ChiCTR2000035966进行中（未招募）早期 1 期
外周血单个核细胞治疗肌萎缩侧索硬化的临床疗效及安全性研究
国家自然科学基金2 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 30 人开始时间: 2019年10月10日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 早期 1 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 30
- 试验地点
- 2
- 主要终点
- ALS 功能评分量表修订版
研究概览
简要总结
1、探索一种新的细胞疗法来减缓肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的疾病进展。 2、探究 ALS 患者的离体 Tregs 是否缺乏抑制能力以及抑制能力的缺乏是否与 ALS 患者的疾病负担和进展速度相关。 3、探讨 Tregs 功能与 ALS 疾病的发生 / 发展之间的关系。 4、ALS 中明显的神经炎症是否可归因于 ALS Tregs 的抑制功能受损以及数量减少，并进一步研究其免疫相关的致病机制。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- N/a
入排标准
- 性别
- All
入选标准
- •1.本研究参考修订版 EI Escorial2012ALS 诊断标准中的确诊和很可能的 ALS 患者；
- •2.患者及家属同意，能够理解试验的目的，自愿接受临床试验并签署书面知情同意书，接受南京市第二医院神经内科的神经肌肉专家进行评估和临床随访；
- •3.本研究允许使用或者未使用利鲁唑的受试者。
- •4.起病年龄＞18 岁；
- •5.在研究期间和研究完成后三个月，妇女不得怀孕；
- •6.受试者必须同意在采血前 30 天不服用减毒活疫苗（包括季节性流感疫苗）。
- •7.通过流式细胞术测定可获得的具有大于或等于 50％CD4，CD25 和 FoxP3 表达的自体 Tregs 产物。
- •8.正常丙氨酸氨基转移酶水平（ALT）、正常血清肌酐水平；
- •9.FVC 在筛选时预测大于等于 40%。
排除标准
- •1.考虑其他可能的诊断包括 SMA、肯尼迪病、周围神经病、ALS 综合症、合并免疫系统疾病等。
- •2.以前使用细胞疗法；
- •3.同时使用其他实验性 ALS 疗法；
- •4.怀孕或哺乳或计划怀孕或计划伴侣怀孕；
- •5.其他不稳定的器质性或精神疾病 ；
- •6.已知的免疫缺陷或淋巴瘤或白血病的病史；
- •7.淋巴细胞减少的历史；
- •8.获得性或遗传性免疫缺陷综合征的病史，包括白细胞减少症；
- •9.严重未治疗的慢性阻塞性睡眠呼吸暂停的病史。
- •10.在基线随访 30 天内，接触目前正在接受调查的任何其他药物，用于治疗 ALS（标签外使用或研究）受试者。
- •11.根据 PI 的判断，或者上一年内活性物质滥用的历史，存在不稳定的精神疾病，认知障碍或痴呆症会损害受试者提供知情同意的能力。
- •12.合并其它严重的系统性疾病，如显著的心脏，肿瘤，呼吸系统，肝脏或肾功能不全或其他医学上重大疾病的病史。
- •13.预期寿命小于 3 个月的患者或因其它原因无法完成该研究；
- •14.有药物过敏或食物过敏史，及已知对本研究药物成分过敏者；
- •15.其他研究者认为不适合参加研究的患者。
研究组 & 干预措施
Case series
T 细胞治疗+瞿麦+白介素-2
结局指标
主要结局
ALS 功能评分量表修订版
肺功能
调节性 T 细胞数目
调节性 T 细胞抑制功能
自然杀伤细胞数目
AALS 量表
次要结局
- 血常规
- 血生化
- 凝血功能
研究者
研究点 (2)
Loading locations...
相似试验
Unknown
不适用
徐周伟医师：该研究尚未获得伦理委员会批准，请于批准后再开始纳入参试者，并与我们联系上传批件。 重复经颅磁刺激延缓中国肌萎缩侧索硬化患者认知及行为障碍的探索性临床试验研究ChiCTR2100041756上海市第六人民医院探索类院级课题80
Unknown
不适用
朱旭莹医师：请尽快上传研究计划书、知情同意书模板。 中医药影响肌萎缩侧索硬化患者生活质量的队列研究肌萎缩侧索硬化ChiCTR2000037353上海申康医院发展中心60
Unknown
不适用
韩燕医师：该研究尚未获得伦理委员会批准。请于批准后再开始纳入参试者，并与我们联系上传批件。 中医药对肌萎缩侧索硬化症患者症状改善研究ChiCTR1900027095自筹20
Unknown
不适用
基于蛋白组学的肌萎缩侧索硬化的生物标记物研究肌萎缩侧索硬化ChiCTR1800018163科委浦江计划70
Unknown
不适用
扑米酮治疗肌萎缩侧索硬化症的疗效评估和安全性评价 ：单中心、回顾性、队列研究肌萎缩侧索硬化症ChiCTR2200060149自筹30