CTR20170053已完成2 期
一项确定长期口服拉考沙胺作为联合疗法用于治疗儿童癫痫患者的安全性、耐受性和有效性的开放研究
未提供69 个研究点 分布在 7 个国家目标入组 60 人开始时间: 2018年4月20日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 60
- 试验地点
- 69
- 主要终点
- 受试者和 / 或照料者自发报告的或研究者观察到的不良事件；受试者因不良事件退出；血液学、血液化学、内分泌学和尿液分析参数；12 导联心电图 生命体征测量（血压和脉搏）；体格和神经系统检查发现
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
获得长期暴露期间的拉考沙胺安全性、耐受性和药代动力学信息。获得长期暴露期间的癫痫发作频率的初步有效性数据等。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 4岁(最小年龄) 至 17岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •SP848 中的所有受试者必须满足以下入选标准：已从父母 / 法定监护人处获得签名的知情同意书并从受试者（依据当地机构审查委员会[IRB]/独立伦理委员会[IEC]，可能时或者需要时）处获得同意。
- •SP848 中的所有受试者均必须满足以下入选标准：受试者和护理者（可能是父母、法定监护人，或者其他被委派的护理者）愿意并且能够遵守所有研究要求，其中包括填写每日癫痫发作记录。
- •参加过 SP847 或者其它 LCM 儿童癫痫症临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者已完成用于治疗不受控制局灶性发作的 SP847（或者该受试者因剂量减少或者癫痫持续状态退出）研究，或者其它 LCM 儿童癫痫症临床研究。
- •参加过 SP847 或者其它 LCM 儿童癫痫症临床研究的受试者必须符合以下入选标准：研究者预期，受试者能从试验中获益。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者为男性或者女性且年龄为 4-17 岁。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者被诊断为癫痫症伴有局灶性发作。至少 1 次既往脑电图（EEG）且 1 次既往核磁共振成像 / 计算机断层扫描成像，并与诊断结果一致。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者必须符合以下入选标准：在采用至少 2 种 AED（同时或者序贯）治疗足够长时间（研究者建议）后观察到受试者有不受控制的部分性癫痫发作。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者必须符合以下入选标准：在筛选前 4 周内观察到受试者有至少 2 次癫痫发作。如果是简单局灶性发作，仅当发作为运动型发作才符合入选标准。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者接受 1 至 3 种 AED 的稳定给药方案。在筛选前至少 1 周内，必须保持伴随 AED 治疗的每日给药方案恒定不变。迷走神经刺激述不计为药物治疗；但是，在筛选前至少 1 周期内必须保持 VNS 的参数不变。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者必须符合以下入选标准：受试者可接受静脉穿刺备选操作。
排除标准
- •若以下任一条件满足，则受试者不允许进入本研究：受试者正在使用除 LCM 之外的任何试验用药物或者使用任何实验性器械。
- •若以下任一条件满足，则受试者不允许进入本研究：大于 6 岁的受试者有长期意图自杀史（包括实际尝试、中断的尝试或尝试未遂）或在过去 6 个月内有自杀意念[可通过筛选时其对哥伦比亚-自杀严重程度评定量表（C-SSRS）问题 4 或问题 5 有肯定答复（“是”）来进行推测]。
- •参加过 SP847 或者其它 LCM 儿童癫痫症临床研究的患者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者符合本项研究的退出标准（因剂量减少或者癫痫持续状态退出的受试者除外），或者发生严重不良事件。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者曾经接受过 LCM。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者出现任何医学或精神疾病，并且研究者认为，可能危及受试者的健康或影响受试者参加这项研究的能力。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者处于某种医学状态，预期该状态可能会影响药物吸收、分布、代谢或排泄。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者对试验药品的任一成分具有已知的超敏反应。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者是育龄妇女并且在研究持续期间没有采取可接受的避孕方法。医学上可接受的避孕方法包括采用每次摄入至少 30μg 炔雌醇（或者 50μg，如果与卡马西平[或者其它强酶诱导剂，例如，苯巴比妥、扑痫酮、奥卡西平]合用）口服或者长效避孕治疗，这些必须与屏障方法联合使用。禁欲也是一种可接受的避孕方法。受试者必须了解性行为保护不足的后果和潜在风险，应当教育受试者并使其知晓避孕方法的适当使用，承担告知研究者任何可能状态变化的责任。育龄女性在筛选访视时的孕检结果必须为阴性。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者具有低于 30mL/min 的肌酐清除率。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：研究者认为，受试者有临床上相关的 ECG 异常（即，安静状态下存在二度或三度房室传导阻滞或者 QT 间期超过 450ms）。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者具有血流动力学功能缺陷的心脏类疾病（例如，心力衰竭）。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者具有需要医学治疗的心律失常性心脏状况。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者有已知的严重过敏反应或严重血液病病史。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者发生会与癫痫发作混淆的非癫痫事件，其中包括精神性癫痫发作。如果同时存在癫痫事件和非癫痫事件，必须将癫痫事件与非癫痫现象区分开。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者有原发性全面性癫痫发作病史。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者正在服用单胺氧化酶（MAO）抑制剂、麻醉止痛剂或者批准用于癫痫症的中草药。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者患有癫痫症继发的进展性脑疾病或者任何其它进展性神经退行性疾病，如 Rasmussen 综合征。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者有已知钠离子通道疾病（如 Brugada 综合征）。
- •直接入选 SP848 且之前未参加过 LCM 临床研究的受试者如果符合以下任一条标准，则不允许入选本项研究：受试者以下任一指标＞2x 正常值上限（ULN）：丙氨酸转氨酶（ALT）、天冬氨酸转氨酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP），或＞ULN 总胆红素（如果已知 Gilbert’s 综合征，则≥1.5xULN 总胆红素）。如果受试者仅＞ULN 且＜1.5xULN 的总胆红素升高，则对胆红素分级以便发现可能未经诊断的 Gilbert’s 综合征（即，直接胆红素＜35%）。对于 ALT、AST、ALP 或者总胆红素的基线结果＞ULN 的随机化受试者，必须了解基线诊断和 / 或任何临床上有意义的升高的原因并记录在电子病例报告表（eCRF）中。如果受试者筛选时＞ULN ALT、AST 或者 ALP 不符合排除限值，如果可能，在给药前重复这些检查，以确保没有进一步进行中的临床上相关的增加。如果有临床上相关的增加，必须与医学监查员讨论该名受试者是否入选。可能重复一次 ALT、AST 或 ALP 结果超过排除限值 25%的检查以便确认结果。这包括再次筛选。
- •如果符合以下任一条标准，则不允许为进行 iv LCM 替代治疗或者开始 LCM 治疗直接入选 EP0060 的受试者入选本项研究：受试者之前参加过长期、开放标签的 LCM 研究。
结局指标
主要结局
受试者和 / 或照料者自发报告的或研究者观察到的不良事件；受试者因不良事件退出；血液学、血液化学、内分泌学和尿液分析参数；12 导联心电图 生命体征测量（血压和脉搏）；体格和神经系统检查发现
时间窗: 研究周期内（约 2 年）
体重、身高和计算的 BMI；Tanner 分期（如适用）；拉考沙胺（用于群体药代动力学分析）和伴随抗癫痫药物的血浆浓度
时间窗: 研究周期内（约 2 年）
18 个月及以上儿童的基线 Achenbach CBCL（CBCL/1(1/2)-5 和 CBCL/6-18）用于评估行为
时间窗: 研究周期内（约 2 年）
入选时<18 个月的儿童的基线 Bayley-III 量表（仅适用于入选说英语国家的受试者）；认知功能评估（BRIEF-P/BRIEF）（如适用）
时间窗: 研究周期内（约 2 年）
次要结局
- 发作计数（使用发作日记评估，以评估在长期暴露期间在此人群中的初步有效性证据）(研究周期内（约 2 年）)
- 临床整体改变印象量表 照料者的整体改变印象量表(研究周期内（约 2 年）)
- 生活质量评估（PedsQL）（如适用）；医疗资源利用（伴随抗癫痫药物、医学操作、与本研究无关的医疗提供者咨询及与本研究无关的住院）(研究周期内（约 2 年）)
研究者
周海燕
UCB Pharma SA/Aesica Pharmaceuticals GmbH/优时比贸易（上海）有限公司
研究点 (69)
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