CTR20213302进行中（未招募）2 期
一项在能走动和不能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童患者中评价 Viltolarsen 与自然史对照相比的安全性、耐受性和有效性的 II 期、开放标签研究
未提供9 个研究点 分布在 6 个国家目标入组 10 人开始时间: 2021年12月31日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- 生命体征
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价 viltolarsen 以每周 80 mg/kg 的剂量静脉给药(IV)治疗能走动和卧床的≥8 岁 DMD 男孩的安全性和耐受性。次要目的：与自然病程对照相比，以每周 80 mg/kg 的剂量静脉给药 viltolarsen48 周治疗能走动和卧床的≥8 岁 DMD 男孩的疗效。探索性目的：评价 viltolarsen 治疗对患者 DMD 健康相关生活质量的影响，评价 DMD 患者的咳嗽强度，评价 DMD 患者走动能力的保留情况，评价日常活动和睡眠-觉醒模式，以探索 viltolarsen 治疗对患者 DMD 的影响。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价viltolarsen以每周80 Mg/kg的剂量静脉给药(iv)治疗能走动和卧床的≥8岁dmd男孩的安全性和耐受性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 8岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •患者（18 岁或以上）或者患者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和美国健康保险携带和责任法案（HIPAA）授权书（如适用）；根据当地要求，要求 18 岁以下患者给予书面或口头同意。
- •患者已确诊为 DMD，定义为：
- •a. 患者为男性，临床症状符合 DMD；且
- •b. 患者的抗肌萎缩蛋白基因有确认的 DMD 突变，适合外显子 53 跳跃以恢复抗肌萎缩蛋白 mRNA 阅读框，包括确定明确的外显子范围（使用技术，如多重连接依赖式探针扩增，比较基因组杂交阵列，或其他具有类似功能的技术）；
- •患者在研究中第一次输注时年龄≥8 岁；
- •患者在筛选时 Brooke 量表评分≥3 分，或直立 FVC≥30%；
- •性生活活跃的患者，愿意在 IP 给药期间和给药完成后 3 个月内不性交或采用屏障或医学避孕方法；
- •患者和患者的父母 / 监护人（如果患者年龄＜18 岁）和 / 或护理者愿意并能够遵守计划的访视、IP 管理计划和研究程序；
- •患者必须在使用稳定剂量的糖皮质激素（GC），或者第一次使用 IP 前至少 3 个月没有接受 GC 治疗，并预计在研究期间保持稳定剂量的 GC 治疗或不使用 GC。
排除标准
- •在 IP 首次给药前 4 周内患急性病的患者；
- •患者有症状性心肌病的证据（纽约心脏协会 III 级或以上）；
- •患者在白天清醒时需要通气支持；
- •患者对 IP 或其任何成分有过敏或超敏反应；
- •经研究者判定，患者有严重的行为或认知问题，无法参与该研究；
- •经研究者判定，患者既往或目前的身体疾病、病史、体格检查或实验室检查异常，可能影响患者的安全，导致不可能正确完成治疗和随访，或损害研究结果的评估；
- •患者在第一次预期 IP 给药前 3 个月内进行过手术，或已知计划在治疗期间进行手术；
- •患者在筛选时乙型肝炎病毒抗原、丙型肝炎病毒抗体或人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体检查结果为阳性；
- •患者已诊断为哮喘，需要长期使用长效β受体激动剂治疗；
- •患者在接受 IP 治疗前 3 个月内有相关的药物或酒精滥用史，或通过香烟或电子烟使用任何烟草 / 大麻产品；
- •患者目前正在使用任何其他研究药物，或在首次使用 IP 前 3 个月内或在 5 倍于药物半衰期的时间内（以较长者为准）使用过任何其他研究药物；
- •患者使用过任何基因疗法；
- •患者目前正在使用任何其他外显子跳跃药物，或在首次使用 IP 剂量前 3 个月内使用过任何其他外显子跳跃药物
- •患者经肾脏超声检查证实有肾盂积水、输尿管积水、肾或尿路结石或输尿管狭窄；
- •患者曾参加 viltolarsen 的干预性研究。
- •注：筛选期间，研究者可酌情重复任何参数 / 检测，以确定可持续性和可重复性。
结局指标
主要结局
生命体征
时间窗: 48 周
体格检查
时间窗: 48 周
肾脏超声
时间窗: 48 周
超声心动图
时间窗: 48 周
临床实验室检查 血液学和临床生化 尿分析 尿细胞学
时间窗: 48 周
12 导联心电图（ECG）
时间窗: 48 周
抗 viltolarsen 抗体
时间窗: 48 周
抗肌萎缩蛋白抗体
时间窗: 48 周
治疗后出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）
时间窗: 48 周
生命体征
时间窗: 48 周
体格检查
时间窗: 48 周
肾脏超声
时间窗: 48 周
超声心动图
时间窗: 48 周
临床实验室检查 血液学和临床生化 尿分析 尿细胞学
时间窗: 48 周
12 导联心电图（ECG）
时间窗: 48 周
抗 viltolarsen 抗体
时间窗: 48 周
抗肌萎缩蛋白抗体
时间窗: 48 周
治疗后出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）
时间窗: 48 周
次要结局
- 用力肺活量（FVC）(48 周)
- 1 秒用力呼气容积（FEV1）(48 周)
- 上肢表现(PUL)(48 周)
- Brooke 量表(48 周)
- Vignos 量表(48 周)
- 手持测力计(48 周)
- 北极星步行评估量表(NSAA)(48 周)
- 呼气峰流量（PEF）(48 周)
- 呼气峰流量（PEF）(48 周)
- 用力肺活量（FVC）(48 周)
- 1 秒用力呼气容积（FEV1）(48 周)
- 上肢表现(PUL)(48 周)
- Brooke 量表(48 周)
- Vignos 量表(48 周)
- 手持测力计(48 周)
- 北极星步行评估量表(NSAA)(48 周)
研究者
赵帅
日本新药株式会社 / 杭州泰格医药科技股份有限公司 / 不适用
研究点 (9)
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