CTR20254290进行中（未招募）2 期
一项针对既往接受 Ianalumab 治疗并获益的成人原发性免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）患者开展的探索性研究 （VAY RE-HIT）
Novartis Pharma AG/
诺华（中国）生物医学研究有限公司/
Novartis Pharma Stein AG40 个研究点 分布在 14 个国家开始时间: 2025年10月29日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 试验地点
- 40
- 主要终点
- 在指定剂量下开始 ianalumab 第二疗程后 12 个月内无治疗失败（是，否）
研究概览
简要总结
该 II 期研究旨在探索关键性 ITP 试验（CVAY736I12301、CVAY736Q12301）以及关键性 wAIHA 试验（CVAY736O12301）中接受 Ianalumab 治疗获益后丧失持久缓解的患者再次接受 ianalumab 治疗的疗效和安全性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- All
入选标准
- •参与研究前获得签署的知情同意书。
- •签署知情同意书当天年龄 ≥ 18 岁的男性或女性参与者
- •对于原发性 ITP 患者：既往入组并按方案 CVAY736I12301 接受 ianalumab/安慰剂联合一线皮质激素治疗，或按方案 CVAY736Q12301 接受 ianalumab/安慰剂联合二线艾曲泊帕治疗，且在末次输注 ianalumab/安慰剂后 ≥ 2 年发生治疗失败（TF，根据母试验定义）。
- •对于原发性 ITP 患者：允许在筛选期间和筛选前 28 天内开始挽救药物和 / 或桥接治疗；必须在治疗开始前获得血小板计数结果用于合格性评估，并且必须在筛选前 30 天内采集
- •对于原发性或未伴骨髓受累的继发性 wAIHA 患者：既往记录抗 IgG 或抗 IgA 特异性直接抗球蛋白试验（DAT）阳性，既往入组并按方案 CVAY736O12301 在盲态队列中接受 ianalumab/安慰剂治疗，或者接受安慰剂治疗并随后交叉至开放标签 ianalumab，且在盲态队列中自 ianalumab/安慰剂末次输注后持久缓解超过 2 年，或在交叉组中自 ianalumab 首个疗程末次给药后持久缓解超过 20 周。
- •对于原发性或未伴骨髓受累的继发性 wAIHA 患者：wAIHA 复发，且在筛选期间或筛选窗口前 14 天或筛选窗口前 28 天内（如果已开始挽救药物 / 桥接治疗）存在血红蛋白浓度 ≥ 5 g/dL 且 < 10 g/dL 和贫血相关症状。
- •对于原发性或未伴骨髓受累的继发性 wAIHA 患者：允许在筛选期间和筛选前 28 天内开始挽救药物和 / 或桥接治疗；需要在筛选前 30 天内开始治疗前获得血红蛋白水平结果，用于合格性评估。
- •对于原发性或未伴骨髓受累的继发性 wAIHA 患者：允许支持性治疗，前提是参与者在母试验中复发时已接受该治疗，且在筛选前保持稳定至少 4 周。
排除标准
- •伊文氏综合征或除血小板减少症（对于 ITP 参与者）或贫血（对于 wAIHA）以外的任何血细胞减少症，失血或铁缺乏症引起的 1 级贫血除外。
- •存在骨髓受累的继发性 wAIHA（对于 wAIHA 患者）
- •当前或既往发生危及生命的出血（由于血小板减少症）
- •在筛选时间窗开始前接受除 ianalumab/安慰剂以外的 ITP 或 wAIHA 治疗、桥接治疗和支持性治疗
- •在对每项相应的母试验进行主要分析后，将排除治疗揭盲且仅接受安慰剂的参与者。
- •仅对于 ITP 参与者：合并凝血障碍和 / 或接受抗血小板或抗凝药物治疗的参与者，低剂量乙酰水杨酸除外（≤ 150 mg/天）
结局指标
主要结局
在指定剂量下开始 ianalumab 第二疗程后 12 个月内无治疗失败（是，否）
时间窗: 最后一次给药后两年内
W9 至 W25 期间至少连续 8 周的持久缓解（Hb ≥ 10 g/dL 且较基线升高 ≥ 2 g/dL），在达到持久缓解之前未接受挽救或禁用治疗。
时间窗: 至少连续 8 周，介于第 9 周和第 25 周之间
次要结局
- 仅 ITP 受试者的缓解率(最后一次给药后两年内)
- 仅 ITP 受试者的完全缓解率(最后一次给药后两年内)
- 仅接受新 ITP 治疗的参与者人数和比例(最后一次给药后两年内)
- 仅 wAIHA 受试者的缓解率和完全缓解率(最后一次给药后两年内)
- 仅接受新 wAIHA 治疗的参与者人数和比例(最后一次给药后两年内)
- 接受挽救治疗的参与者人数和比例(最后一次给药后两年内)
- 重度感染的数量和发生重度感染的参与者比例(最后一次给药后两年内)
- 血清中的 ianalumab 浓度(首次给药后（给药前 0 和 672 小时）和研究结束时（Ianalumab 末次给药后最长 2 年）)
- 血清中抗 ianalumab 抗体的发生率（ADA 试验）(治疗结束（第 16 周）、研究结束（Ianalumab 末次给药后最长 2 年）)
- 血清中抗 ianalumab 抗体的滴度（ADA 试验）(治疗结束（第 16 周）、研究结束（Ianalumab 末次给药后最长 2 年）)
研究者
研究点 (40)
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