CTR20233414进行中（未招募）3 期
评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW107）在经治重型血 友病 A 儿童患者中有效性和安全性的开放、多中心Ⅲ期临床研究
未提供14 个研究点 分布在 1 个国家目标入组 76 人开始时间: 2023年11月9日
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 3 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 入组人数
- 76
- 试验地点
- 14
- 主要终点
- 主要疗效指标：年化出血率（ABR）；
研究概览
简要总结
暂无简介。
详细描述
主要目的：评价注射用重组人凝血因子Ⅷ-Fc 融合蛋白（FRSW107）在经治重型血友病 A 儿童患者中预防性治疗的有效性［以年化出血率（ABR）评价］。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 分配方式
- 非随机化
- 干预模型
- 单臂试验
- 主要目的
- 评价注射用重组人凝血因子ⅷ-fc融合蛋白（frsw107）在经治重型血友病a儿童患者中预防性治疗的有效性［以年化出血率（abr）评价］。
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 0岁(最小年龄) 至 12岁(最大年龄)（—）
- 性别
- Male
- 接受健康志愿者
- 否
入选标准
- •＜12 岁的儿童，男性；
- •临床确诊为重型血友病 A 患者（定义为筛选时或既往医疗记录证实：凝血因子Ⅷ活性＜1%）；
- •经治患者，即既往接受过 FⅧ治疗并符合以下标准：＜6 岁患者接受过凝血因子Ⅷ治疗且给药≥50 个暴露日（EDs≥50），≥6 岁且＜12 岁患者接受过凝血因子Ⅷ治疗且给药≥150 个暴露日（EDs≥150）；
- •凝血酶原时间（PT）正常或国际标准化比值（INR） ＜1.3；
- •筛选前有至少 6 个月的治疗方案和出血事件详细记录；
- •受试者法定授权代表（即监护人）完全了解、知情本研究并签署知情同意书，有知情同意能力（≥8 岁）的患儿应知情并自愿签署知情同意书；
排除标准
- •既往存在 FⅧ制剂任何成分（包括但不限于鼠类或仓鼠蛋白或包含鼠类或仓鼠蛋白的病毒疫苗、基因重组类制剂等）过敏者；既往疫苗注射有严重的不良反应或尚未从轻中度疫苗注射不良反应中恢复者；
- •既往存在凝血因子Ⅷ或 Fc 融合蛋白产品注射治疗后超敏反应或过敏反应者；
- •筛选时凝血因子Ⅷ抑制物阳性（≥0.6 BU/mL），或既往有凝血因子Ⅷ抑制物史，或家族有抑制物史者；
- •筛选时血管性血友病因子（vWF）抗原检查结果低于正常值下限者；
- •筛选时严重贫血（血红蛋白＜60g/L）者；
- •筛选时血小板计数≤100×10？ /L；
- •肝功能异常者： 丙氨酸氨基转移酶（ALT）、或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）＞3 倍正常值上限（ULN）； 或血清胆红素（TBIL） ＞3× ULN；
- •血清肌酐（SCr）>1.5×ULN 或根据 Cockcroft-Gault 公式计算的肌酐清除率<60 mL/min（CTCAE 1 级）；
- •乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒（HCV）抗体、抗人类免疫缺陷病毒抗体（Anti-HIV）和抗梅毒螺旋体特异性抗体（Anti-TP）检查有一项或一项以上阳性者；
- •除血友病 A 外还存在其他凝血功能障碍的患者；
- •患有可能增加出血风险或形成血栓风险的其他疾病；
- •患有已知的可能影响试验依从性的精神障碍性疾病；
- •首次给药前 3 天内或 5 个半衰期内（取时间长者）使用过任何标准半衰期的 FⅧ制剂（如：拜科奇、科跃奇、百因止、任捷等）的患者；给药前 4 天或 5 个半衰期内（取时间长者）内使用过任何其他延长半衰期 FⅧ制剂的患者；
- •首次给药前 6 个月内使用过艾美赛珠单抗的患者；
- •首次用药前 6 个月内发生严重的心脑血管疾病，如脑动脉炎、烟雾病、脑卒中、病毒性心肌炎、心内膜炎、心内膜弹力纤维增生症、严重的心律失常、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会等级≥Ⅲ级）、无法控制的高血压、血栓栓塞性疾病以及无法控制的糖尿病等；
- •首次给药前 3 个月内使用过单克隆抗体治疗、 Fc 融合蛋白产品、或静脉输注免疫球蛋白者；
- •首次给药前 4 周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注者，或计划在研究治疗期间进行择期手术（拔牙等小手术除外）者； 首次给药前 4 周内接受外科大手术及接受过血液或血液成分输注者，或计划在研究治疗期间进行择期手术者；
- •首次给药前 2 周内有发热、活动性感染、过敏（如过敏性鼻炎、过敏性哮喘、过敏性皮炎等）的患者；
- •患有免疫缺陷疾病或自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮等、或有器官移植或干细胞移植病史者；首次用药前 14 天内或计划在研究期间使用系统性免疫调节剂［如皮质类固醇药物（＞10 mg/天泼尼松的等效剂量）、α-干扰素、免疫球蛋白、环磷酰胺、环孢菌素等］者，允许使用吸入型、鼻喷、眼部、关节腔内或局部外用型糖皮质激素；
- •首次给药前 7 天内使用任何抗凝（肝素封管处理除外）或血小板凝聚抑制剂治疗或研究治疗期间需要使用抗凝（肝素封管处理除外）或血小板凝聚抑制剂治疗的患者；
- •筛选前 1 个月内参加过其他临床试验者；
- •患有其他严重的疾病，研究者认为不能从中受益者；患有严重皮肤病，对局部注射反应观察有干扰影响；
- •其它研究者判定不适宜参加的受试者。
结局指标
主要结局
主要疗效指标：年化出血率（ABR）；
时间窗: 主试验期 V6、扩展期 V8
主要疗效指标：年化出血率（ABR）；
时间窗: 主试验期 V6、扩展期 V8
次要结局
- 次要疗效指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
- 安全性指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
- 免疫原性指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
- PK 指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
- 次要疗效指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
- 安全性指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
- 免疫原性指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
- PK 指标(主试验期（V1 至 V6）、扩展期（V7、V8）)
研究者
许丽丽
开封制药（集团）有限公司 / 北京辅仁瑞辉生物医药研究院有限公司 / 郑州远策生物制药有限公司
研究点 (14)
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