ChiCTR2500114419进行中（未招募）4 期
海曲泊帕乙醇胺片联合环孢素和雄激素治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA） 患者的有效性和安全性—单臂、前瞻性、多中 心的 II 期临床研究
自筹2 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2024年4月26日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- 治疗 24 周时的总体血液学缓解率
研究概览
简要总结
评价海曲泊帕乙醇胺片（以下简称为海曲泊帕）联合环孢（CsA）和雄激素治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血（TD-NSAA）患者的有效性和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 75（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并书面签署知情同意书；
- •2.年龄 18-75 周岁，性别不限；
- •3.诊断为 TD-NSAA，参考德国 AA 研究组和欧洲血液与骨髓移植工作组关于 TD-NSAA 的标准，诊断标准为：
- •符合 Camitta NSAA 标准；外周血细胞计数符合以下至少 1 条：PLT ＜20×10^9/L；ANC＜0.5×10^9/L；HGB＜80g/L；
- •4.不适合或无法接受抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和（或）造血干细胞移植（HSCT）治疗；
- •5.重要器官功能良好。
排除标准
- •达到极 / 重型再生障碍性贫血（V/SAA）诊断标准：
- •a)骨髓细胞增生程度<正常的 25%；如≥正常的 25%但<50%，则残存的造血细胞应<30%；
- •b)血常规：需具备下列三项中的两项：
- •① 中性粒细胞绝对值（ANC）<0.5×10^9/L
- •② 网织红细胞绝对值<20×10^9/L
- •③ PLT<20×10^9/L
- •VSAA：ANC<0.2×10^9/L 的 SAA；
- •2.既往接受以下药物对再障进行治疗：
- •入组前使用 ATG、ALG、麦考酚酸吗乙酯、西罗莫司、他克莫司、高剂量得环磷酰胺（≥45mg/kg/d）或阿仑珠单抗进行免疫抑制治疗；
- •入组前使用 CsA 或雄激素或 TPO-RA 类药物累计时间＞4 周；
- •如果以上治疗在入组前 6 个月以上完成，且不是针对再障得特定治疗，则不是排除标准；
- •3.其他原因所致的全血细胞减少以及骨髓低增生性疾病；
- •4.PNH 克隆≥50%或存在溶血性 PNH 克隆，或存在细胞遗传学异常的证据；
- •5.既往有造血干细胞移植病史者；
- •6.经标准治疗仍不可控的感染和出血；
- •7.HIV、HCV 或 HBV 活动性感染；
- •8.肝硬化或门静脉高压症；
- •9.严重的肝功能异常：治疗后 ALT 或 AST 仍＞3 倍正常上限，或总胆红素＞1.5 倍正常上限；
- •10.严重的肾功能异常：肌酐清除率＜30ml/min，或血肌酐（sCr）水平＞1.5 倍正常上限；
- •11.合并其他内科系统性疾病导致的血细胞减少；
- •12.存在控制不佳的高血压、严重心率失常、 NYHA III/IV 级的充血性心力衰竭；
- •13.入组前 12 个月内有动静脉血栓形成病史；
- •14.有恶性实体肿瘤放化疗病史；
- •15.已知或怀疑对海曲泊帕、环孢素（CsA）、雄激素禁忌 / 高敏者；
- •16.妊娠期或哺乳期妇女；育龄妇女或伴侣为育龄妇女的男性受试者拒绝在服药期间到最后一次服药后 28 天内避孕；
- •研究者判定不适合参加研究的任何其他情况。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
治疗 24 周时的总体血液学缓解率
次要结局
- 治疗 12 周时的总体血液学缓解率
- 治疗 24 周时的血液学完全缓解率（CR）和部分缓解率（PR）
- 治疗 24 周时摆脱红细胞（RBC）或血小板（PLT）输注依赖的患者比例
- 治疗 24 周内首次出现血液学缓解（CR 或 PR）所需的时间
- 治疗期间发生克隆演变的患者比例
- 不良事件（AE）发生情况：包括类型、级别、发生率等
研究者
研究点 (2)
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