CTR20260050进行中（未招募）3 期
一项在患有原发性局灶节段性肾小球硬化症（pFSGS）或 TRPC6 基因变异相关遗传性 FSGS 的成人和青少年参与者中评估口服 TRPC6 抑制剂 BI 764198 在 104 周治疗期后的疗效的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照试验
Boehringer Ingelheim International GmbH/
勃林格殷格翰(中国)投资有限公司/
Almac Pharma Services Limited221 个研究点 分布在 6 个国家开始时间: 2026年1月7日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 221
- 主要终点
- 24 小时尿蛋白 / 肌酐比值（UPCR，单位 mg/g）从基线至第 104 周的相对变化
研究概览
简要总结
在 FSGS 患者中证明 BI 764198 在 24 小时尿蛋白 / 肌酐比值（UPCR，以 mg/g 计）从基线至第 104 周的平均相对变化方面的优效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •签署知情同意书 / 同意书当天（访视 1）年龄≥12 岁的男性或女性参与者
- •筛选访视（访视 1）时体重≥40 kg
- •筛选访视（访视 1）时体重指数（BMI）≤40 kg/m2
- •在筛选访视（访视 1）前诊断为以下任一种疾病的参与者：
- •经活检确认的 pFSGS（根据研究者的判断）
- •TRPC6 功能获得性基因突变所致遗传性 FSGS（基于历史基因检测）
- •基于筛选访视（访视 1）时随机尿液样本和首次晨尿样本的平均值（均由中心实验室评估），UPCR≥1500 mg/g
- •估计肾小球滤过率（eGFR）
- •对于成人参与者（≥18 岁）：筛选访视（访视 1）时≥25 mL/min/1.73 m2（CKD-EPI 公式，基于血清胱抑素 C）
- •对于青少年参与者（12 岁至<18 岁）；筛选访视（访视 1）时≥25 mL/min/1.73 m2（CKiD U25 公式，基于身高和血清胱抑素 C）
排除标准
- •已知的 FSGS 单基因或综合征病因（TRPC6 功能获得性基因突变除外）
- •继发性适应不良或毒性形式 FSGS 的临床或组织学证据（根据研究者的判断）
- •原因不明的 FSGS（FSGS-UC），在筛选访视（访视 1）前诊断（基于研究者的判断）
- •有器官移植史或计划在试验过程中进行器官移植
- •筛选（访视 1）前最后 6 个月内使用静脉免疫抑制剂（例如环磷酰胺、利妥昔单抗、奥妥珠单抗）
结局指标
主要结局
24 小时尿蛋白 / 肌酐比值（UPCR，单位 mg/g）从基线至第 104 周的相对变化
时间窗: 基线和第 104 周
次要结局
- eGFRcys（mL/min/1.73m2）从基线至第 104 周的绝对变化(第 104 周)
- 治疗应答，定义为第 104 周时 24 小时 UPCR<1000 mg/g(第 104 周)
- 治疗应答，定义为第 104 周时 24 小时 UPCR<1000 mg/g 且 eGFRcys 较基线增加≥85%且随机化至第 104 周期间无治疗失败*（复合或多分量终点）(第 104 周)
- 完全缓解，定义为第 104 周时 24 小时 UPCR<300 mg/g(基线和第 104 周)
- 第 104 周时临床结局评估（COA）KDQOL-36 较基线的变化(基线和第 104 周)
研究者
研究点 (221)
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