CTR20212108终止3 期
一项在卧床杜氏肌营养不良（DMD）受试者中研究 Pamrevlumab（FG-3019）或安慰剂 联合全身性皮质类固醇治疗的 III 期、随机、双盲试验
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 15 人开始时间: 2021年8月25日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 15
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 上肢功能测试总评分 [（PUL）2.0 版] 从基线至第 52 周的变化。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价 pamrevlumab 相比安慰剂联合全身性皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良受试者（卧床、年龄 12 岁及以上）的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 120岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄至少为 12 岁的男性，筛选开始时卧床
- •根据地区 / 国家和 / 或 IRB/IEC 的要求，患者和 / 或法定监护人提供书面知情同意书
- •如果您是男性且伴侣具有生育能力，则您必须在研究期间和研究药物末次给药后 3 个月内采取避孕措施
- •病史包括 DMD 诊断和使用经验证的基因检测确认的 Duchenne 突变
- •臂部和肩部 Brooke 评分≤5
- •上肢（肱二头肌）和心肌能够进行 MRI 检查
- •FVC 占预计值百分比平均值（筛选和第 0 天）在 45-85%（含）之间
- •筛选时或随机分组（第 0 天）前 3 个月内通过当地心脏 MRI 确定的左心室射血分数≥50%
- •受试者在筛选前必须接受稳定剂量心肌病 / 心力衰竭药物治疗（例如，血管紧张素转换酶抑制剂、醛固酮受体阻滞剂、血管紧张素受体阻滞剂和β受体阻滞剂）至少 1 个月
- •筛选前接受稳定剂量的全身性皮质类固醇治疗至少 6 个月，剂量未发生实质性变化至少 3 个月（针对体重变化进行的剂量调整除外）。皮质类固醇剂量应符合 DMD 护理注意事项工作组的建议（例如，泼尼松或泼尼松龙 0.75 mg/kg/天或 deflazacort 0.9 mg/kg/天）或稳定剂量。合理的预期是在研究期间剂量和给药方案不会发生明显变化。
- •第 0 天前接种过肺炎球菌疫苗（PPSV23）（或根据国家建议接种任何其他肺炎球菌多糖疫苗），同意研究期间每年接种一次流感疫苗
- •充分的血液学和电解质参数
排除标准
- •既往暴露于 pamrevlumab
- •BMI≥40 kg/m2 或体重>117 kg
- •存在下述病史： a. 对人、人源化、嵌合型或鼠单克隆抗体具有过敏或速发严重过敏反应史 b. 对研究药物或任何研究药物组分具有超敏反应史
- •c. 对用于采集 MRI 影像的含钆造影剂（GBCA）具有超敏反应史
- •在筛选开始前 30 天内暴露于任何试验用药物（无论是否用于 DMD），或在筛选前 5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用获批的 DMD 治疗药物（例如，eteplirsen、ataluren、golodirsen 、 casimersen），除外全身性皮质类固醇（包括 deflazacort）
- •控制不佳的重度心力衰竭（NYHA III-IV 级）或肾功能障碍，包括以下任何一项： a. 筛选前 8 周内需要静脉注射利尿剂或强心剂支持 b. 筛选前 8 周内因心力衰竭加重或心律失常而住院治疗 c. 患者的肾小球滤过率（ GFR）<30 mL/min/1.73m2 或者具有急性肾损伤证据
- •需要抗心律失常治疗的心律失常
- •需要≥16 小时的持续通气治疗
- •筛选前 8 周内因呼吸衰竭而住院治疗
- •控制不佳的哮喘或基础肺病，如支气管炎、支气管扩张、肺气肿、复发性肺炎，研究者认为其可能影响呼吸功能
- •研究者判定受试者不能充分参与研究和完成研究的其他任何原因，包括不能遵守研究程序和治疗，或可能混淆有效性评估和 / 或安全性评估的任何其他相关的病史或精神疾病。
结局指标
主要结局
上肢功能测试总评分 [（PUL）2.0 版] 从基线至第 52 周的变化。
时间窗: 从基线至 52 周
次要结局
- 肺部评估： ● 通过肺量测定评估的用力肺活量占预计值百分比（ppFVC）从基线至第 52 周的变化。 ● 通过肺量测定评估的呼气峰流量占预测值百分比（ppPEF）从基线至第 52 周的变化。(从基线至 52 周)
- 功能测试评估： ● 通过手持式测力计（HHM）评估的手部握力结果从基线至第 52 周的变化(从基线至 52 周)
- 心脏评估： ● 通过 MRI 评估的左心室射血分数百分比（LVEF%）从基线至第 52 周的变化。(从基线至 52 周)
研究者
郭家绮
FibroGen Inc/Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co KG/珐博进（中国）医药技术开发有限公司
研究点 (4)
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