CTR20234077进行中（未招募）1 期
一项评估在 I 型戊二酸血症患者中给予 VGM-R02b 后的耐受性、安全性和有效性的开放、剂量递增和剂量扩展的 I 期临床研究
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 15 人开始时间: 2023年12月25日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 15
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 不良事件的发生率和严重程度
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评估 VGM-R02b 治疗 GA-I 患者的安全性和耐受性。 次要目的： 1.评估 VGM-R02b 治疗 GA-I 患者的初步有效性，探索评估有效性的最佳疗效指标，为后续研究提供科学依据； 2.评估 VGM-R02b 治疗 GA-I 患者的头颅影像学变化； 3.评估 VGM-R02b 治疗 GA-I 患者体内相关生物标志物的变化； 4.评估 VGM-R02b 的免疫原性；
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评估vgm-r02b治疗ga-i患者的安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 6岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时年龄为 6 周岁及以下，男女不限；
- •病史记录确诊为 I 型戊二酸血症，包括血和 / 或尿中戊二酸和 3-羟基戊二酸增高、临床症状符合戊二酸血症 I 型疾病特征，且基因检测确认为 GCDH 双等位基因致病突变的；
- •筛选时存在下列疾病相关明显的神经系统表现之一的，包括大头畸形、肌张力障碍、运动 / 智力发育落后、癫痫 / 抽搐、脑电图异常放电；
- •正在接受指南推荐的标准治疗且研究者判断症状仍控制不佳的；
- •筛选时血戊二酸和 3-羟基戊二酸水平高于正常范围；
- •受试者父母一方 / 监护人能够理解知情同意书中描述的试验信息及试验目的和风险，愿意严格遵守临床试验方案完成本试验，并能授权使用受试者的健康信息，自愿提供具有署名和签字日期的知情同意书；
- •受试者父母一方 / 监护人愿意作为信息提供者参与研究，提供受试者的健康状态、认知和机体能力（包括为分级量表提供信息）。
排除标准
- •合并其他肌张力障碍或神经系统疾病，经研究者判断会影响安全性或疗效评估的；
- •反复发作的癫痫且研究者判断不适合进行手术的；
- •存在严重的肝脏或肾脏或心血管疾病或凝血功能障碍、自身免疫缺陷、未稳定控制的自身免疫性疾病或需要免疫抑制剂长期治疗、未良好控制的糖尿病(筛查时糖化血红蛋白≥7%)或高血压；
- •入组时存在活动性感染，不适合立即进行手术给药的；
- •存在恶性肿瘤或既往有恶性肿瘤病史；
- •接受过基因治疗或干细胞转导治疗的；
- •筛选前 3 个月内进行过全身性免疫抑制治疗的（包括但不限于糖皮质激素、他克莫司等免疫抑制剂）；
- •给药前 4 周内已接受或给药后 1 年内拟接受疫苗接种的受试者；
- •计划在试验期间进行手术者；
- •正使用对 CYP3A4 或 P 糖蛋白（P-gp）存在强抑制或诱导作用的药物、草药或非处方药，如甲氧氯普胺、西柚汁、酮康唑、红霉素；
- •筛选时人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、乙肝表面抗原或 E 抗体阳性、丙肝抗体或者梅毒螺旋体抗体阳性；
- •筛选检查发现脑结构异常不适合进行侧脑室给药的；
- •实验室检查结果异常，经研究者判断不适合立即进行手术给药的；
- •存在严重过敏反应史，或对研究药物、辅料或试验中的预防性免疫抑制剂过敏的；
- •对皮质类固醇、西罗莫司使用禁忌的；
- •禁忌全身性麻醉或镇静的；
- •经临床评估，无法耐受侧脑室刺术或 Ommaya 囊植入术和腰椎穿刺术的；
- •禁忌或不耐受影像学检查（CT 和 MRI）（如体内有金属移植物、幽闭恐惧症）；
- •筛选前 3 个月内接受过其他临床试验的受试者；
- •预计依从性差，难以配合研究的受试者；
- •研究者认为受试者不适合参加本项研究的任何其他情况（如影响受试者的安全性或疗效评价）。
结局指标
主要结局
不良事件的发生率和严重程度
时间窗: 整个研究期间
与基线相比，生命体征、体格检查、实验室检查结果等的变化
时间窗: 整个研究期间
不良事件的发生率和严重程度
时间窗: 整个研究期间
与基线相比，生命体征、体格检查、实验室检查结果等的变化
时间窗: 整个研究期间
次要结局
未报告次要终点
研究者
吕华
上海天泽云泰生物医药有限公司
研究点 (1)
Loading locations...