ChiCTR2000032752尚未招募Unknown
新生儿杜氏肌营养不良筛查
自筹基金1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 4,000 人开始时间: 2020年6月1日最近更新:
适应症
试验速览
- 阶段
- Unknown
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 4,000
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 肌酸激酶
研究概览
简要总结
1.通过筛查早期发现 DMD 患者并早期干预、提供优生优育指导；同时为国家罕见病数据库提供更多的临床资料，并为形成中国新生儿 DMD 筛查的专家共识和指南提供高质量的临床研究依据。 2.设计基于 CRISPR/Cas9 体系的 rAAV 病毒用于治疗 DMD 细胞及模型鼠，为 DMD 的个体化精准治疗提供临床前的研究基础。
研究设计
- 研究类型
- Observational
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •2020 年 6 月至 2022 年 12 月在我院出生的新生儿；
- •家长签署知情同意书，并且遵守本研究的要求。
排除标准
- 未提供
研究组 & 干预措施
case series
结局指标
主要结局
肌酸激酶
次要结局
未报告次要终点
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
招募中
Unknown
杜氏肌营养不良患儿共患认知损害及行为问题的临床研究杜氏肌营养不良ChiCTR2000040992100
Unknown
不适用
杜氏肌营养不良患儿及其家属心理及健康相关生存质量分析ChiCTR2100054872四川省科技厅重点研发项目 2020YFS0050
Unknown
不适用
血尿生物标记物与杜氏肌营养不良病程的相关性研究ChiCTR2200063730山西省子爱公益中心140
Unknown
不适用
神经发育障碍儿童中新生突变的谱系特征、临床致病性和产前诱变因素神经发育障碍ChiCTR2000038132北京市财政科技经费500
Unknown
不适用
RDS 患儿出生时肺成熟度的预测新生儿呼吸窘迫综合征ChiCTR1900025128院内课题