ChiCTR2500109415尚未招募不适用
维拉苷酶α真实世界观察研究
武田（中国）国际贸易有限公司18 个研究点 分布在 1 个国家开始时间: 2025年3月21日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 尚未招募
- 发起方
- 试验地点
- 18
- 主要终点
- 血红蛋白
研究概览
简要总结
探讨在真实世界临床实践中，维拉苷酶α治疗中国 1 型戈谢病患者的有效性、安全性、使用剂量以及对患者生活质量的影响等，填补中国数据空白。
研究设计
- 研究类型
- 观察性研究
- 主要目的
- 连续入组
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 4 至 —（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.确诊患有 1 型戈谢病的患者：葡糖脑苷脂酶 (GCB) 活性水平降低至 ≤30% 正常水平，或 GCB 活性水平下降>30%正常水平，但经基因突变检测确诊；
- •2.已连续使用维拉苷酶α治疗≥9 个月，且近 9 个月内仅将维拉苷酶α作为唯一戈谢病特异性治疗。
排除标准
- •1.患者或其监护人未签署知情同意书；
- •2.既往已参与维拉苷酶α PAC 研究（TAK-669-3001）的患者；近 9 个月使用了其他戈谢病特异性治疗的患者；参与了基因治疗临床试验的患者。
研究组 & 干预措施
观察组
结局指标
主要结局
血红蛋白
时间窗: 入组
血小板
时间窗: 入组
次要结局
- 肝脏体积(入组)
- 骨密度(入组)
- 身高(入组)
- 骨痛(入组)
- Lyso-Gb1(入组)
- 脾脏体积(入组)
- 生活质量评分(入组)
- 不良事件(入组)
研究者
研究点 (18)
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