CTR20230417Active, not recruitingPhase 3
一项在有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制性抗体的≥12 岁重度 A 型或 B 型血友病男性受试者中评估 fitusiran 预防治疗疗效和安全性的 III 期、单臂、多中心、多国、开放性、单向交叉的研究
Not provided65 sites in 17 countries9 target enrollmentStarted: February 20, 2023
Trial Snapshot
- Phase
- Phase 3
- Status
- Active, not recruiting
- Enrollment
- 9
- Locations
- 65
- Primary Endpoint
- 接受 fitusiran 预防治疗时的年化出血率（ABR）
Study Overview
Brief Summary
No summary available.
Detailed Description
主要目的：描述接受 fitusiran 预防治疗时治疗出血事件的频率。次要目的：评估 fitusiran 预防治疗与预防性标准治疗（SOC）相比的疗效；评估 fitusiran 预防治疗与按需 SOC 相比的疗效；描述接受 fitusiran 预防治疗时相对于接受 SOC 的以下特征：1）治疗自发性出血事件的频率 2）治疗关节出血事件的频率 3）年龄 ≥ 17 岁受试者的健康相关生活质量（HRQOL）；描述接受 fitusiran 治疗的受试者在 18 个月疗效期和 36 个月治疗期间的出血发作频率；描述 CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量；描述 fitusiran 的安全性和耐受性。
Study Design
- Study Type
- 安全性和有效性
- Allocation
- 非随机化
- Intervention Model
- 交叉设计
- Primary Purpose
- 描述接受 Fitusiran 预防治疗时治疗出血事件的频率。
- Masking
- 开放
Eligibility Criteria
- Ages
- 12岁(最小年龄) to 无上限 (—)
- Sex
- Male
- Accepts Healthy Volunteers
- No
Inclusion Criteria
- •经筛选时的中心实验室测量值或记录在案的病历证据诊断为重度先天性 A 型或 B 型血友病（凝血因子 FVIII < 1% 或 FIX 水平 ≤ 2%）
- •对于目前未接受预防治疗（按需使用 CFC 或 BPA）的受试者：筛选前 6 个月内至少发生 4 次需要 BPA（有抑制物的受试者）或 CFC（无抑制物的受试者）治疗的出血事件。
- •愿意并能够遵守研究要求，并且根据当地和国家要求，在受试者年龄低于法定同意年龄的情况下提供书面知情同意和同意
- •签署知情同意书和 / 或同意书（如适用）时年龄≥ 12 岁的男性（成人和青少年）
Exclusion Criteria
- •除先天性 A 型血友病或 B 型血友病外，已知并存的出血性疾病，即血管性血友病、其他凝血因子缺乏症、获得性血友病或血小板疾病。
- •动脉或静脉血栓栓塞、房颤、严重瓣膜疾病、心肌梗死、心绞痛、短暂性脑缺血发作或卒中病史。出现过与静脉留置通路相关的血栓形成的受试者可以入组
- •对 SC 注射不耐受的病史。
- •存在具有临床意义的肝脏疾病
- •目前参与免疫耐受诱导治疗（ITI）
- •目前或既往参与 fitusiran 试验
- •目前或既往参与基因治疗试验
- •在筛选访视前 30 天内或筛选访视前研究药物（或含 IMP 的装置）的 5 个半衰期内（以时间较长者为准）接受研究药物或装置
- •筛选时的 AT 活性 < 60%，由中心实验室检测确定
- •丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性
- •存在急性肝炎，即甲型肝炎、戊型肝炎。
- •存在急性或慢性乙型肝炎感染（IgM 抗-HBc 抗体阳性或 HBs Ag 阳性）。
- •已知 HIV 阳性，CD4 计数 < 200 个细胞/μL。
Outcomes
Primary Outcomes
接受 fitusiran 预防治疗时的年化出血率（ABR）
Time Frame: 自 fitusiran 首次给药后第 169 天至第 505 天
Secondary Outcomes
- 在 fitusiran 主要疗效期接受 fitusiran 预防治疗时的 ABR 和在 SOC(standard of care) 期接受预防性 SOC 时的 ABR(fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）)
- 在 fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）接受 fitusiran 预防治疗时的 ABR 和在 SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）接受按需 SOC 时的 ABR(fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）)
- fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）和 SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）的年化自发性出血率(fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）)
- fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）和 SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）的年化关节出血率(fitusiran 主要疗效期（第 169 天至第 505 天）; SOC 期（第 -168 天至第 -1 天）)
- fitusiran 预防治疗期第 1 天 (D1) 至第 505 天、第 1 天至第 1009 天以及 SOC 期第-168 天至第-1 天 Haem-A-QOL 身体健康评分和总评分的变化(fitusiran 预防治疗期第 1 天 (D1) 至第 505 天、第 1 天至第 1009 天以及 SOC 期第-168 天至第-1 天)
- fitusiran 18 个月疗效期的 ABR(第 1 天至第 505 天)
- fitusiran 36 个月治疗期的 ABR(第 1 天至第 1009 天)
- CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量(第 -168 天至第 1009 天)
- 不良事件（AE）的发生率、严重程度、严重性和相关性(从签署知情同意书(第 -228 天至 第 -169 天)直到最后一次访问（大约签署知情同意书后 50 个月）)
Investigators
赛诺菲
Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG
Study Sites (65)
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