ChiCTR2100051126进行中（未招募）不适用
经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究
上海邦耀生物科技有限公司1 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 5 人开始时间: 2021年10月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 5
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 中性粒细胞
研究概览
简要总结
1.主要目的: 评估单剂量静脉输注 BRL-103 治疗 3-35 周岁输血依赖型β-地中海贫血患者的安全性和有效性。 2.次要目的： （1）评估外周血白细胞中经基因修饰的目的基因比例。 （2）评估 BRL-103 回输后 HbF 含量的变化情况。 （3）评估回输 BRL-103 后对疾病特异性事件和临床状态的影响。 3.探索目的：寻找 BRL-103 产生疗效和预测临床结果的生物标志物。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 不适用
入排标准
- 年龄范围
- 3 至 35（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.受试者本人或 / 且至少需要一位受试者的法定监护人 / 代理人对本研究和长期随访研究已充分了解并自愿签署书面知情同意书。
- •2.年龄 3-35 周岁，性别不限。
- •3.临床确诊为 TDT，基因型主要包括：β0β0，β+β0，βEβ0 和β+/β+。TDT 定义为地贫患者具有严重贫血（Hb 持续<70g/L），终生需要定期输血配合规范的去铁治疗才能生存。
- •4.不能接受常规异基因干细胞移植者。
- •5.成年患者 Karnofsky level of performance（ KPS）评分≥70 分，儿童患者 Lansky level of performance（LPS） 评分≥70 分。
- •6.研究者判定受试者身体状况可以接受自体造血干细胞移植。
- •7.依从性好，愿意遵守访视时间安排、试验计划、实验室检查以及其它试验步骤。
- •8.愿意参加长期随访研究。
- •9.育龄受试者研究期间必须采取有效避孕措施。
排除标准
- •1.已知对造血干细胞动员剂（plerixafor/G-CSF）、白消安注射液或 DMSO 过敏者。
- •2.诊断为复合α地中海贫血。
- •3.既往接受过基因治疗或基因编辑治疗。
- •5.未纠正的出血性疾病。
- •6.研究者者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。
- •7.存在恶性肿瘤病史或家族史。
- •8.存在中枢神经系统疾病、心血管系统疾病或精神疾病病史。
- •9.患有骨髓增生性疾病、内分泌紊乱性疾病或有明显免疫功能异常者。
- •10.受试者在筛选前 3 个月内参加过其他临床研究并使用药物者。
- •11.研究者判定为非脾功能亢进引起的白细胞计数<3×10^9/L 和 / 或血小板计数<100×10^9/L。
- •12.国际标准化比值（International normalized ratio，INR）>1.5×正常值上限（Upper limit of normal ，ULN）或活化部分凝血活酶时间（Activated Partial Thromboplastin Time，APTT）>1.5×ULN。
- •13.血清肌酐>1.5×ULN 或内生肌酐清除率< 50ml/min（根据 Cockcroft-Gault 公式计算）。
- •14.谷丙转氨酶（Alanine aminotransferase，ALT）>3×ULN、谷草转氨酶（Aspartate aminotransferase，AST）>3×ULN 或直接胆红素> 2×ULN。
- •15.左心室射血分数（Left Ventricular Ejection FractionL，LVEF）< 50%。
- •16.乙肝病毒（HBV）：HbsAg 或 HbcAb 阳性，核酸检测阳性者；丙肝病毒（HCV）：HCAb 阳性，核酸检测阳性；人类免疫缺陷病毒（Human immunodeficiency virus, HIV）抗体或梅毒螺旋体（Treponema pallidum, TP）特异性抗体检查阳性；结核：γ干扰素释放实验阳性。
- •17.受试者存在严重的铁过载，血清铁蛋白≥5000 ng/ml 或者心脏 MRI-T2*< 10 ms。
- •18.怀孕或哺乳期妇女。
- •19.研究者认为不适合参加本临床研究的任何情况。
研究组 & 干预措施
试验组
单剂量静脉输注种经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞
结局指标
主要结局
中性粒细胞
血小板植入时间
血红蛋白
胎儿血红蛋白
次要结局
- 红细胞特异增强子 BCL11A 的 2 号内含子序列
- 血清铁蛋白
- 促红细胞生成素
- 移植相关死亡率
- 全因死亡率
研究者
研究点 (1)
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