CTR20180868已完成Ⅰ/ⅱ期
海曲泊帕乙醇胺片在免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者的安全性和有效性单臂、开放 I/II 期临床研究
未提供16 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 55 人开始时间: 2018年6月22日
试验速览
- 阶段
- Ⅰ/ⅱ期
- 状态
- 已完成
- 入组人数
- 55
- 试验地点
- 16
- 主要终点
- 第 18 周访视时获得血液学应答的受试者比例
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要研究目的：评价海曲泊帕乙醇胺片在免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者中的安全性和有效性。 次要研究目的：研究海曲泊帕乙醇胺片在重型再生障碍性贫血患者中稳态时的群体药代动力学特征。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 18岁(最小年龄) 至 无岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •年龄≥18 周岁，性别不限;
- •诊断为重型再生障碍性贫血，经至少 1 个疗程标准 IST 治疗后无效（未达到部分反应（PR）标准*），且不适合或不愿意进行造血干细胞移植； *重型再障疗效标准：1）完全反应（CR）：血红蛋白达相应年龄正常值，中性粒细胞计数＞1.5×109/L，血小板计数（PLT）＞150×109/L；2）部分反应（PR）：脱离血制品输注，不再符合重型再障标准；3）无反应（NR）：仍符合重型再障标准。
- •入组前 48 小时内的血小板计数（PLT）≤30×109/L；
- •理解研究程序且自愿书面签署知情同意书
排除标准
- •入组前经规范治疗后仍无法控制的出血和 / 或感染患者；
- •入组前中性粒细胞 PNH 克隆≥50%；
- •入组前前 6 个月内接受过标准 IST 治疗；
- •入组前 3 个月内使用过 TPO 受体激动剂（如艾曲波帕、罗米司亭），但使用特比澳的受试者除外；
- •筛选期有 HIV 感染或丙肝抗体阳性（如果乙肝表面抗原阳性，或是乙肝表面抗原阴性但乙肝核心抗体阳性，需要进行 HBV-DNA 检测，如提示有病毒复制，受试者应予以排除）；
- •筛选期谷丙转氨酶（ALT）、谷草转氨酶（AST）大于正常值上限的 2.5 倍，总胆红素大于正常值上限的 1.5 倍，血肌酐超过正常值上限的 1.5 倍；
- •有肝硬化病史或门脉高压症病史；
- •筛选前 5 年内受试者发生过任何器官系统的实体瘤，不论是否已治疗、转移或复发，但局部皮肤基底细胞癌除外；既往或筛查时发现有血液肿瘤的受试者
- •入组前 1 年内发生过需要药物治疗的充血性心力衰竭、心律失常、外周动静脉血栓，或入组前 3 个月内发生过心肌梗塞或脑梗塞；
- •生活功能状态（ECOG）评分达到或超过 3 分；
- •妊娠或哺乳期妇女，或计划近 6 个月受 / 授孕者；
- •患者或男性患者的女性配偶不能采取有效的避孕措施；
- •在入组前 3 个月内参加过其他临床试验；
- •研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况。
结局指标
主要结局
第 18 周访视时获得血液学应答的受试者比例
时间窗: 第 18 周访视时
通过不良事件（根据《常见不良反应事件评价标准（CTCAE）》4.03 版本进行评价）、实验室检查、生命体征、心电图记录以及体格检查等对本试验药物的安全性进行评价。
时间窗: 第 24 周访视时
次要结局
- 第 24 周访视时获得血液学应答的受试者比例。(第 24 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时只获得一系应答的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时只获得两系应答的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时获得三系应答的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时获得血小板应答的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时获得红系应答的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时获得中性粒细胞应答的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时不再依赖血小板输注的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时不再依赖红细胞输注的受试者人数和红细胞输注量减少的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 第 18、24、52 周访视时不再依赖使用 G-CSF 的受试者人数。(第 18、24、52 周访视时)
- 各受试者在核心期和延伸期每个访视点的血小板计数、血红蛋白、绝对中性粒细胞计数、网织红细胞计数相对于基线（筛选期第-1 天）的变化。(第 18、24、52 周访视时)
- 通过不良事件（根据《常见不良反应事件评价标准（CTCAE）》4.03 版本进行评价）、实验室检查、生命体征、心电图记录以及体格检查等对本试验药物的安全性进行评价。(第 52 周访视时)
研究者
熊珺烨
江苏恒瑞医药股份有限公司 / 上海恒瑞医药有限公司
研究点 (16)
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