CTR20201225已完成药代动力学试验
人凝血因子Ⅷ在重型血友病 A 患者中单次给药后安全性和药代动力学特征的单臂、开放、单中心临床试验
未提供1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 12 人开始时间: 2020年6月19日
试验速览
- 阶段
- 药代动力学试验
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 12
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- Tmax（实测值）、Cmax（0-1h）（实测值）、Cmax （实测值）、AUC0-t 、AUC0-∞、AUC/Dose、t1/2z、Vz、CLz、λz、MRT、AUC_%Extrap 和 IVR（增量回收率）等。
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价人凝血因子Ⅷ在重型血友病 A（先天性因子Ⅷ缺乏症）患者中单次给药后的药代动力学特征，为注册申报生产提供依据。 次要目的：评价人凝血因子Ⅷ在重型血友病 A（先天性因子Ⅷ缺乏症）患者中单次给药后的安全性、有效性和药效动力学。
研究设计
- 研究类型
- 药代动力学/药效动力学试验
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价人凝血因子ⅷ在重型血友病a（先天性因子ⅷ缺乏症）患者中单次给药后的药代动力学特征，为注册申报生产提供依据。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 12岁(最小年龄) 至 65岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署 知情同意书时， 12 岁≤年龄≤ 65 岁住院或门诊患者，男女不限；
- •临床诊断为 先天性 重型血友病 A 患者 筛选期研究中心 FⅧ活性水平
- •选择经治疗患者 Previous Treated Patients, PTPs EDs≥150 天 且在本试 验 首次 用 药前 无 活动性 出血症状；
- •所有具备生育能力的受试者或受试者配偶都必须在进入筛选 期后直至试验 完成后 6 个月内采取有效的避孕措施；
- •受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者和监护人均无法阅 读知情同意内容时 需与第三方见证人共同签署） ；另 12 岁 ≤年龄 ﹤ 18 岁 需受试者和其监护人共同签署。
排除标准
- •已知对人凝血因子 Ⅷ或 所含辅料 枸橼酸钠 、 甘氨酸 、 甘露醇 、 氯化钙和 氯化钠） 或其它人血制品过敏者；
- •既往有 FⅧ抑制物阳性史或 筛选期研究中心检测 FⅧ抑制物滴度≥0.6BU/ml 的患者
- •既往发生过颅内出血的患者；
- •既往或目前患有恶性肿瘤疾病的患者；
- •既往 有食管静脉曲张 出血史 终末期肝脏疾病的患者；
- •患有血友病 A 以 外的 出血性的血液学相关疾病 或 血小板计数 100×109/L 者
- •患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全、充血性心力衰竭、 需药物治疗的心律失常（例如不稳定型心绞痛）或心肌梗塞等（定义为 NYHA 分级 Ⅲ和 Ⅳ级
- •患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者，包括 其它 无行为能力或认 知能力者；
- •患有肝脏疾病或肝功能 指标 异常 符合其中之一： 谷氨酸氨基转移酶（ ALT）或门冬氨酸氨基转移酶 AST）＞正常值 上限的 2 倍； 碱性磷酸酶或总胆红素＞正常值上限 2 倍；
- •HBsAg 抗原阳性（或核酸检测）或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体（或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者；
- •首次用药前 1 周内使用过任何抗凝或抗血小板治疗（包括非甾体类抗炎 药）或临床试验期间需要 长期 使用抗凝或抗血小板治疗 且不能停药的患者
- •首次用药 前使用过其他 含凝血因子 Ⅷ的 产品 包括血浆来源 、 重组 或冷沉 淀等 且使用的间隔不足 72 小时或 7 个半衰期（ 任一满足）
- •签署知情同意书前 1 个月内接受过全血或血浆者
- •签署知情同意书前 1 个月内参加过其 他药物或医疗器械临床试验者；
- •签署知情同意书前 3 个月内施行或计划在研究期间进行手术者；
- •签署知情同意书 前 1 年内曾经有血栓病史或目前患有深静脉血栓（包括肺 栓塞并发症）或动脉血栓栓塞者或经研究者评估属于血栓的高风险人群；
- •签署知情同意书前 3 个月内酒精摄入量平均每天超过 2 个单位（ 1 单位≈ 45mL 高度白酒 / 150mL 普通白酒或葡萄酒（ 38 度） ）/ 360mL 啤酒），或 酒精测试阳性者，或 PK 试验期间不能戒酒者；
- •签署知情同意书前 1 个月内每天吸烟大于 5 支者，或在 PK 试验期间不能 戒烟者；
- •吸毒、药物滥用及成瘾者；
- •依从性差 或 其它研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于 3 个月）。
- •慢性 肾功能不全 、 肾病综 合征 或尿素或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍；
结局指标
主要结局
Tmax（实测值）、Cmax（0-1h）（实测值）、Cmax （实测值）、AUC0-t 、AUC0-∞、AUC/Dose、t1/2z、Vz、CLz、λz、MRT、AUC_%Extrap 和 IVR（增量回收率）等。
时间窗: 首次用药前至首次用药后 48h
次要结局
- 药效动力学：用药前后凝血指标的变化(筛选期、首次用药结束后 1h 和首次用药结束后 48h)
- 药效动力学：输注回收率(首次用药结束后 15min 和 60min)
- 止血评价：研究者根据四级评分量表评价标准（极好、良好、中等、无缓解）评价受试者每次出血事件治疗结束后，于 72 小时内的止血效果。(首次用药至首次用药后 60～74 天)
- 安全性：生命体征、血常规、尿常规、血生化、凝血常规、心电图检查、病毒标志物和病毒核酸、FⅧ抑制物检测等(筛选期至首次用药后 60～74 天)
研究者
张运佳
深圳市卫光生物制品股份有限公司
研究点 (1)
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