CTR20242866进行中（未招募）2 期
一项评价 HSK39297 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性的多中心、 随机、开放 II 期临床研究
未提供10 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 45 人开始时间: 2024年8月3日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 45
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，血红蛋白(Hb)浓 度相较于基线升高≥20g/L 的受试者比例。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评价 HSK39297 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的有效性； 次要目的： 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的安全性; 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评价 Hsk39297 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(pnh)患者的有效性；
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •筛选时年龄≥18 岁，性别不限;
- •筛选前 6 个月内经流式细胞术(粒细胞克隆大小>10%)确诊 PNH，可接受筛选期 V1 检测的流式细胞术结果;
- •既往未接受过补体抑制剂治疗;
- •筛选期 V1 和 V2 检测血 LDH>1.5 倍正常值上限(ULN);
- •实验室检测血红蛋白符合以下条件之一:(1)筛选期 V1 和 V2 血红蛋白(当地实验室)<100g/L;(2)如果受试者在筛选期因 PNH 相关贫血接受红细胞输注治疗，需满足 V1 时血红蛋白(当地实验室)<100g/L;
- •在首次给药前至少 2 周接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗，并符合方案的 疫苗接种要求;如果研究药物治疗必须在接种疫苗后不满 2 周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少 2 周;
- •有生育能力的女性受试者，筛选期妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少 30 天内不得尝试怀孕、不得捐 赠卵子，且使用有效的避孕措施;有生育能力的男性受试者，必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少 90 天内不得捐献精子，且与其女性伴侣使用有效的避孕措施;
- •理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并签署知情同意书者。
排除标准
- •筛选前 3 个月内参加过其他干预性临床试验，或者筛选时仍在某项临床研究的随访期内或试验药物的 5 个半衰期内(以较长者为准);
- •已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏;
- •目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史;
- •骨髓 / 造血干细胞或实体器官移植史(如心、肺、肾、肝)
- •筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史(已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌 除外);
- •既往有荚膜细菌(如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等)或结核分枝杆菌复发 性侵袭性感染史;
- •首次服用研究药物前 2 周内，存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌 感染史，经研究者判断不适合参加研究者;
- •筛选期 V1 或 V2(当地实验室)有骨髓衰竭的实验室证据者(网织红细胞 < 100×109/L，或血小板<30×109/L，或中性粒细胞<0.5×109/L);
- •筛选期乙肝病毒表面抗原(HBsAg)、丙肝病毒抗体(HCV Ab)、人类免 疫缺陷病毒抗体(HIV Ab)或梅毒螺旋体抗体(TP Ab)阳性者;
- •筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间:
- •(1)促红细胞生成素少于 8 周 ;
- •(2)免疫抑制剂(包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等)少于 8 周;
- •(3)缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)少于 8 周;
- •(4)全身性糖皮质激素少于 4 周 ;
- •(5)维生素 K 拮抗剂(如华法林)且国际标准化比值稳定少于 4 周 ;
- •(6)低分子量肝素或口服抗凝药(如利伐沙班)少于 4 周 ;
- •(7)补铁剂、维生素 B12 和叶酸少于 4 周;
- •(8)雄激素少于 4 周。
- •存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病 (如 eGFR<30mL/min/1.73m2)、不稳定性心绞痛或其他血液系统(如与 PNH 无关的慢性贫血)病史，并且经研究者判断不适合参加研究;
- •怀疑对研究药物中的任何成份或同类药物过敏者;
- •存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。
结局指标
主要结局
治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，血红蛋白(Hb)浓 度相较于基线升高≥20g/L 的受试者比例。
时间窗: 试验全程
次要结局
- 治疗 24 周乳酸脱氢酶(LDH)较基线减少≥60%或 LDH 低于正常上限的受 试者比例;(试验全程)
- 第 4 周至 24 周治疗期间，未输注红细胞的受试者比例;(第 4 周至 24 周)
- 血栓栓塞事件的发生率(试验全程)
- 治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，Hb、网织红细胞计数较基线的变化；(第 4 周至 24 周)
- 治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，PNH 红细胞克隆大小较基线的变化;(第 4 周至 24 周)
- 治疗 24 周慢性病治疗功能评估-疲劳(FACIT-F)量表评分相较于基线的变化。(试验全程)
- 不良事件的发生率及严重程度;(试验全程)
- 治疗 24 周 LDH、间接胆红素、游离血红蛋白较基线的变化;(试验全程)
- 第 4 周至 24 周治疗期间，受试者平均每周输注红细胞单位数较给药前的变化;(第 4 周至 24 周)
- 治疗 24 周 PNH 红细胞上 C3 补体蛋白片段沉积较基线的变化。(试验全程)
- 血浆中 HSK39297 的浓度;(试验全程)
- 补体旁路途径(AP)活性、Bb 浓度及血浆 sC5b-9 浓度较基线的变化(试验全程)
- 实验室检查、心电图、生命体征及体格检查等(试验全程)
- 治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，Hb 水平达到≥120g/L 的受试者比例;(试验全程)
研究者
李芳琼
西藏海思科制药有限公司
研究点 (10)
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