Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis, para evaluar la eficacia y la seguridad de Moli1901 aerosol en adolescentes (12 años de edad o más) y adultos con fibrosis quística - MOLI
- Conditions
- a FQ es la enfermedad hereditaria mortal más frecuente en la población caucásica, afectando a unos 4 de cada 10.000 niños. En la fibrosis quística, el transporte de cloro a través del epitelio respiratorio es deficiente, de manera que la mucosidad contiene menos agua y su viscosidad está aumentada de manera anormal. Se puede suponer que Moli1901 corrige el transporte anormal de cloro y agua en los pulmones y de ese modo reduce la formación de tapones de mucosidad y aumenta el aclaramiento.MedDRA version: 9.1Level: PTClassification code 10011763Term: Cystic fibrosis lung
- Registration Number
- EUCTR2006-006693-24-ES
- Lead Sponsor
- AOP Orphan Pharmaceuticals AG
- Brief Summary
Not available
- Detailed Description
Not available
Recruitment & Eligibility
- Status
- ot Recruiting
- Sex
- All
- Target Recruitment
- 160
1.Hombres o mujeres de 12 años de edad o más
2.Índice de masa corporal igual o superior a -2 SDS (Puntuación de desviación estándar - Según los estándares CDC) para pacientes de 12-19 años de edad y >18,5 kg/m2 para adultos de 20 años o más
3.Tener un diagnóstico confirmado de fibrosis quística:
valor positivo de cloro en sudor > 60 mEq/I mediante iontoforesis de policarpina cuantitativa (en al menos 2 ocasiones, si no se determinó genotipo) y/o genotipo con dos mutaciones identificables que correspondan a FQ, acompañadas de una o más características clínicas que se correspondan con el fenotipo de FQ. La medición de la diferencia de potencial nasal se puede considerar como una herramienta de diagnóstico adicional, si los resultados de la prueba de cloro en sudor y de genotipo no son inequívocos. La prueba de la diferencia de potencial nasal no puede reemplazar ninguna de las pruebas de más arriba y no debe interpretarse aisladamente.
4.Tener un FEV1 en la selección de entre el 50% y el 85% del previsto.
5.Tener un nivel de saturación de oxígeno medido mediante oximetría de pulso (SpO2) > 90 % en aire interior de habitación
6.Desear y poder otorgar consentimiento informado
7.Desear y poder someterse a los procedimientos requeridos en este protocolo
Are the trial subjects under 18? yes
Number of subjects for this age range:
F.1.2 Adults (18-64 years) yes
F.1.2.1 Number of subjects for this age range
F.1.3 Elderly (>=65 years) yes
F.1.3.1 Number of subjects for this age range
1.Presentar hiperrespuesta bronquial conocida por visitas anteriores, por ejemplo, que el paciente necesite inhalaciones adicionales de salbutamol (u otro agonista beta-2) más de dos veces al día. Esto también se aplica a personas que hayan sufrido broncoconstricción con tratamientos inhalatorios administrados previamente, o un FEV1 disminuido > 20% durante o después de la administración de placebo en la visita de selección
2.Haber presentado alguna evidencia de función pulmonar inestable, p.ej. haber tenido más del 15% de variación del FEV1 (diferencia entre en valor más alto y el más bajo medida en % del valor más alto medido) en los últimos 3 meses antes de que comience el tratamiento (es decir visita 2)
3.Tener una enfermedad pulmonar como neumonía, tuberculosis o cáncer de pulmón
4.Haber tenido una infección aguda del tracto respiratorio superior en las últimas 2 semanas
5.Haber tenido una infección aguda del tracto respiratorio inferior (que necesitara antibióticos u hospitalización) en las últimas 4 semanas
6.Haber tenido una exacerbación pulmonar en las últimas 4 semanas
7.Haber tenido cualquier cambio en el tratamiento de mantenimiento rutinario en las últimas 4 semanas
8.Tener cualquier cambio previsto en el régimen de antibióticos inhalados durante el transcurso del estudio
9.Recibir o tener previsto recibir cualquier tratamiento de régimen on-off” (p.ej. Tobramicina - TOBI®)
10.Haber recibido la última dosis de cualquier tratamiento on-off” en las últimas 6 semanas
11.Tener cualquier enfermedad clínicamente significativa del hígado, renal, cardíaca (definido mediante QTc >450 mseg (o 0,450 segundos) para hombres o QTc> 470 mseg (o 0,470 segundos) para mujeres), neurológica o hematológica
12.Tener aspergilosis broncopulmonar alérgica o colonización por Burkholderia cepacia
13.Tener diabetes mellitus mal controlada
14.Haber fumado más de 3 cigarrillos al día en los últimos 12 meses.
15.Tener antecedentes de abuso de alcohol (> 40g/día) o drogas
16.Haber participado en un estudio de fármaco en investigación (incluyendo Moli1901) en las últimas 8 semanas
17.Ser mujer en edad fértil y negarse a utilizar anticonceptivos eficaces o estar embarazada o ser lactantes
18.No desear utilizar anticonceptivos seguros apropiados durante al menos 6 meses después de la administración del producto en investigación
Study & Design
- Study Type
- Interventional clinical trial of medicinal product
- Study Design
- Not specified
- Primary Outcome Measures
Name Time Method
- Secondary Outcome Measures
Name Time Method