评价 LP-005 注射液治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的有效性、安全性和药代动力学特征的多中心、随机、开放的Ⅱ期扩展临床研究

简要总结

详细描述

主要结局

次要结局

• 治疗期每次访视评估血红蛋白（Hb）水平≥120g/L 的受试者比例；(治疗期每次访视)
• 在未输注红细胞的情况下，治疗期每次治疗访视评估 Hb 较基线变化；(治疗期每次治疗访视)
• 给药后 76 周、100 周内未输注红细胞的受试者比例；(给药后 76 周、100 周内)
• 给药后 76 周、100 周内，出现突破性溶血（BTH）的患者比例；(给药后 76 周、100 周内)
• 给药后 76 周、100 周内发生主要不良血管事件（MAVE）的受试者比例；(给药后 76 周、100 周内)
• 治疗期每次访视血清乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线的变化；(治疗期每次访视)
• 治疗期每次访视网织红细胞计数较基线的变化；(治疗期每次访视)
• 治疗期每次访视总胆红素较基线的变化；(治疗期每次访视)
• 治疗期间每次访视 eGFR 较基线的变化；(治疗期每次访视)
• 治疗期间第 76 周、第 100 周的估计年化总 eGFR 斜率；(治疗期间第 76 周、第 100 周)
• 血清补体溶血活性(兔红细胞溶血率)的变化情况；(V2、V6、V10、V14 给药前或提前退出时)
• 慢性病治疗功能评估-疲劳量表（FACIT-F）评分较基线的变化；(V1、V5、V8、V11、V14、V16 或提前退出时)
• 给药后不同时间点 LP-005 血药浓度、抗药抗体（ADA）和中和抗体（Nab）水平，计算群体药代动力学参数、PK/PD 模型以及 ADA 和 Nab 随时间的变化。(V2、V6、V10、V14 给药前或提前退出时)