临床试验/CTR20240458

CTR20240458进行中（未招募）1/2 期

一项剂量递增和剂量扩展的 I/II 期临床研究，评价 FT-002 注射液视网膜下注射对 RPGR 基因变异相关的 X 连锁视网膜色素变性受试者的安全性和有效性

未提供1 个研究点分布在 1 个国家目标入组 26 人开始时间: 2024年2月7日

适应症

试验速览

阶段: 1/2 期
状态: 进行中（未招募）
入组人数: 26
试验地点: 1
主要终点: DLT 在各剂量组发生情况

研究概览研究设计入排标准结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

暂无简介。

详细描述

评价 FT-002 对 RPGR 基因变异相关 X 连锁视网膜色素变性的男性受试者的安全性、耐受性和初步有效性。

研究设计

研究类型: 安全性和有效性
分配方式: 非随机化
干预模型: 单臂试验
盲法: 开放

入排标准

年龄范围: 8岁(最小年龄) 至 45岁(最大年龄)（—）
性别: Male
接受健康志愿者: 否

入选标准

•愿意并能够配合完成预定的访视、治疗和实验室检查等试验程序，并签署书面知情同意书；
•年龄：I 期剂量递增阶段，18-45 岁男性（含边界值）； II 期剂量扩展阶段，8-45 岁男性（含边界值）
•临床诊断 XLRP，主要症状包括但不限于夜盲、视野缺损、视力下降等；
•基因检测确认 RPGR 基因变异（接受既往的基因检测结果）；

排除标准

•研究眼患有其它的视网膜病变，如其他已知遗传性视网膜营养不良基因变异导致的视网膜变性、由研究者判断影响受试者安全或影响有效性评估的黄斑前膜、黄斑裂孔、视网膜脱离或有相关既往病史、视网膜动 / 静脉阻塞、糖尿病性视网膜病变等；
•研究眼患有可能导致视力丧失或影响研究结果判断的其他眼病（如严重的晶状体混浊）；
•研究眼存在青光眼或青光眼病史；
•研究眼入组前 1 个月存在活动性眼内、眼外或眼周感染（包括但不局限于结膜炎、角膜炎、巩膜炎、眼内炎）；
•任意眼葡萄膜炎或葡萄膜炎病史；
•研究眼入组前 6 个月内曾行眼部手术（3 个月以上的白内障手术、双眼皮成形术、翼状胬肉切除术除外）、玻璃体切割术史、视网膜激光治疗史；
•入组前 6 周内接受过全身皮质类固醇激素的长期（连续或累计≥7 天）给药；
•入组前 3 个月内参加过药物临床试验且洗脱期未超过 5 个半衰期（若试验用药物 5 个半衰期时间>3 个月者，则为 5 个半衰期）（维生素和矿物质除外）；
•已知对研究药物的成分，对研究期间使用的麻醉药、抗菌制剂或糖皮质激素过敏。
•拒绝从签署知情同意书（ICF）至研究给药后 12 个月内使用有效避孕措施；

结局指标

主要结局

DLT 在各剂量组发生情况

时间窗: 给药后 28 天

眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度

时间窗: 给药后 52 周

研究眼主要视功能结果较基线的变化

时间窗: 给药后 52 周

DLT 在各剂量组发生情况

时间窗: 给药后 28 天

眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度

时间窗: 给药后 52 周

研究眼主要视功能结果较基线的变化

时间窗: 给药后 52 周

次要结局

治疗前后视功能变化(给药后 52 周)
免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(给药后 52 周)
治疗前后视功能变化(给药后 52 周)
免疫原性反应和载体 DNA 脱落情况(给药后 52 周)

研究者

发起方

未提供

责任方

Sponsor

主要研究者

薛明慧

方拓生物科技（苏州）有限公司

研究点 (1)

Loading locations...

相似试验

针对糖尿病黄斑水肿受试者的基因治疗研究糖尿病黄斑水肿

CTR2023337578

进行中（未招募）

1/2 期

评估 RRG001 眼内注射液在湿性年龄相关性黄斑变性患者中的安全性、耐受性和初步有效性的临床试验

评价 VGR-R01 在结晶样视网膜变性患者中有效性和安全性的研究

CTR2024438645