ChiCTR2500104033已完成4 期
艾格司他治疗中国 1 型戈谢病成人患者的安全性和有效性研究
自筹1 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2023年6月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 4 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 试验地点
- 1
- 主要终点
- 脾脏体积
研究概览
简要总结
评估艾格司他在中国 1 型戈谢病受试者治疗中的安全性和有效性。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 60（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.经研究者确定，基于以下标准，确诊患有 1 型戈谢病：
- •葡糖脑苷脂酶 (GCB) 活性水平降低至 ≤30% 正常水平，或 GCB 活性水平下降 >30% 正常水平，但经基因突变检测确诊;
- •2.年龄：18 岁~60 岁;
- •3.既往未接受过戈谢病 ERT 治疗;
- •4.血红蛋白水平 70-100g/L（女性）， 70-110g/L（男性）和 / 或 血小板计数（40-99）×10^9/L;
- •5.腹部影像学检查（磁共振成像 [MRI] 或计算机断层扫描 [CT]，脾脏体积 >=8 倍正常值），和 / 或 腹部影像学检查（MRI 或 CT 扫描）评估;
- •受试者有肝肿大；12 个月前接受过脾脏切除的受试者必须满足本研究的这些标准;
- •6.如果是有生育能力的女性，必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后 30 天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并且在筛选时和整个参与研究期间妊娠试验结果必须为阴性。男性受试者必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后 30 天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并需要报告伴侣怀孕情况;
- •7.在向受试者解释并与其讨论本研究的所有相关方面后，受试者（和 / 或其法定授权代表）必须自愿签署经机构伦理委员会批准的书面 ICF;
- •8.细胞色素 P4502D6(CYP2D6)基因型检测为强代谢型（EMs），中间代谢型（IMs）;
- •9.患者同意避免食用西柚和西柚汁;
- •10.患者同意停止服用合并用药禁忌列表中的药品;
- •11.根据研究者判断，必须能够充分合作才可参加研究。
排除标准
- •1.患有 3 型戈谢病，或经研究者评估怀疑患有 3 型戈谢病（例如，受试者有戈谢病相关中枢神经系统表现或脑电图（EEG）检查异常;
- •2.筛选前 12 个月内接受过脾切除术或发生过活动性、临床上显著的脾梗死;
- •3.筛选前 12 个月内接受过麦格司他或 ERT 治疗;
- •4.筛选前 12 个月内有新发骨危象或骨折等严重骨病;
- •目前正在接受红细胞生长因子（如促红细胞生成素）、长期全身性皮质类固醇治疗，或在筛选前 6 个月内接受过此类治疗;
- •筛选时乙型肝炎表面抗原(HBsAg) 检测结果呈阳性合并可检测到的乙型肝炎病毒 DNA 载量、丙型肝炎病毒(HCV) 抗体阳性并经 HCVRNA 聚合酶链反应检测确认，以及人类免疫缺陷病毒(HIV) 抗体阳性;
- •7.筛选时存在非戈谢病相关恶性贫血（如由于铁、叶酸和 / 或维生素 B12 缺乏症或感染 / 免疫介导的原因）。在筛选期间存在叶酸缺乏、维生素 B12 缺乏症相关贫血或铁缺乏症相关贫血的受试者不符合研究入排标准，将被视为筛选失败。受试者可针对基础疾病接受治疗，并根据研究者的判断进行重新筛选;
- •8.受试者无法理解本研究的性质、范围和可能的后果;
- •9.存在研究者认为可能会影响研究数据或混杂研究结果的显著合并症（例如，恶性肿瘤、原发性胆汁性肝硬化或自身免疫性肝病、胃底静脉曲张出血、肺部并发症；心脏结构或功能异常等）;
- •10.根据研究者的判断，无法遵守研究方案（例如，存在有临床意义的医疗状况从而导致研究方案难以执行、态度不合作、无法返回研究中心进行安全性评估，或不太可能完成研究的其他情况）;
- •11.怀孕和 / 或哺乳期女性。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
脾脏体积
血红蛋白水平
血小板计数
次要结局
- 骨骼变化
- 生活质量评估
- 生物标志物（壳三糖苷酶或 Lyso-GL1）的含量
研究者
研究点 (1)
Loading locations...
相似试验
Unknown
2 期
一项评估 LY-M001 注射液治疗 I 型戈谢病成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药、剂量递增和扩展的 I/II 期临床研究ChiCTR2400091415企业
Unknown
不适用
评价 LY-M001 注射液单次静脉输注在 I 型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究ChiCTR2400086051企业
Unknown
不适用
维拉苷酶α真实世界观察研究ChiCTR2500109415武田（中国）国际贸易有限公司
Unknown
不适用
艾加莫德在成人 MG 患者中应用的有效性和安全性ChiCTR2400080921河北省重症肌无力诊疗中心以及重症肌无力研究重点实验室
已完成
Unknown
艾加莫德治疗成人全身型重症肌无力疗效影响因素的多中心回顾性研究重症肌无力ChiCTR250010197160