艾格司他治疗中国 1 型戈谢病成人患者的安全性和有效性研究

自筹1 个研究点分布在 1 个国家开始时间: 2023年6月1日最近更新: 2025年6月10日

试验速览

阶段: 4 期
状态: 已完成
发起方
试验地点: 1
主要终点: 脾脏体积

研究概览研究设计入排标准研究组 & 干预措施结局指标研究者研究点记录与标识符相似试验

研究概览

简要总结

评估艾格司他在中国 1 型戈谢病受试者治疗中的安全性和有效性。

研究设计

研究类型: 干预性研究
主要目的: 单臂

入排标准

年龄范围: 18 至 60（—）
性别: All

入选标准

•1.经研究者确定，基于以下标准，确诊患有 1 型戈谢病：
•葡糖脑苷脂酶 (GCB) 活性水平降低至 ≤30% 正常水平，或 GCB 活性水平下降 >30% 正常水平，但经基因突变检测确诊;
•2.年龄：18 岁~60 岁;
•3.既往未接受过戈谢病 ERT 治疗;
•4.血红蛋白水平 70-100g/L（女性）， 70-110g/L（男性）和 / 或血小板计数（40-99）×10^9/L;
•5.腹部影像学检查（磁共振成像 [MRI] 或计算机断层扫描 [CT]，脾脏体积 >=8 倍正常值），和 / 或腹部影像学检查（MRI 或 CT 扫描）评估;
•受试者有肝肿大；12 个月前接受过脾脏切除的受试者必须满足本研究的这些标准;
•6.如果是有生育能力的女性，必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后 30 天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并且在筛选时和整个参与研究期间妊娠试验结果必须为阴性。男性受试者必须同意在研究期间以及试验用药品末次给药后 30 天内始终使用医学上可接受的避孕方法，并需要报告伴侣怀孕情况;
•7.在向受试者解释并与其讨论本研究的所有相关方面后，受试者（和 / 或其法定授权代表）必须自愿签署经机构伦理委员会批准的书面 ICF;
•8.细胞色素 P4502D6(CYP2D6)基因型检测为强代谢型（EMs），中间代谢型（IMs）;
•9.患者同意避免食用西柚和西柚汁;
•10.患者同意停止服用合并用药禁忌列表中的药品;
•11.根据研究者判断，必须能够充分合作才可参加研究。

排除标准

•1.患有 3 型戈谢病，或经研究者评估怀疑患有 3 型戈谢病（例如，受试者有戈谢病相关中枢神经系统表现或脑电图（EEG）检查异常;
•2.筛选前 12 个月内接受过脾切除术或发生过活动性、临床上显著的脾梗死;
•3.筛选前 12 个月内接受过麦格司他或 ERT 治疗;
•4.筛选前 12 个月内有新发骨危象或骨折等严重骨病;
•目前正在接受红细胞生长因子（如促红细胞生成素）、长期全身性皮质类固醇治疗，或在筛选前 6 个月内接受过此类治疗;
•筛选时乙型肝炎表面抗原(HBsAg) 检测结果呈阳性合并可检测到的乙型肝炎病毒 DNA 载量、丙型肝炎病毒(HCV) 抗体阳性并经 HCVRNA 聚合酶链反应检测确认，以及人类免疫缺陷病毒(HIV) 抗体阳性;
•7.筛选时存在非戈谢病相关恶性贫血（如由于铁、叶酸和 / 或维生素 B12 缺乏症或感染 / 免疫介导的原因）。在筛选期间存在叶酸缺乏、维生素 B12 缺乏症相关贫血或铁缺乏症相关贫血的受试者不符合研究入排标准，将被视为筛选失败。受试者可针对基础疾病接受治疗，并根据研究者的判断进行重新筛选;
•8.受试者无法理解本研究的性质、范围和可能的后果;
•9.存在研究者认为可能会影响研究数据或混杂研究结果的显著合并症（例如，恶性肿瘤、原发性胆汁性肝硬化或自身免疫性肝病、胃底静脉曲张出血、肺部并发症；心脏结构或功能异常等）;
•10.根据研究者的判断，无法遵守研究方案（例如，存在有临床意义的医疗状况从而导致研究方案难以执行、态度不合作、无法返回研究中心进行安全性评估，或不太可能完成研究的其他情况）;
•11.怀孕和 / 或哺乳期女性。

研究组 & 干预措施

试验组

结局指标

主要结局

脾脏体积

血红蛋白水平

血小板计数

次要结局

骨骼变化
生活质量评估
生物标志物（壳三糖苷酶或 Lyso-GL1）的含量

研究者

发起方

自筹

研究点 (1)

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