ChiCTR2500113213Not yet recruitingPhase 2
评价 GC310 腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验
北京锦篮基因科技股份有限公司1 site in 1 countryStarted: December 30, 2025Last updated:
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 2
- Status
- Not yet recruiting
- Sponsor
- Locations
- 1
- Primary Endpoint
- GC310 给药后 12 周内不良事件的发生率
Study Overview
Brief Summary
主要目的： 1.评价 GC310 静脉注射治疗 WD 患者的安全性及耐受性； 2.确定 GC310 静脉注射治疗 WD 患者Ⅱb 期临床试验推荐剂量（RP2D）； 次要目的： 1.评价 GC310 静脉注射治疗 WD 患者的血液 GC310 载体基因组拷贝数变化； 2.评价 GC310 静脉注射治疗 WD 患者的免疫原性。
Study Design
- Study Type
- 干预性研究
- Primary Purpose
- 单臂
- Masking
- 无
Eligibility Criteria
- Ages
- 18 to — (—)
- Sex
- All
Inclusion Criteria
- •1.年龄>=18 岁，性别不限；
- •（(1)或(2)）+（(3)和(4)）或（(1)或(2)）+(5)诊断标准明确诊断 WD 者：(1) 神经和（或）精神症状；(2) 原因不明肝脏损害；(3) 血清铜蓝蛋白浓度降低和（或）24h 尿铜升高；(4) 角膜 K-F 环阳性；(5) 经家系共分离及基因变异致病分析确定患者的 2 条染色体均携带 ATP7B 基因致病变异；
- •3.血清铜蓝蛋白浓度＜1/2×LLN；
- •4.愿意并能够遵守所有研究方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。
Exclusion Criteria
- •1.筛选期血清抗 AAV5 中和抗体＞1:100；
- •2.筛选期或基线期实验室检查异常者，如：
- •(1)丙氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）>=5×ULN、直接胆红素（DBil）＞1×ULN，白蛋白＜1×LLN；
- •(2)血氨＞1×ULN；
- •3.存在肾功能不全者；
- •4.存在肝硬化失代偿期或既往有肝硬化失代偿病史者；
- •5.筛选期肝脏弹性超声 LSM>=15KPa；
- •6.各种病因导致肝功能衰竭病史者；
- •7.筛选期肝病严重程度评估符合以下任意一条者：
- •(1)MELD 评分>=12 分；
- •(2)Child-Pugh 评分>=7 分；
- •8.出现严重神经精神症状，研究者认为会干扰受试者的安全或不适宜参与研究者；
- •9.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或丙型肝炎病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性，或乙肝病毒表面抗原阳性者；
- •10.研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、全身性真菌感染、青光眼、骨质疏松、结核病等；
- •11.患者合并其他可能干扰研究进行或评估的疾病，例如：除 WD 外严重的消化系统疾病、心脑血管系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病和精神病等；
- •12.妊娠或哺乳期女性；
- •13.育龄期受试者在给药后 1 年内有生育计划或不愿采取有效避孕措施者；
- •14.体重指数>=24kg/m^2；
- •15.既往出现过严重食物、药物过敏反应者，包括对重组蛋白类制品过敏或超敏反应等；
- •16.接种疫苗与给药间隔＜2 周者；
- •17.使用过基因治疗药物者；
- •18.筛选前 3 个月内参加过其他 WD 药物临床试验或其他任何临床试验者；
- •19.研究者认为不适合参加本研究，如依从性差。
Arms & Interventions
第 1 剂量组(3.0E+13 d.vg/kg)
第 2 剂量组(6.0E+13 d.vg/kg)
Outcomes
Primary Outcomes
GC310 给药后 12 周内不良事件的发生率
Time Frame: 12W
GC310 给药后 4 周内 DLT 事件的发生率
Time Frame: 4W
Secondary Outcomes
- GC310 给药后 52 周内 24 小时尿铜较基线的变化(52W)
- GC310 给药后 52 周内血清铜蓝蛋白（CP）浓度较基线的变化(52W)
- GC310 给药后 52 周内尿铜 / 肌酐比值较基线的变化(52W)
- GC310 给药后 52 周内眼科裂隙灯下 K-F 环较基线的变化(52W)
- 评价 GC310 给药后 52 周内不良事件发生情况(52W)
- GC310 给药后 52 周内血液 GC310 载体基因组拷贝数变化(52W)
- GC310 给药后 52 周内 ALT、AST 较基线的变化(52W)
- GC310 给药后 52 周内 AAV 病毒脱落情况(52W)
- GC310 给药前及给药后 52 周内血清抗 AAV5 及抗 ATP7B 抗体水平情况(52W)
- GC310 给药后 52 周肝脏影像学较基线的变化(52W)
Investigators
Study Sites (1)
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