CTR20260174进行中（未招募）2 期
GenSci134 在儿童生长激素缺乏症患者中多中心、随机、开放标签、阳性对照、单 / 多次给药、剂量探索的 Ib/II 期临床研究
适应症
相关药物
试验速览
- 阶段
- 2 期
- 状态
- 进行中（未招募）
- 发起方
- 长春金赛药业有限责任公司
- 试验地点
- 11
- 主要终点
- Ib 期：TEAE 、生命体征、体格检查、实验室检查、12 导联心电图、注射部位反应等
研究概览
简要总结
Ib 期旨在评价 GenSci134 在儿童生长激素缺乏症（PGHD）受试者中单次皮下注射给药的安全性、耐受性、药代动力学（PK）特征、药效学（PD）特征和免疫原性； II 期旨在评价和比较不同剂量水平的 GenSci134 与诺泽®在 PGHD 受试者中多次皮下注射给药的有效性、安全性和耐受性，同时评价 GenSci134 在 PGHD 受试者中多次皮下注射给药后的 PK 特征、PD 特征和免疫原性。
研究设计
- 研究类型
- 安全性和有效性
- 主要目的
- 平行分组
- 盲法
- 开放
入排标准
- 年龄范围
- 3岁(最小年龄) 至 12岁(最大年龄)（—）
- 性别
- All
入选标准
- •在进行任何研究相关活动前，必须获得受试者的监护人及受试者本人（如适用）的知情同意；
- •签署知情同意书（ICF）时，需满足以下条件：
- •女孩：年龄≥3 周岁且≤11 周岁，乳房发育处于 Tanner 1 期，体重≥16kg；
- •男孩：年龄≥3 周岁且≤12 周岁，睾丸体积＜4 mL，体重≥16kg；
- •女孩：年龄≥3 周岁且≤9 周岁，乳房发育处于 Tanner 1 期；
- •男孩：年龄≥3 周岁且≤10 周岁，睾丸体积＜4 mL；
- •筛选时体重指数（BMI）在同年龄、同性别正常儿童均值的±2 SD 范围内；
- •筛选时身高（HT）比同年龄、同性别正常儿童的平均身高标准差分数至少低 2（HT SDS ≤-2.0）；
- •筛选时或筛选前 12 个月内通过两项不同 GH 刺激试验确诊为 GHD，根据世界卫生组织（WHO）国际 GH 98/574 标准，GH 峰值水平<10.0ng/mL；
- •既往未接受过 GH 或 IGF-1 治疗；
- •磁共振成像（MRI）或计算机断层扫描（CT）证实无颅内肿瘤。如果可提供医学评价和结论，则筛选前 1 年内获得的图像或扫描可用作筛选数据。
- •筛选时 AHV＜5cm/年（仅适用于 II 期）；
- •筛选时 BA＜CA（仅适用于 II 期）；
- •筛选时 IGF-1 SDS ≤-1.0（仅适用于 II 期）。
排除标准
- •除生长激素缺乏外，存在一种及以上其他垂体激素缺乏；
- •患有任何疑似或已知可能影响生长的疾病，或无法站立测量身高的具有临床意义的异常（仅适用于 II 期），包括但不限于：
- •a)Turner 综合征；
- •b) Noonan 综合征；
- •c) Laron 综合征；
- •d) 其他染色体异常或基因突变导致的伴身材矮小的遗传综合征，包括但不限于 Prader-Willi 综合征、异常 SHOX-1 基因分析或 GH 受体缺失；
- •f) 营养不良所导致的生长发育迟缓；
- •g) 甲状腺功能低下所导致的生长发育迟缓；
- •h) 其他明确病因导致的矮小；
- •i) 先天性骨骼发育异常，或跛行（仅适用于 II 期）；
- •j) 显著脊柱异常（仅适用于 II 期）；
- •骨骺闭合者（仅适用于 II 期）
- •肝功能、肾功能或凝血功能异常；
- •目前或既往有肿瘤性疾病；或有恶性肿瘤家族史；
- •糖代谢异常者，或糖化血红蛋白（HbA1c）≥5.7%，或确诊的糖尿病患者；
- •有心血管、肝脏、肾脏、消化道、呼吸系统、血液系统、神经系统、代谢障碍等明确病史，或有研究者认为不适合参加临床试验的其他疾病（如精神病病史等）；
- •生命体征、体格检查、实验室检查、12 导联心电图、胸片、B 超检查经研究者判断的除研究疾病以外的任何异常有临床意义者；
- •筛选期病毒血清学检测【乙型肝炎病毒表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒抗体（Anti-HCV）、人类免疫缺陷病毒抗体（Anti-HIV）、梅毒螺旋抗体（Tp-Ab）】中有任一项呈阳性者；
- •已知高度过敏体质或对生长激素类药物或本研究试验药物赋形剂过敏者；
- •筛选前 3 个月内参加过其他药物临床试验者，或筛选时尚在药物的 5 个半衰期内；
- •在首次给药前 3 个月内接受过血液制品，或外周静脉通路不良，或身体状况无法耐受采血者；
- •在首次给药前 14 天内或计划在研究期间接种任何疫苗者；
- •研究者判定受试者和 / 或其监护人可能不依从试验实施；
- •在筛选前 3 个月内需要连续 2 周以上接受全身性皮质类固醇治疗的儿童（仅适用于 II 期）；
- •在筛选前 12 个月内需要连续 4 周以上吸入布地奈德大于 400μg/天或等效剂量的吸入性糖皮质激素治疗的儿童（仅适用于 II 期）；
- •筛选前 3 个月内曾接受过或计划在本研究期间合并使用其他可能影响生长发育的药物（仅适用于 II 期）。
- •研究者认为不适合入选本研究的其他情况。
结局指标
主要结局
Ib 期：TEAE 、生命体征、体格检查、实验室检查、12 导联心电图、注射部位反应等
时间窗: 整个临床试验期间
II 期：治疗后 24 周 AHV
时间窗: 24 周
次要结局
- Ib 期：GenSci134 的 PK 浓度(D1 至 D29)
- Ib 期：胰岛素样生长因子-1（IGF-1）和胰岛素样生长因子结合蛋白 3（IGFBP-3）的水平及其相对基线变化(D1 至 D29)
- Ib 期：抗药抗体（ADA）和 / 或中和抗体（NAb）（如适用）阳性发生率和发生时间(D1 至 D29)
- II 期：各个评价时间点的身高标准差积分较基线的变化（ΔHT SDS）、AHV 较基线的变化（△AHV）、BA/CA 较基线的变化(基线至扩展期 28 周)
- II 期：TEAE、生命体征、体格检查、实验室检查、12 导联心电图、注射部位反应等(整个临床试验期间)
- II 期：GenSci134 的药物浓度(基线至扩展期 28 周)
- II 期：IGF-1 和 IGFBP-3 的水平及其相对基线变化(基线至扩展期 28 周)
- II 期：ADA 和 / 或 NAb（如适用）阳性发生率和发生时间(基线至扩展期 28 周)
研究者
研究点 (11)
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