CTR20160707进行中（未招募）2 期
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗特发性矮小的 II 期临床试验扩展期研究
未提供12 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 360 人开始时间: 2018年8月21日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 360
- 试验地点
- 12
- 主要终点
- 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(△HT SDS)
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
在 II 期临床试验的第一阶段（52 周）结束后，选用符合 ISS 临床诊疗策略的，适宜剂量的聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗 ISS 患儿，观察试验药物的长期有效性和安全性，为临床诊疗提供更多科学、可靠的用药指导信息。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 4岁(最小年龄) 至 9岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •所有试验药组完成 II 期临床试验第一阶段（52 周）治疗，且每次随访记录均完整的受试者，且第一阶段治疗结束后至扩展期研究开始期间，连续停止使用聚乙二醇重组人生长激素注射液的时间需≤8 周，以及阴性对照组完成 II 期临床试验第一阶段（52 周）随访，且每次随访记录均完整的受试者，均可以进入扩展期试验。
- •在进入扩展期试验之前，研究者需充分告知受试者和监护人扩展期试验的全部信息，包括扩展期试验的详细随访流程，治疗计划和随访期间实验室检查的项目，以及可能的获益和风险。仅当受试者和监护人充分知情，表示愿意并能够配合完成扩展期研究的治疗、随访和各项检查，并签署书面知情同意书后，方可进入扩展期试验。
排除标准
- •芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑），连续使用≥1 个月
- •促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林），连续使用≥1 个月
- •性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素），连续使用≥1 个月
- •蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）连续使用≥1 个月
- •口服或静脉使用糖皮质激素≥1 个月
结局指标
主要结局
治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(△HT SDS)
时间窗: 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时
所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果
时间窗: 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时
治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化(△HT SDS)
时间窗: 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时
所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果
时间窗: 受试者达到终身高时或自愿停止治疗时
次要结局
- 治疗前后年生长速率的变化（ΔHV）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 治疗前后骨成熟情况（BA/CA）的变化(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 治疗前后 IGF-1 SDS 的变化（ΔIGF-1 SDS）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 治疗前后体重指数的标准差积分（BMI SDS）的变化（ΔBMI SDS）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 聚乙二醇重组人生长激素注射液的年平均处方剂量(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 终身高（FH）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 终身高（FH）较基线预测成年身高的改善(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 对于治疗到近似成年身高（NAH），但未随访到终身高的受试者，评估近似成年身高较基线预测成年身高的改善(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 对于未治疗到 NAH，也未随访到 FH 的受试者，评估治疗结束时预测成年身高（PAH）较基线时预测成年身高的改善(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 体成份的改变（仅对检测该指标者进行评估），包括瘦体块质量（LBM）、脂肪量（躯干）（FM）、体脂百分比、骨密度 BMD 的改变(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 治疗前后年生长速率的变化（ΔHV）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 治疗前后骨成熟情况（BA/CA）的变化(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 治疗前后 IGF-1 SDS 的变化（ΔIGF-1 SDS）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 治疗前后体重指数的标准差积分（BMI SDS）的变化（ΔBMI SDS）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 聚乙二醇重组人生长激素注射液的年平均处方剂量(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 终身高（FH）(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 终身高（FH）较基线预测成年身高的改善(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 对于治疗到近似成年身高（NAH），但未随访到终身高的受试者，评估近似成年身高较基线预测成年身高的改善(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 对于未治疗到 NAH，也未随访到 FH 的受试者，评估治疗结束时预测成年身高（PAH）较基线时预测成年身高的改善(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
- 体成份的改变（仅对检测该指标者进行评估），包括瘦体块质量（LBM）、脂肪量（躯干）（FM）、体脂百分比、骨密度 BMD 的改变(受试者达到终身高时或自愿停止治疗时)
研究者
孙玲利
长春金赛药业有限责任公司
研究点 (12)
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