CTR20221913终止2 期
评价盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗复发性多发性硬化的安全性和有效性的 II 期临床研究
未提供17 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 90 人开始时间: 2022年8月8日
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 终止
- 入组人数
- 90
- 试验地点
- 17
- 主要终点
- 在第 48 周时，盐酸米托蒽醌脂质体注射液组的 GdE MRI 脑部新发病灶累积数
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要研究目的：评价不同剂量盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗复发性多发性硬化（relapsing multiple sclerosis，RMS）患者的有效性。 次要研究目的：
- 评价不同剂量盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗 RMS 患者的安全性。
- 评价盐酸米托蒽醌脂质体在 RMS 患者中的药代动力学特征。
- 评价盐酸米托蒽醌脂质体注射液的药效动力学（pharmacodynanfics，PD）指标。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 55岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •签署知情同意书时年龄为 18-55 岁（含上下限），男女均可；
- •根据 2017 年修订版 McDonald 多发性硬化诊断标准被诊断为复发性多发性硬化；
- •SPMS 叠加复发患者诊断≤5 年；
- •筛选和基线复测时患者的 EDSS 评分介于 3-8 分之间，含上下限；
- •患者曾接受疾病修正治疗，但病情仍有复发或加重；或者研究者认为适合接受盐酸米托蒽醌脂质体治疗的患者；
- •受试者自愿签署知情同意书，且自愿按照方案要求完成试验。
排除标准
- •妊娠期或哺乳期女性及试验期间有生育计划的患者；
- •受试者存在严重药物过敏史，或对蒽环类药物、钆或脂质体类药物过敏或不耐受者；
- •受试者具有维生素 B12 缺乏的相关病史；
- •筛选前 5 年内患有癌症，皮肤基底细胞或 I 期鳞状上皮细胞癌除外；
- •筛选时存在间质性肺部疾病病史，或筛选期胸部 X 线检查提示肺炎者；
- •存在严重或活动性皮肤疾病，或筛选期体格检查皮肤异常有临床意义者；
- •存在严重的免疫缺陷病史，包括：人免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；或其他获得性、先天性免疫缺陷疾病；
- •受试者有吸毒和 / 或酗酒史（即每周饮酒超过 14 个标准单位（1 单位=360 mL 啤酒或 45 mL 酒精量为 40%的烈酒或 150 mL 葡萄酒））或精神障碍病史；
- •受试者存在除 MS 外的进行性神经系统疾病或视神经炎；或具有其他比 MS 更应优先治疗的疾病，或其他可能对研究造成干扰或影响患者治疗依从性的疾病；
- •随机前受试者 MRI 检查提示颈髓受压或脑部其它非 MS 特征性区域的病变，且能解释其临床症状和体征的改变；
- •筛选前 6 个月内参加过其他药物临床研究并接受试验用药品给药，或参加过医疗器械临床研究并经研究者判断可能对本试验结果有影响者；
- •首次用药前应用过疾病修正治疗药物或免疫抑制剂或接受系统性皮质类固醇治疗者，需经历一定时间的洗脱期（如干扰素、聚乙二醇干扰素、醋酸格拉替雷、富马酸二甲酯需在首次给药前 4 周停药；芬戈莫德、西尼莫徳、静脉注射用免疫球蛋白或血浆置换需在首次给药前 12 周停药等）；
- •筛选前接受过蒽环类或蒽二环类药物或心脏毒性药物者；
- •既往接受过全身照射或全淋巴照射治疗，或接受过干细胞治疗或任何类型的骨髓移植，或接受过实体器官移植者；
- •存在以下有临床意义的疾病：6 个月内发生过心肌梗死、急性冠脉综合征、病毒性心肌炎、肺栓塞者；6 个月内行冠状动脉血运重建术者；存在需要 Ia 或 III 类抗心律失常药物治疗的心律失常等；
- •筛选期实验室检查值，如白细胞细胞计数、中性粒细胞计数、血小板计数、血红蛋白、肌酐清除率、乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎抗体（HCVAb）检查等，异常有临床意义者（以临床研究医生判断为准）；总胆红素>1.5x ULN，或丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶>3x ULN 者；
- •随机前无法成功进行 MRI 扫描，包括幽闭恐惧症者；
- •现患活动性或是未控制的感染（定义为须接受系统性抗感染治疗，给药前体温≥38℃（腋温）且无法解释者）；
- •经研究者判定，受试者存在其他不适合参加本研究的疾病等。
结局指标
主要结局
在第 48 周时，盐酸米托蒽醌脂质体注射液组的 GdE MRI 脑部新发病灶累积数
时间窗: 48 周
次要结局
- 年复发率（annualized relapse rate，ARR）：第 48 周的 ARR 计算为所有参与者确认复发次数之和除以所有参与者治疗时间之和(以年为单位)的比值。(48 周)
- 复发次数(48 周)
- 至 6 个月确认的残疾进展（confirmed disability progression，CDP）发生时间(48 周)
- 至 3 个月 CDP 发生时间(48 周)
- T25FW 步行速度较基线改善≥20%的受试者比例(48 周)
- T25FW 步行速度自基线至第 48 周的变化(48 周)
- 新增的或扩大的 T2 病变的数量(48 周)
- 与基线相比第 12 周、24 周、36 周、48 周脑部钆增强的 T1 病灶体积变化(第 12 周、24 周、36 周、48 周)
- 与基线相比第 12 周、24 周、36 周、48 周脑部 T2 病灶体积变化(第 12 周、24 周、36 周、48 周)
- 观察所有受试者在临床研究期间发生的任何不良事件，记录其临床表现特征、严重程度、发生时间、持续时间、处理方法及预后，并判定其与试验药物之间的相关性。(56 周)
- 盐酸米托蒽醌脂质体注射液的血浆药物浓度(12 周)
- 盐酸米托蒽醌脂质体注射液的 PD 指标。(36 周)
研究者
秦宁宁
石药集团中诺药业（石家庄）有限公司
研究点 (17)
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