ChiCTR2500114070尚未招募不适用
难治性自身免疫性溶血性贫血 CAR-T 细胞治疗研究
自选课题（自筹）1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年5月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- Coombs 试验结果
研究概览
简要总结
本项研究旨在检测 CAR-T 细胞治疗后 2 周、1 个月、3 个月、半年、一年等时间点的血常规（红细胞计数、血红蛋白水平）、网织红细胞百分比、血清胆红素水平、直接抗人球蛋白试验（DAT)、间接抗人球蛋白试验（IAT），评估 CAR-T 细胞在治疗难治性自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者的人体最大耐受剂量（Maximum tolerated dose, MTD）、安全性（Safety profile）和疾病的客观缓解率（ORR）。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- — 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.疾病起病时年龄小于 35 周岁的难治性自身免疫性溶血性贫血患者，参考中国自身免疫性溶血性贫血诊疗指南（2023 版）中 AIHA 的诊断分类标准，经检测存在 CD19、CD22、BRAF-R、TAC1、BCMA 等的靶点，且满足以下入组条件： 初诊患者经规范治疗后确定符合以下情况之一：；
- •2.对糖皮质激素耐药或维持剂量超过 15 mg/d（按泼尼松计算）；
- •3.其他禁忌证或不耐受糖皮质激素治疗；
- •5.难治性 / 重型 AIHA；
- •6.所有入组患儿的监护人需签署知情同意书（患儿年龄超过 8 岁，除监护人签署《知情同意书》外，还应由患者本人签署儿童版知情同意书），按照伦理要求入组治疗；
排除标准
- •符合下述条件中任何一项均不能入组参加本项研究：
- •1.任何处于急性溶血期或存在急性溶血症状的 AIHA 患者；
- •2.预计生存期<12 周；
- •3.基因检测存在相应靶点的基因突变或结构变异；
- •4.骨髓移植后复发患者 GVHD 严重，需要免疫抑制剂干预；
- •5.骨髓移植后复发时间<3 月，找不到供体；
- •6.无法控制的活动性感染，如乙肝、丙肝处于活动期，HIV、真菌、结核、 EBV、CMV 感染等；
- •7.治疗后早期失访（<3 月），无法进行近期和远期预后评价；
- •8.有其它干扰本项研究的系统性疾病存在；
- •9.研究者认为可以排除的其它指标；
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
Coombs 试验结果
血常规、网织红细胞
细胞因子
疾病的客观缓解率
乳酸脱氢酶、血清胆红素
次要结局
- CART 细胞拷贝数监测
- 骨髓和外周血的 B 细胞重建
研究者
研究点 (1)
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