ChiCTR-TRC-14004894进行中（未招募）不适用
霉酚酸酯治疗结缔组织病相关性肺动脉高压的临床探索
北京市财政科技经费0 个研究点目标入组 16 人开始时间: 2014年7月1日最近更新:
试验速览
- 阶段
- 不适用
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 入组人数
- 16
- 主要终点
- 六分钟步行距离
研究概览
简要总结
在前期基础研究的基础上，进行霉酚酸酯治疗结缔组织病相关性肺动脉高压的前瞻性、开放、平行、随机阳性药物对照的临床试验，初步验证霉酚酸酯治疗结缔组织病相关性肺动脉高压的疗效及安全性，为结缔组织病相关性肺动脉高压提供新的治疗方法。
研究设计
- 研究类型
- 干预性研究
- 主要目的
- 随机平行对照
入排标准
- 年龄范围
- 18 至 80（—）
- 性别
- Male
入选标准
- •①入选年龄在 18～80 岁的患者；
- •②患有结缔组织病均符合相应分类标准（中华医学会风湿病学分会制定各疾病诊断及治疗指南）；
- •③彩色多普勒超声心动图间接估测肺动脉收缩压大于 40mmHg 判定为肺动脉高压(依据美国心脏病学会基金会和美国心脏学会制定标准)；或结缔组织病临界肺动脉高压时(参照 2009 版欧洲心脏病学会肺动脉高压诊断和治疗指南)当三尖瓣反流速度<2.8 m/s 或肺动脉收缩压<36 mmHg 时，结合其他超声心动图指标(如右心室肥厚、右心室扩大、肺动脉瓣反流速度增快等)判断存在肺动脉高压；
- •④初治患者(以肺动脉高压特异性药物使用与否为标准)；
- •⑤同意在整个治疗期间患者或配偶必须采取安全、有效避孕措施；
- •⑥非特异性治疗允许用于肺动脉高压治疗，例如：口服抗凝药、利尿剂、洋地黄类、钙离子通道阻滞剂或者吸氧。但抗凝药治疗（如果有指征）必须在入组前至少 30 天已经开始，利尿剂治疗必须在入组前至少 30 天已经稳定剂量。需要长期吸氧治疗的患者，氧气补充量和补充方法在入组前至少 90 天已经稳定，可以入组。
- •⑦筛选时未使用免疫抑制剂(包括霉酚酸酯、环磷酰胺、甲氨蝶呤、来氟米特、硫唑嘌呤、环孢素、他克莫司)或停药≥4 周；
- •⑧筛选时未使用糖皮质激素或口服糖皮质激素剂量稳定(相当于醋酸泼尼松)≤15mg/d；
- •⑨自愿签署知情同意书。
排除标准
- •①同时参加其它任何临床试验或在入组前 30 天内参加过任何一个临床研究。
- •②妊娠（如人绒毛膜促性腺激素试验阳性或其他妊娠体征）或哺乳妇女，或者有生育能力的妇女而未使用安全的避孕方法。
- •③根据研究者的判断，患者的医学异常、身体条件或病史可能影响其参加或完成研究的能力。
- •访视 1 之前 180 天内，物质滥用（如酒精或药物滥用）的患者。
- •患者由于基础疾病，预期的生存期低于 2 年 (例如：活动性恶性肿瘤，局部和 / 或转移的肿瘤包块)
- •患者对研究药物或者非活性组分超敏。
- •正处于急、慢性感染期间或既往活动性结核病史未经过正规抗痨治疗；
- •患者不能合格地完成 6MWD 测试（如：严重的周围动脉闭塞性疾病）。注：需要步行辅助的患者，如果研究者认为其步行距离不会受影响可以入选。
- •有精神疾病史或其他原因不能配合治疗检查者。
- •④其他原因导致肺动脉高压：
- •先天性心脏病相关的肺动脉高压 （即，房间隔缺损，室间隔缺损，持续的动脉导管未闭），无论是否进行过手术纠正；
- •肝硬化引起的门脉高压所致的肺动脉高压 ；
- •Anorexigen (食欲抑制药物 ) 或者安非他明相关的肺动脉高压。
- •⑤肺部疾患合并下列情况之一：
- •中度到重度阻塞性肺疾病 (一秒钟用力呼气量 < 预期值的 60% )；
- •严重的限制性肺疾病 (肺总量 <预期值的 70% )；
- •严重的肺、胸廓和纵隔的先天性异常
- •⑥心血管疾患合并下列情况之一：
- •收缩压>180mmHg 和 / 或舒张压>110mmHg；或未控制的动脉低血压病史和 / 或收缩压<95mmHg；
- •静息心率<50 次 / 分或>105 次 / 分；
- •入组前 90 天之内有房颤 / 房扑病史；
- •入组前 90 天内有过左心衰竭，射血分数低于 40%；
- •怀疑或者已确诊的严重冠心病（加拿大心血管协会心绞痛严重程度分级为 2－4 级，和 / 或需要硝酸盐治疗，和 / 或在入组前的 90 天内心肌梗塞的患者）；
- •临床证据表明有动脉硬化性疾病的症状（如：步行距离减少的周围动脉疾病，有持久性神经功能缺损的脑卒中病史）
- •除了由于肺动脉高压引起的三尖瓣关闭不全，有临床意义的先天性或获得性瓣膜或者心肌疾病
- •⑦有临床意义的肝功能不全：
- •胆红素>2 倍正常上限和 / 或 ALT 或 AST>3 倍正常值上限；
- •血肌酐>1.5 倍正常上限
- •⑧白细胞<3*10^9/L 或血红蛋白<80g/L 或血小板<50*10^9/L
- •⑨出血危险性增加的疾患(如活动性消化性溃疡、外伤、颅内出血或其他出血)
研究组 & 干预措施
A
糖皮质激素+西地那非
B
糖皮质激素+霉酚酸酯
结局指标
主要结局
六分钟步行距离
次要结局
- 超声心动图估测肺动脉压
- 患者对自身总体评估采用视觉模拟量表
- 改良 Borg 呼吸困难评分
- WHO 功能分级
- N 末端脑利钠肽原
- 血常规
- 尿常规
- 肝功
研究者
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