病变 Fazekas 评分的总和。
排除标准
- •1.合并其他活动性、重大神经系统疾病（如颅内感染、多发性硬化、颅内肿瘤、脑外伤等）；
- •2.存在传染病病史（HIV 检测阳性或者阳性检测史、丙肝病毒抗体阳性或者阳性检测史、乙肝表面抗原阳性和 / 或血清 HBV DNA 阳性或血清 HBV DNA＞2×10^8 IU/ml）；
- •3.合并严重肝功能不全、肾功能不全或严重心功能不全（其中严重肝功能不全是指 ALT 值≥2.0 倍正常值上限或 AST 值≥2.0 倍正常值上限；严重肾功能不全是指血肌酐（CRE）≥1.5 倍正常值上限或肾小球滤过率 eGFR<40mL/min/1.73m^2；严重心功能不全是指 NYHA 评分 3-4 级）；
- •4.有凝血障碍或全身性出血史，有血小板减少症或中性粒细胞减少症病史，药物性血液学或肝脏功能异常史，低白细胞（<2×10^9/L）或血小板计数（<100×10^9/L）
- •5.患有严重的器质性疾病，如恶性肿瘤等，预期生存时间＜1 年；
- •6.合并酒精、药物滥用史；
- •7.根据 DSM-V 诊断标准确诊的其他精神性疾病，或有明显的自杀意图；
- •8.妊娠期、哺乳期或有妊娠可能以及计划妊娠的患者；
- •9.参加其他临床试验或应用其他正在研究的生物制剂、药物或器械的患者；
- •10.已知蛋白质、细胞制品等生物制剂过敏史；
- •11.28 天内接受过任何疫苗接种的患者；
- •12.MRI 检查禁忌（如幽闭恐惧症）；
- •13.其他原因无法配合完成随访者。
研究组 & 干预措施
实验组
给予 ALT001 静脉输注 130μg/天（配伍 100ml 氯化钠注射液），每个疗程连续治疗 14±2 天，每月治疗 1 个疗程，连续治疗 3 个月。
结局指标
主要结局
不良事件和严重不良事件发生率
生命体征与体格检查
实验室检查和辅助检查数据采集
步态功能评估
情感状态评估
睡眠状态评估
偏头痛发作情况评估
新发卒中事件
脑结构和功能影像
血液神经损伤标志物
生活质量
次要结局
- 认知功能评估
研究者
研究点 (1)
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