ChiCTR2500099973尚未招募不适用
通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发
香港大学深圳医院罕见病科研种子基金1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 10 人开始时间: 2025年4月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 诱导分化的运动神经元的细胞病理学特征
研究概览
简要总结
首先通过临床特征确定 ALS 研究病例，然后通过对 ALS 病人以及家属进行全基因组测序，确定导致疾病的已 / 未报道突变类型。之后通过直接神经谱系重编程方法，构建 ALS 患者来源诱导神经干细胞稳定细胞系，开发更真实细胞以及脑类器官 ALS 疾病模型，以期反映出已知以及探索未知 ALS 细胞病理特征，并应用于药物筛选与研发。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- 无
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •1.符合 2008 年 Awaji-Shima 诊断标准中的临床确诊 ALS 患者；
- •2.患者及其家属理解并同意进行临床资料和外周血样本采集。
排除标准
- •1.18 岁以下儿童及青少年；
- •2.合并肯尼迪病、脊髓性肌萎缩、多灶性运动神经病等其它类似 ALS 的神经系统疾病的患者。
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
诱导分化的运动神经元的细胞病理学特征
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
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