CTR20160324CompletedPhase 3
评价 SOM230 治疗第一代生长抑素类似物控制不佳的肢端肥大症患者的疗效和安全性的 IIIb 期多中心开放性单臂研究
Not provided4 sites in 2 countries6 target enrollmentStarted: September 6, 2016
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 3
- Status
- Completed
- Enrollment
- 6
- Locations
- 4
- Primary Endpoint
- 评价帕瑞肽 LAR 在现有生长抑素类似物控制不佳的肢端肥大症患者中疗效，按照基线时的 mGH 水平，通过第 36 周时 GH <1 μg/L 且 IGF-1 <ULN 的患者比例
Study Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
评价一种对 sst 受体具有较广泛的亲和性的第二代生长抑素类似物——SOM230 在以高剂量第一代生长抑素类似物治疗至少 3 个月后控制不佳的患者中的疗效和安全性。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 单臂试验
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 18岁(最小年龄) to 无岁(最大年龄) (—)
- Sex
- All
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •在进行任何筛选程序前，必须获得患者的书面知情同意
- •年龄≥18 岁的男性和女性患者
- •根据以下标准，患者确诊为控制不佳的肢端肥大症：2 小时内的 5 点测定得到的平均 GH 浓度>1 μg/L 以及性别和年龄调整的 IGF-1 >1.3 x UlN
- •患者在筛选（访视 1）前，接受高剂量奥曲肽 LAR（30 mg 或 40 mg）或兰瑞肽 ATG（120 mg）单药治疗至少 3 个月
Exclusion Criteria
- •接受除奥曲肽 LAR 或兰瑞肽 ATG 以外、已知能降低 GH 或 IGF-1 的其他药物进行伴随治疗，除非在访视 1（筛选）前已停药 3 个月
- •视交叉受压导致任何视野缺损、需要进行手术干预的患者
- •血糖控制不佳的糖尿病患者，表现为第 2 组在访视 1 时以及第 1 组在访视 1 和访视 5 的 HbA1c >8%
- •甲状腺机能减退并且未接受充分的替代治疗的患者
- •患有症状性胆石症以及急性或慢性胰腺炎的患者
- •患有有临床意义的瓣膜疾病的患者
- •具有扭转型室性心动过速风险因素的患者，也即，男性基线 QTcF >450 ms ，女性基线 QTcF>460 ms
- •低钾血症、低镁血症、控制不佳的甲状腺功能减退、长 QT 综合征家族史或一直使用具有尖端扭转型室性心动过速（TdP）风险的伴随用药。应当尽可能避免可能有 TdP 风险的药物。
- •患有充血性心力衰竭（NYHA III 或 IV 级），不稳定性心绞痛、持续型室性心动过速、有临床意义的心动过缓、严重心脏传导阻滞、在进行研究前不到 1 年内有急性 MI 病史或有临床意义的心血管功能受损。
- •可以延长 QT 间期的伴随疾病，诸如自主神经病变（糖尿病或帕金森病导致），HIV、肝硬化、控制不佳的甲状腺功能减退或心力衰竭
- •肝病患者，诸如肝硬化、慢性活动性肝炎、慢性持续性肝炎或 ALT/AST > 2.0 X ULN 及血清胆红素 >2.0 X ULN 的患者
- •乙型肝炎表面抗原（HbsAg）或丙型肝炎抗体（抗-HCV）阳性
- •血清肌酐>2.0 X ULN 的患者
- •WBC <3 X 109/L; Hb 90% < LLN; PLT <100 X 109/L 的患者
- •存在活动性或怀疑急性或慢性未控制的感染的患者
- •在访视 1（筛选）前 4 周内，因任何原因进行过大手术的患者
- •在过去 5 年内患有活动性恶性疾病（基底细胞癌或宫颈原位癌除外）的患者
- •凝血功能异常（PT 和 / 或 APTT 较正常上限升高 30%以上）或接受了影响 PT（凝血酶原时间)或 APTT（活化部分凝血酶原时间）的抗凝药物的患者
- •有昏厥病史或特发性猝死的家族史
- •免疫抑制病史，包括 HIV 检查结果阳性（ELISA 和 Western 印迹法）。不要求进行 HIV 检查；但是，将审核既往医疗史
- •已知对生长抑素类似物或任何 SOM230 LAR 成分过敏
- •在接受研究药物前 6 个月内，具有酗酒或药物滥用史的患者
- •在接受 SOM230 前 2 个月内，曾献血（400 ml 或更多）的患者
- •患者在初次给药前 1 个月内，曾参加过任何在研药物的临床研究
- •患有任何伴随或既往医学情况，按照研究者的判断可能会影响研究的执行或研究结果评价
- •具有对治疗方案不依从的历史，或认为可能不可靠或不能完成整个研究的患者
- •性生活活跃的男性，除非用药期间以及 SOM230 末次给药后 3 个月内使用避孕套，且不应在此期间使伴侣怀孕。进行了输精管切除的男性也要求使用避孕套，从而预防药物通过精液传送
- •妊娠或哺乳（授乳）妇女，妊娠定义为女性在受孕后，直到终止妊娠前的状态，通过 hCG 实验室检查阳性确认
- •有生育能力的女性，定义为生理上能够受孕的所有女性，除非在研究期间以及 SOM230 末次给药后 3 个月内使用高效避孕方法
Outcomes
Primary Outcomes
评价帕瑞肽 LAR 在现有生长抑素类似物控制不佳的肢端肥大症患者中疗效，按照基线时的 mGH 水平，通过第 36 周时 GH <1 μg/L 且 IGF-1 <ULN 的患者比例
Time Frame: 第 36 周
Secondary Outcomes
- 评价平均 GH 从研究基线到第 36 周的变化(36 周)
- 评价标准化的 IGF-1 从研究基线到第 36 周的变化(36 周)
- 按筛选时的 GH 水平，评价第 12 周和第 24 周时达到 GH <1 μg/L 且 IGF-1 <ULN 的患者比例(12 周，24 周)
- 按筛选时的 GH 水平，评价第 12 周、第 24 周和第 36 周时达到 GH <1μg/L 且 IGF-1 <ULN 的患者比例(12 周，24 周，36 周)
- 评价第 12 周、第 24 周和 36 周时达到 IGF-1 水平 < ULN 的患者比例(12 周，24 周，36 周)
- 评价 SOM230 LAR 的耐受性和安全性特点(12 周，24 周，36 周)
- 评价从基线到第 12 周、第 24 周和第 36 周，SOM230LAR 对 HRQoL 和体征和肢端肥大症症状的影响(12 周，24 周，36 周)
- 按筛选时的 GH 水平，评价在 SOM230 LAR 治疗期间第 48 周、第 60 周和第 72 周达到 GH <1 μg/L 且 IGF-1 <ULN 的患者比例(48 周，60 周，72 周)
- 评价 SOM230 LAR 的长期耐受性和安全性特点(72 周)
- 评价从基线到第 36 周以及第 72 周，SOM230 LAR 对 HRQoL 以及肢端肥大症的体征和症状的长期影响(36 周，72 周)
Investigators
诺华医学热线（临床登记）
Novartis Pharma AG/北京诺华制药有限公司
Study Sites (4)
Loading locations...
Similar Trials
Terminated
Phase 3
评价萨特利珠单抗对比安慰剂在全身型重症肌无力治疗的有效性、安全性、药代动力学和药效学的 III 期、随机、双盲、 安慰剂对照、多中心研究CTR2022009230
Active, not recruiting
Phase 1
一项评估 BM230 在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的 I 期、多中心、非随机、开放性研究CTR20250749200
Completed
Phase 2
CM326 在成年特应性皮炎中的Ⅱ期临床研究CTR20223175100
Active, not recruiting
Phase 2
奥曲肽长效注射液在肢端肥大患者中多次给药的临床试验肢端肥大症CTR2024017556
Completed
Phase 1
TG103 在超重 / 肥胖不合并糖尿病受试者中药代动力学特征 Ib 期临床研究CTR2021085748