CTR20233077进行中（未招募）3 期
一项在能走动的杜氏肌营养不良症（DMD）男童中评估 Viltolarsen 安全性和有效性的 III 期、多中心、开放标签扩展研究
未提供4 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2023年10月20日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 4
- 主要终点
- 临床实验室检查： 血液学和临床生化，尿分析，尿细胞学
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评估已完成 NS-065/NCNP01-301 研究的男孩以每周 80mg/kg 的剂量静脉给予(IV)viltolarsen 的安全性和耐受性 次要目的：96 周治疗期内，与自然病程对照组相比，完成 NS065/NCNP-01-301 研究的男孩以每周 80 mg/kg 的剂量静脉给予 viltolarsen 的疗效 探索性目的：评价 viltolarsen 治疗对患者 DMD 健康相关生活质量的影响；评价 DMD 患者走动能力的保留情况
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评估已完成ns-065/ncnp01-301研究的男孩以每周80mg/kg的剂量静脉给予(iv)viltolarsen的安全性和耐受性
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 4岁(最小年龄) 至 8岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •患者已完成 NS-065/NCNP-01-301 研究；
- •患者的父母或法定监护人已经在任何研究相关程序之前提供了书面知情同意书和美国健康保险携带和责任法案授权书（如适用）；根据当地要求，要求患者给予书面或口头同意。
- •患者和父母 / 监护人愿意并能够遵守计划的访视、研究药物(IP)给药计划和研究程序。
排除标准
- •患者在 NS-065/NCNP-01-301 研究中发生不良事件，根据研究者和 / 或申办者的观点，该事件妨碍了患者在本研究中安全使用 viltolarsen；
- •患者完成 NS-065/NCNP-01-301 研究后接受了以抗肌萎缩蛋白或抗肌萎缩蛋白相关蛋白诱导为目的的治疗；
- •患者在完成 NS-065/NCNP-01-301 研究期间或之后使用任何其他研究药物；
- •研究者和 / 或申办者认为患者因任何原因不适合参与扩展研究。
结局指标
主要结局
临床实验室检查： 血液学和临床生化，尿分析，尿细胞学
时间窗: 96 周
生命体征
时间窗: 96 周
体格检查
时间窗: 96 周
12 导联心电图（ECG）
时间窗: 96 周
抗肌萎缩蛋白和 viltolarsen 抗体
时间窗: 96 周
治疗后出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）
时间窗: 96 周
肾脏超声
时间窗: 96 周
临床实验室检查： 血液学和临床生化，尿分析，尿细胞学
时间窗: 96 周
12 导联心电图（ECG）
时间窗: 96 周
抗肌萎缩蛋白和 viltolarsen 抗体
时间窗: 96 周
治疗后出现的不良事件（TEAE）和严重不良事件（SAE）
时间窗: 96 周
肾脏超声
时间窗: 96 周
生命体征
时间窗: 96 周
体格检查
时间窗: 96 周
次要结局
- 站立时间测试(TTSTAND)(96 周)
- 10 米跑 / 步行时间测试（TTRW）(96 周)
- 6 分钟步行试验（6MWT）(96 周)
- 北极星步行评估量表(NSAA)(96 周)
- 爬 4 层楼梯时间测试（TTCLIMB）(96 周)
- 用手持式测力计测量肌肉力量（仅限优势侧的伸肘、屈肘、伸膝和屈膝）(96 周)
- 站立时间测试(TTSTAND)(96 周)
- 10 米跑 / 步行时间测试（TTRW）(96 周)
- 6 分钟步行试验（6MWT）(96 周)
- 北极星步行评估量表(NSAA)(96 周)
- 爬 4 层楼梯时间测试（TTCLIMB）(96 周)
- 用手持式测力计测量肌肉力量（仅限优势侧的伸肘、屈肘、伸膝和屈膝）(96 周)
研究者
赵帅
日本新药株式会社 / 杭州泰格医药科技股份有限公司 / 不适用
研究点 (4)
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