CTR20250172进行中（未招募）2 期
一项评价 JMKX003142 片治疗快速进展型常染色体显性多囊肾病（ADPKD） 有效性、安全性、耐受性和药代动力学、药效学特征的多中心、随机、双盲、安慰剂对照Ⅱ期临床试验
未提供30 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 135 人开始时间: 2025年1月16日
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 135
- 试验地点
- 30
- 主要终点
- 52 周基于磁共振成像（MRI）的总肾体积（TKV） 较基线变化的百分比
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
评价 JMKX003142 片治疗对快速进展型 ADPKD 患者其他有效性指标的改善、安全性和耐受性、药代动力学特征、药效学特征，以及探索 ADPKD 患者基线外周血基因包括多囊肾病 1 和 2（PKD1 和 PKD2）等基因突变对 JMKX003142 片治疗疗效和疾病进展相关生物标志物的影响。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 盲法
- 双盲
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 55岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •理解试验程序和方法，自愿参加本试验，遵守试验相关指 示，并书面签署知情同意书。
- •签署知情同意书时的年龄 18～55 岁（含边界值） ，性别不限；
- •随机前符合如下 ADPKD 诊断标准：
- •有明确 ADPKD 家族史且筛选时 MRI 提示典型影像学表现；
- •没有明确 ADPKD 家族史但筛选时 MRI 提示典型影像学表现，且 ADPKD 基因（PKD1、 PKD2）突变检测阳性;
- •符合快速进展型 ADPKD 标准，即 ADPKD Mayo 分型为 1C 至 1E。
- •随机前 S 及 V0 两次访视 eGFR 均≥30mL/min/1.73 m2。
- •对于高血压患者，在签署知情同意书前已接受稳定降压治疗至少 4 周。
排除标准
- •已知对试验用药品及其任何成分或其他 V2 受体拮抗剂类药品有过敏史者，或对≥3 种药物、食物或其他物质具有过敏史者，或目前正处于过敏状态。
- •在筛选访视前 12 周内，服用过托伐普坦或其他 ADPKD 改善剂［如生长激素抑制素类似物—兰瑞肽、奥曲肽等，哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂—依维莫司、西罗莫司等］；或经研究者评估在整个试验期间可能需要使用利尿剂者。
- •无法感受到口渴，或液体 / 食物摄入困难的受试者。
- •筛选时有经研究者评估认为可能会损害受试者安全性、干扰研究结果解读或以其他方式妨碍受试者参与或遵守方案的有临床意义的心血管疾病［例如但不限于筛选前 6 个月内发生心肌梗死、不稳定缺血性心脏病、美国纽约心脏病协会（NYHA）分级≥Ⅲ级心力衰竭、心律失常、未受控制的高血压和体位性低血压］、中枢神经系统疾病（例如但不限于筛选前 6 个月内发生脑卒中、短暂性脑缺血发作）、精神系统疾病、消化系统疾病、呼吸系统疾病、泌尿系统疾病（例如但不限于肾癌、单肾，筛选前 6 个月内发生急性肾损伤）、血液系统疾病、内分泌系统疾病（包括但不限于具有明显蛋白尿或视网膜病变的糖尿病）者。
- •既往接受过肾囊肿减压手术者；或签署知情同意书前 12 周内接受过重大手术者。
- •研究者认为受试者无法遵从试验要求，或无法接受试验评估，例如无法进行 MRI 检查（如：体重超出 MRI 承重能力、植入铁磁金属假体、动脉瘤夹、严重的幽闭恐惧症等）。
- •随机前 12 周内参加过任何药物或医疗器械的临床试验（仅签署知情同意书，未接受过任何药物或器械干预的除外），或者 12 周前参加某项临床试验，但本试验筛选前仍在该项临床试验的随访期内或试验药物 5 个半衰期内（以时间较长者为准）。
- •随机前 4 周内或 5 个半衰期内（以较长者为准）服用了强效或中效的 CYP3A4 诱导剂或抑制剂（见附录
- •CYP3A4 诱导剂和抑制剂列表）。
- •筛选时具有以下任何异常值的受试者：血压（坐位）收缩压 / 舒张压均＜90 / 60 mmHg 或收缩压＞160mmHg，天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）≥1.5 倍正常值上限（ULN）或总胆红素≥1.5 倍 ULN，血红蛋白＜90g/L，血钠＞ULN 或血钠＜125 mmol /L，血钾＞ULN。
- •筛选时病毒学检测具有以下任何一项异常的受试者：人免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab）阳性、梅毒螺旋体抗体（TP-Ab）阳性、乙型肝炎表面抗原（HBs-Ag）阳性且乙肝病毒 DNA>ULN、丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）阳性且丙肝病毒 RNA>ULN。
- •随机前 1 周内食用了可能影响药物体内代谢的饮食（包括葡萄柚、葡萄柚汁或葡萄柚制品）。
- •妊娠（血清妊娠试验呈阳性）或哺乳期妇女；
- •有生育能力的受试者自签署知情同意书至末次给药后 3 个月内有生育 / 冻存或捐献精 / 卵计划，或不同意采取有效的避孕措施（屏障法、禁欲、不含药宫内节育器或已行绝育手术）；
- •研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况。
结局指标
主要结局
52 周基于磁共振成像（MRI）的总肾体积（TKV） 较基线变化的百分比
时间窗: 52 周
52 周基于磁共振成像（MRI）的总肾体积（TKV） 较基线变化的百分比
时间窗: 52 周
次要结局
- 基线时无高血压的受试者，进展到需要抗高血压治疗的发生率及中位时间；(双盲治疗期)
- 基线时正在接受降压治疗的受试者，抗高血压治疗负荷。(双盲治疗期)
- 不良事件（AE）、生命体征、体格检查、实验室检查、心电图检查等的变化。(双盲治疗期)
- 1）受试者日记卡记录的夜尿次数较基线的变化。 2）耐受性询问回答为“是” 的受试者比例变化(双盲治疗期)
- PK 指标： Cmin,ss、Cmax,ss、Tmax,ss、AUC0-τ,ss 等(双盲治疗期)
- TKV 较基线的年变化率；(52 周)
- eGFR 较基线的年变化率(52 周)
- 肾功能恶化的发生率及中位时间；(52 周)
- 各访视点 eGFR 较基线的变化；(双盲治疗期)
- PD 指标：1）给药前尿渗透压较基线的变化。2）给药前尿渗透压≤280mOsm/kg 的受试者比例。3）24 小时平均尿渗透压较基线的变化。4）24 小时平均尿渗透压≤280mOsm/kg 的受试者比例。(双盲治疗期)
- eGFR 较基线的年变化率(52 周)
- 肾功能恶化的发生率及中位时间；(52 周)
- TKV 较基线的年变化率；(52 周)
- 各访视点 eGFR 较基线的变化；(双盲治疗期)
- 基线时无高血压的受试者，进展到需要抗高血压治疗的发生率及中位时间；(双盲治疗期)
- 基线时正在接受降压治疗的受试者，抗高血压治疗负荷。(双盲治疗期)
- 不良事件（AE）、生命体征、体格检查、实验室检查、心电图检查等的变化。(双盲治疗期)
- 1）受试者日记卡记录的夜尿次数较基线的变化。 2）耐受性询问回答为“是” 的受试者比例变化(双盲治疗期)
- PK 指标： Cmin,ss、Cmax,ss、Tmax,ss、AUC0-τ,ss 等(双盲治疗期)
- PD 指标：1）给药前尿渗透压较基线的变化。2）给药前尿渗透压≤280mOsm/kg 的受试者比例。3）24 小时平均尿渗透压较基线的变化。4）24 小时平均尿渗透压≤280mOsm/kg 的受试者比例。(双盲治疗期)
研究者
冯婷婷
浙江杭煜制药有限公司
研究点 (30)
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