ChiCTR2200062823尚未招募早期 1 期
胎盘 gp96 注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的单中心、单臂、开放标签临床研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 10 人开始时间: 2022年7月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 入组人数
- 10
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 安全性评价指标
研究概览
简要总结
通过本临床研究，获得应用胎盘 gp96 注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的安全性数据；通过本研究，获得应用胎盘 gp96 注射液治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的疗效数据。了解具体的临床症状缓解情况和实验室检查指标的变化情况。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 70（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.年龄 18-70 周岁，性别不限；
- •2.诊断符合 ALS2020 诊断标准(黄金海岸标准)中确诊和拟诊的 ALS；
- •3.受试者发病至入组时病程≤ 3 年；
- •4.入组前 ALSFRS-R 评分各项均≥2 分，且呼吸功能项≥3 分；
- •5.筛选期 3 个月内 ALSFRS-R 下降 1-4 分(≥1 和≤4)；
- •6.入组前呼吸功能 Forced Vital Capacity (%FVC)≥70%；
- •7.患者需签署知情同意书。
排除标准
- •1.严重的肾功能不全：肌酐清除率<30 mL/min（Cockcroft-Gault 公式），或已知的其它严重肾功能不全疾病；
- •2.严重肝功能损害：ALT、AST>3 倍正常值上限，或其它已知肝脏疾病如急慢性活动性肝炎、肝硬化等；
- •3.筛选期，近 6 个月内出现急性心梗或行介入治疗，心力衰竭患者（按照 NYHA 分级为 III-IV 级患者）；
- •4.伴有其他严重神经系统、心、肺、造血系统或内分泌系统等原发性疾病及精神病患者；
- •5.怀疑或确有酒精、药物滥用史者；
- •6.妊娠期妇女或哺乳期妇女，生育年龄的受试者（包括有异性性行为的男性受试者及其有生育潜能的女性伴侣）从开始筛选到停药后 3 个月内有妊娠计划或不愿采取有效避孕措施者；
- •7.筛选前 30 天内参加过其他药物临床试验，或者正在参加其他临床试验；
- •8.研究者认为不适于参加本试验。
研究组 & 干预措施
治疗组
胎盘提取热休克蛋白制剂治疗
结局指标
主要结局
安全性评价指标
有效率指标
次要结局
- 免疫学指标
研究者
研究点 (1)
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