CTR20212816进行中（未招募）Ⅰ/ⅱ/ⅲ期
一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究评估 BBM-H901 注射液治疗血友病 B 的安全性、耐受性和有效性。
未提供9 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 33 人开始时间: 2021年11月23日
相关药物
试验速览
- 阶段
- Ⅰ/ⅱ/ⅲ期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 33
- 试验地点
- 9
- 主要终点
- I/II 期：DLT 事件的发生率
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
剂量递增及扩展阶段主要目的： 评价单次静脉输注 BBM-H901 注射液在≥18 岁且内源性凝血因子 IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病 B 患者中的安全性和耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。 确证性研究主要目的： 评价单次静脉输注 BBM-H901 注射液在≥18 岁且内源性 FIX 活性≤2%的血友病 B 受试者中的有效性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价单次静脉输注bbm-h901注射液在≥18岁且内源性凝血因子ix（fix）活性≤2 Iu/d L（即≤2%）的血友病b患者中的安全性和耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。 确证性研究
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无上限（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书；
- •≥18 岁的男性受试者；
- •临床确诊为血友病 B，且内源性 FIX 活性水平≤2 IU/dL（≤2%）
- •接受任何重组和血浆来源的 FIX 蛋白产品治疗暴露天数（EDs）≥100；
- •在受试者的医疗记录中，筛选前 12 周内曾发生过出血事件和 / 或注射过 FIX 产品（包括重组和血浆来源）；
- •无任何 FIX 或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史；
- •在筛选期间及给药前（Day -1）取得可接受的实验室检查值：
- •a) 血红蛋白≥11 g/dL
- •b) 血小板≥100×10^9/L
- •c) AST、ALT、GGT、ALP≤1.5 倍正常上限
- •d) 总胆红素≤1.5 倍正常上限
- •e) 肌酐≤176.8 umol/L
- •同意自签署知情同意书开始至 BBM-H901 输注后 52 周期间，使用可靠的屏障避孕方法；
- •依从性良好，病人和家属有“基因治疗”临床试验的意愿，并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记，家庭成员、监护人或看护人可以帮助受试者进行。
排除标准
- •乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性、丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性。既往有乙肝或丙肝病史的受试者，需进行两次间隔时间至少 3 个月的样本采集，两次评估上述指标均为阴性才视为阴性。即自然清除或经抗病毒治疗清除的乙肝或丙肝受试者可入组本研究；
- •正在接受乙肝和丙肝抗病毒治疗；
- •除糖皮质激素以外，入选前正在使用任何其他免疫抑制剂；
- •有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3 期；或经 B 超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究；
- •可能因试验造成风险的急 / 慢性感染或其他慢性疾病；
- •在筛选前接受过基因治疗、筛选前 4 周内或试验药物 5 个半衰期内（以较长者为准）使用过其他试验性药物；
- •酒精或药物成瘾，或整个研究期间不能停止饮酒；
- •患有重大疾病，或具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者。
结局指标
主要结局
I/II 期：DLT 事件的发生率
时间窗: 输注后 6 周或 10 周内
III 期：ABR（包括自发性出血、创伤性、关节出血等）
时间窗: 输注后 52 周内
次要结局
- 不良事件和严重不良事件的发生率(输注后 52 周内)
- FIX Padua 活性水平(输注后 52 周内)
- 其他 FIX 蛋白产品输注次数及输注量(输注后 52 周内)
- 靶关节数(输注后 52 周内)
研究者
李江
上海信致医药科技有限公司
研究点 (9)
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