CTR20253610进行中（未招募）3 期
评价 AK2017 注射液治疗特发性身材矮小的有效性和安全性的随机、开放、阳性对照、多中心Ⅲ期临床试验
未提供16 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 132 人开始时间: 2025年11月4日
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 132
- 试验地点
- 16
- 主要终点
- 治疗后 52 周时受试者年身高增长速率（HV，cm/yr）
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的： 评价 AK2017 注射液用于治疗特发性身材矮小患儿的有效性。 次要目的： （1）评价 AK2017 注射液用于治疗特发性身材矮小患儿的安全性； （2）评价 AK2017 注射液用于治疗特发性身材矮小患儿的免疫原性； （3）评价 AK2017 注射液用于治疗特发性身材矮小患儿的群体药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 平行分组
- 主要目的
- 评价ak2017注射液用于治疗特发性身材矮小患儿的有效性。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 17岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •监护人理解并签署知情同意书，如果受试者已经年满 8 岁也需签署知情同意书，不满 8 岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录；
- •既往未接受过促生长疗法，包括但不限于生长激素、IGF-1、生长激素释放肽类似物和蛋白同化类固醇制剂；
- •筛选时，受试者年龄应≥3 岁且＜18 岁；
- •筛选时，受试者应为青春期前（Tanner I 期，附录 2）儿童，即：男孩睾丸容积小于 4 mL；女孩乳房发育为 Tanner I 期；
- •身材矮小：指在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高 2 个标准差者（-2SD）（附录 3）；
- •体质指数（BMI）在相同生理年龄，同性别正常儿童 BMI 标准曲线正常范围，即根据中国一般人群年龄体质指数标准生长曲线，体质指数＞第 5 百分位数且＜第 95 百分位数（附录 4）；
- •一年内任意一项 GH 激发试验证实患儿血浆 GH 峰值>10 ng/mL；
- •骨龄（Bone Age，BA）：女孩骨龄≤9 岁，男孩≤10 岁，骨龄（BA）≤生理年龄（CA）+12 个月。
排除标准
- •肝、肾功能异常者（AST、ALT＞正常值上限 2 倍，Cr＞正常值上限）；
- •患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎等；
- •已知高度过敏体质或对蛋白质类药物有过敏史、或对本研究药物及辅料（组氨酸、蔗糖、甘氨酸、泊洛沙姆 188）过敏者；
- •患有全身慢性疾病的患儿，免疫功能低下的患儿；
- •既往患有恶性肿瘤或目前患有活动性的恶性肿瘤患者；
- •已确诊的糖尿病患儿，或连续两次空腹血糖≥7.0 mmol/l，或糖化血红蛋白（HbAlc）≥6.5%；
- •3 个月内参加过其他药物临床试验并被给药者；
- •脊柱侧弯超过 15°者或脊柱其他异常且经研究者判定异常有临床意义者；
- •其他类型的生长发育异常患儿：
- •a. 生长激素缺乏症（GHD）（生长激素激发试验确定）；
- •b. Turner 综合征（女孩染色体核型检查确定）；
- •c. Noonan 综合征（两眼间距较宽、鸡胸、智力低下、多伴有皮肤疾病和先天性心脏病，半数患儿 12 号染色体上 11 型非受体蛋白酪氨酸磷酸化酶（PTPN11）基因发生错义突变，男女患儿均可见）；
- •d. 小于胎龄儿（出生时体重和（或）身长低于同胎龄同性别正常参考值第十百分位），若无法获取患儿的出生证明，则以病程记录为准（附录 5）；
- •e. 营养不良所导致的生长发育迟缓；
- •f. 其他明确病因导致的矮小；
- •筛选前 3 个月内长期口服或注射糖皮质激素治疗（≥14 天或剂量≥2 mg/kg/天或≥20 mg/天泼尼松或相当于泼尼松剂量）；
- •研究者认为由于各种其他原因不适宜参加该临床试验者。
结局指标
主要结局
治疗后 52 周时受试者年身高增长速率（HV，cm/yr）
时间窗: 治疗后 52 周
次要结局
- 治疗后 52 周时受试者身高标准差评分的变化（△HT SDS）(治疗后 52 周)
- 治疗后 52 周时骨成熟情况（骨龄变化 / 实际年龄变化）(治疗后 52 周)
- 治疗后 52 周时 IGF-1 标准差评分的变化（ΔIGF-1 SDS）(治疗后 52 周)
研究者
马青
安徽安科生物工程（集团）股份有限公司
研究点 (16)
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