CTR20242945进行中（未招募）1 期
一项在成人非输血依赖型β-地中海贫血受试者中评估 9MW3011 的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性的随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增设计的 Ib 期临床研究
未提供5 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 40 人开始时间: 2024年8月15日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 40
- 试验地点
- 5
- 主要终点
- 评估受试者在临床试验期间发生的任何不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率及严重程度，判断与试验药物的相关性；观察安全性评价指标的变化。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要研究目的：评估多次静脉输注 9MW3011 注射液在非输血依赖型 β-地贫受试者中的安全性及耐受性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄 18~65 周岁（包括边界值），性别不限；
- •受试者有明确的基因诊断记录，确诊为β-地中海贫血或 HbE/β-地中海贫血；
- •受试者符合非输血依赖型地贫的定义：随机化前 24 周内红细胞输注＜6 个单位且随机前至少 8 周内无红细胞输注；
- •受试者随机化前 4 周内，连续 2 次血红蛋白检测值在 70~100g/L（包括边界值，每次测量间隔≥1 周）；
- •受试者筛选时有铁过载的证据：经磁共振成像（MRI）影像学评估肝铁浓度（LIC）≥3 mg Fe/g 干重和血清铁蛋白＞300ng/mL；
- •受试者筛选时转铁蛋白饱和度（TSAT）≥50%；
- •受试者的东部肿瘤协作组（ECOG）评分为 0 或 1；
- •受试者能够充分理解本研究程序和方法，自愿参加试验并签署知情同意书。
排除标准
- •诊断为 α-地中海贫血的受试者；
- •诊断为 HbS/β-地贫、输血依赖型 β-地贫的受试者；
- •除地中海贫血外合并其他贫血及研究者判断影响受试者安全性或研究结果的血液系统疾病；
- •合并任何可能影响其参加研究的心、脑、肝、肾、呼吸系统、免疫系统、内分泌系统等严重系统疾病或精神疾病；
- •筛选前 6 个月内或目前有Ⅲ-IV 级心力衰竭及其他心脑血管疾病；
- •筛选期或基线期 12 导联心电图有以下结果者：男性 QTcF 间期≥450ms，女性 QTcF 间期≥470ms；或 12 导联心电图异常且有临床意义；
- •筛选前未能有效控制的高血压：坐位收缩压（SBP）≥160mmHg 和 / 或坐位舒张压（DBP）≥100mmHg；
- •既往 5 年内有恶性肿瘤病史；
- •严重的感染需要住院治疗或静脉抗菌药物治疗，或无法控制的全身性细菌性、真菌性或病毒活动性感染；
- •既往接受过造血干细胞移植或基因治疗者；
- •在筛选前 6 个月内接受过外科手术或计划在研究期间进行择期手术者，但研究者判断不影响参加的小手术（例如：拔牙等）除外；
- •计划在研究期间接受脾切除术治疗的受试者；
- •筛选时血液学指标不符合要求者；
- •乙肝、丙肝、HIV、梅毒阳性者；
- •受试者在随机化前 6 个月内使用过沙利度胺、红细胞刺激剂（ESA）、罗特西普治疗者；
- •受试者在随机化前 3 个月内使用过羟基脲治疗者；
- •受试者在随机化前 4 周内使用过可能改善贫血的中药和 / 或保健品者；
- •受试者在随机化前 4 周内使用过铁螯合剂；
- •首次接受研究药物治疗前 3 个月内接种过活疫苗；
- •筛选前 6 个月内接受过单克隆抗体的药物治疗的受试者；
- •筛选时患有需使用全身性糖皮质激素或其他免疫抑制剂进行治疗的慢性疾病；
- •有药物滥用史及药物滥用筛查阳性者；
- •筛选前 3 个月内参加过其他药物或医疗器械的临床试验，且使用了试验药物或器械者；
- •筛选前 6 个月内经常饮酒者或不能保证试验期间不饮酒者；
- •过敏体质或对两种或两种以上的食物、药物过敏者，或已知对单克隆抗体类药物过敏，或对本品辅料成分过敏者；
- •不能够配合磁共振成像（MRI）检查者；
- •具有生育能力的女性和男性受试者不愿采取有效的避孕方式者；
- •与此次研究直接相关的研究人员和 / 或其直系亲属；
- •研究者认为有任何不适合参加本试验因素的受试者。
结局指标
主要结局
评估受试者在临床试验期间发生的任何不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率及严重程度，判断与试验药物的相关性；观察安全性评价指标的变化。
时间窗: 各访视点
次要结局
- 多次静脉给药的初步疗效(各访视点)
- 多次静脉给药的初步疗效(各访视点)
- 多次静脉给药的药代动力学（PK）、药效学（PD）特征和免疫原性(各访视点)
研究者
刘庆喜
迈威（上海）生物科技股份有限公司
研究点 (5)
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