ChiCTR2500099911已完成3 期
注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的成人及青少年先天性血友病患者的有效性、安全性和药代动力学研究：一项单臂、开放、多中心临床试验
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 已完成
- 发起方
- 成都蓉生药业有限责任公司
- 试验地点
- 10
- 主要终点
- 所有出血事件治疗后成功止血的比例
研究概览
简要总结
评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者按需治疗的有效性、安全性及其药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 单臂
- 盲法
- 无
入排标准
- 年龄范围
- 12 至 65（—）
- 性别
- All
入选标准
- •1.12 岁≤年龄≤65 岁，男女不限；
- •2.临床诊断为血友病 A 或 B 的患者，FⅧ活性水平≤1%或 FⅨ活性水平≤2%，且有下列一种情况：(1)筛选期 FⅧ/FⅨ抑制物水平≥5Bu/ml；(2)筛选期 FⅧ/FⅨ抑制物水平＜5Bu/ml 且≥0.6Bu/ml，但对注射用凝血因子 VIII 或 IX 具有高反应（即患者既往有 FⅧ/FⅨ抑制物阳性史，再次输注 FⅧ/FⅨ后抑制物水平≥5Bu/ml）。
- •3.参与药代动力学试验的受试者需满足首次给药前无明显活动性出血；
- •4.所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至末次试验用药后 3 个月内采取有效的避孕措施；
- •5.受试者和 / 或监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测；
- •6.能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，受试者自愿参加并由受试者本人和 / 或监护人签署知情同意书。
排除标准
- •1.已知对重组人凝血因子Ⅶa 制剂及其任何成分有超敏反应史，或已知对鼠源蛋白有超敏反应史者；
- •2.筛选期 FⅦ抑制物阳性或有 FⅦ抑制物阳性史者；
- •3.血小板计数＜100×10^9/L；
- •4.肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥2.5 倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐[Cr]）≥1.5 倍正常值上限（ULN）者；
- •5.严重贫血且需要输血者；
- •6.临床上诊断为丙型肝炎者或艾滋病者；
- •7.除血友病 A 或 B 以外，其它疾病原因导致的凝血指标明显异常者（如弥散性血管内凝血病或血小板疾病等）；
- •8.患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）；
- •9.签署知情同意书 1 年内有动脉、深静脉血栓、肺栓塞等血栓史，肺水肿史或弥散性血管内凝血史者；
- •10.既往发生过颅内出血者；
- •11.首次用药前 48 小时内接受过任何含有 FⅦ或 FⅦa 的产品（血浆来源或重组）；
- •12.首次用药前 72 小时内接受过任何含有 FⅧ的产品（血浆来源或重组）或首次用药前 96 小时内接受过任何含有 FIX 的产品（血浆来源或重组）；
- •13.首次用药前 1 周内使用过或 PK 采血期间需要使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等；
- •14.首次用药前 2 周内接受过免疫调节剂（如丙种球蛋白、α-干扰素和泼尼松>10mg/d [且＞7 天]或类似药物，抗逆转录病毒药物除外）者；
- •15.首次用药前 2 周内接受全血或血浆者；
- •16.首次用药前 1 个月内进行了入侵程度较高的外科手术（如矫形手术、腹部手术），无创或微创手术除外；
- •17.首次用药前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •18.有吸毒史或酗酒者（酗酒标准：有长期饮酒史超过 5 年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或 2 周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）；
- •19.患有精神疾病、有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者；
- •20.签署知情同意书前 3 个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满 1 年）；
- •21.研究者证实的其它疾病，导致患者无法从临床试验中获益。
研究组 & 干预措施
试验组
结局指标
主要结局
所有出血事件治疗后成功止血的比例
次要结局
- 所有出血事件经治疗后达到“极好”、“良好”和“部分有效”止血效果的比例
- 用药后 10min 的输注效率值
- 用药后 10min 的凝血指标（PT、APTT）变化情况
- 每次出血事件的出血事件的注射次数、每次注射剂量、每次出血事件给药总剂量
- 出血事件经治疗后受试者出现“良好”或“极好”反应的时间
- 药代动力学参数
- 治疗期间的不良事件
研究者
研究点 (10)
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